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Orlistat per il trattamento dell'iperlipoproteinemia di tipo I (T1HLP)

6 febbraio 2023 aggiornato da: Abhimanyu Garg, University of Texas Southwestern Medical Center

I pazienti con iperlipoproteinemia di tipo I (T1HLP) presentano una rara forma di ipertrigliceridemia caratterizzata da significativa chilomicronemia ed episodi ricorrenti di pancreatite acuta. Il T1HLP è causato da un deficit della lipoproteina lipasi o di uno dei suoi cofattori. Molti pazienti rappresentano una sfida da trattare, poiché l'unica terapia efficace disponibile è una dieta a bassissimo contenuto di grassi. Questa dieta è estremamente difficile da seguire e, nonostante l'aderenza, molti pazienti presentano ancora chilomicronemia e sviluppano pancreatite acuta.

Obiettivo specifico: determinare l'efficacia di un inibitore della lipasi gastrica e pancreatica, Orlistat, nel ridurre i livelli sierici di trigliceridi nei pazienti con T1HLP.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

L'iperlipoproteinemia di tipo I è una rara malattia metabolica autosomica recessiva caratterizzata da un'estrema ipertrigliceridemia dovuta a un deficit della lipoproteina lipasi o delle proteine ​​correlate. Il trattamento di questi pazienti è impegnativo poiché i farmaci che riducono i trigliceridi sono inefficaci. Una dieta a basso contenuto di grassi è utile, tuttavia, nonostante una buona compliance alimentare, alcuni pazienti continuano ad avere una grave ipertrigliceridemia e pancreatite ricorrente che possono essere pericolose per la vita. Pertanto, lo sperimentatore desidera indagare se l'induzione del malassorbimento dei grassi nella dieta o l'inibizione della formazione di chilomicroni causerà un ulteriore abbassamento dei trigliceridi sierici (TG) oltre all'effetto di limitare l'assunzione di grassi nella dieta.

Lo sperimentatore studierà l'efficacia e la sicurezza di un inibitore della lipasi intestinale (Orlistat) per ridurre i livelli sierici di trigliceridi nei pazienti con iperlipoproteinemia di tipo I. Il ricercatore prevede di arruolare 20 pazienti con iperlipoproteinemia di tipo I in uno studio incrociato randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo. Durante l'ultima settimana di ogni periodo di studio, verranno prelevati campioni di sangue a digiuno per tre giorni consecutivi per i lipidi sierici e il pannello chimico. L'endpoint primario saranno i trigliceridi sierici; le variabili dell'endpoint secondario saranno i livelli sierici di chilomicroni-TG a digiuno e postprandiali, i livelli sierici postprandiali di TG durante un test di tolleranza al pasto ei livelli di palmitato di retinile durante un test di tolleranza al pasto. L'analisi della varianza per misure ripetute sarà utilizzata per confronti statistici.

Questi risultati possono aiutare nella progettazione di nuovi approcci terapeutici per i pazienti con iperlipoproteinemia di tipo 1.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

2

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75390-8537
        • UT Southwestern Medical Center 5323 Harry Hines Blvd

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 8 anni a 18 anni (ADULTO, BAMBINO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Iperlipoproteinemia di tipo I
  2. Livelli sierici di trigliceridi a digiuno superiori a 1000 mg/dL
  3. Età > 8 anni

Criteri di esclusione:

  1. Ipertrigliceridemia secondaria dovuta a diabete, malattia renale, ipotiroidismo, alcolismo e terapia farmacologica come estrogeni e analoghi degli estrogeni, steroidi, inibitori della proteasi dell'HIV, derivati ​​dell'acido retinoico e interferoni
  2. Donne in gravidanza o in allattamento
  3. Malattia epatica significativa (transaminasi elevate > 2 volte il limite superiore della norma) Abuso di alcol (> 7 drink o 84 g a settimana per le donne e > 14 drink o 168 g a settimana per gli uomini)
  4. Anemia grave (ematocrito < 24%)
  5. Uso di droghe (cocaina, marijuana, LSD, ecc.)
  6. Operazione importante negli ultimi tre mesi
  7. Insufficienza cardiaca congestizia
  8. Creatinina sierica superiore a 2,5 mg/dL
  9. Cancro negli ultimi cinque anni
  10. Chirurgia gastrointestinale in passato
  11. Terapia in atto con anticoagulanti, digossina e antiaritmici
  12. Terapia in corso con ciclosporina
  13. Sindromi da malassorbimento cronico
  14. Colestasi
  15. Malattie acute come pancreatite acuta nelle ultime 8 settimane

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: TRATTAMENTO
  • Assegnazione: RANDOMIZZATO
  • Modello interventistico: INCROCIO
  • Mascheramento: NESSUNO

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
SPERIMENTALE: Orlistat
120 mg di Orlistat verranno somministrati 3 volte a pazienti di peso superiore a 50 kg e ai pazienti di peso inferiore a 40 kg verranno somministrati 60 mg di Orlistat 3 volte al giorno per 3 mesi.
Droga: Orlistat
Orlistat è un inibitore della lipasi gastrica e pancreatica approvato dalla FDA per la perdita di peso. È disponibile da banco in compresse da 60 mg con il nome commerciale Alli e disponibile su prescrizione come capsule da 120 mg con il nome commerciale Xenical.
Altri nomi:
  • Alli
NESSUN_INTERVENTO: Senza droga
La terapia standard verrà somministrata per tre mesi

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Trigliceridi sierici a digiuno
Lasso di tempo: 3 giorni
I campioni di sangue a digiuno sono stati raccolti in tre giorni consecutivi alla fine di ogni trimestre. Sono stati calcolati i valori medi dei tre giorni.
3 giorni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

University of Texas Southwestern Medical Center

Investigatori

  • Investigatore principale: Abhimanyu Garg, MD, University of Texas

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 dicembre 2015

Completamento primario (EFFETTIVO)

31 maggio 2018

Completamento dello studio (EFFETTIVO)

31 dicembre 2022

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

2 maggio 2016

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

6 maggio 2016

Primo Inserito (STIMA)

10 maggio 2016

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)

8 febbraio 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

6 febbraio 2023

Ultimo verificato

1 febbraio 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 012013-042

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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