제1형 고지단백혈증 치료를 위한 오를리스타트 (T1HLP)
Type I Hyperlipoproteinemia (T1HLP) 환자는 현저한 킬로 미크론 혈증 및 재발 성 급성 췌장염 에피소드로 표시되는 드문 형태의 고 중성 지방 혈증이 있습니다. T1HLP는 지단백 리파아제 또는 보조 인자 중 하나의 결핍으로 인해 발생합니다. 유효한 유일한 효과적인 치료법은 초저지방 식이요법이기 때문에 많은 환자들이 치료에 어려움을 겪고 있습니다. 이 식이요법은 따르기가 매우 어려우며, 이를 준수함에도 불구하고 많은 환자들이 유미미분혈증을 앓고 있으며 급성 췌장염이 발생합니다.
특정 목표: T1HLP 환자의 혈청 트리글리세리드 수치를 감소시키는 위 및 췌장 리파제 억제제인 Orlistat의 효능을 확인합니다.
연구 개요
상세 설명
제1형 고지단백혈증은 지단백 리파아제 또는 관련 단백질의 결핍으로 인한 극심한 고중성지방혈증을 특징으로 하는 드문 상염색체 열성 대사 장애입니다. 트리글리세리드를 낮추는 약물이 효과가 없기 때문에 이러한 환자의 치료는 어렵습니다. 저지방 식이요법이 도움이 되지만, 식이 순응도가 양호함에도 불구하고 일부 환자는 생명을 위협할 수 있는 중증 고중성지방혈증 및 재발성 췌장염을 계속 앓게 됩니다. 따라서 연구자는 식이 지방 흡수 장애를 유도하거나 킬로미크론 형성을 억제하는 것이 식이 지방 섭취를 제한하는 효과 이상으로 혈청 트리글리세리드(TG)의 추가 저하를 유발하는지 여부를 조사하고자 합니다.
연구자는 I형 고지단백혈증 환자의 혈청 트리글리세리드 수치를 감소시키기 위한 장내 리파아제 억제제(Orlistat)의 효능과 안전성을 연구할 것입니다. 연구자는 무작위, 이중 맹검, 위약 대조, 교차 시험에 유형 I 고지방단백혈증 환자 20명을 등록할 계획입니다. 각 연구 기간의 마지막 주 동안 혈청 지질 및 화학 패널을 위해 연속 3일 동안 공복 혈액 샘플을 채취합니다. 1차 종료점은 혈청 트리글리세리드입니다. 2차 종점 변수는 공복 및 식후 혈청 킬로미크론-TG 수치, 식후 혈청 TG 수치, 식사 내성 시험 중 레티닐 팔미테이트 수치입니다. 분산의 반복 측정 분석은 통계적 비교에 사용됩니다.
이러한 결과는 제1형 고지단백혈증 환자를 위한 새로운 치료법을 설계하는 데 도움이 될 수 있습니다.
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
연구 장소
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Texas
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Dallas, Texas, 미국, 75390-8537
- UT Southwestern Medical Center 5323 Harry Hines Blvd
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
포함 기준:
- I형 고지단백혈증
- 1000 mg/dL 이상의 공복 혈청 트리글리세리드 수치
- 나이 > 8년
제외 기준:
- 당뇨병, 신장 질환, 갑상선 기능 저하증, 알코올 중독 및 에스트로겐 및 에스트로겐 유사체, 스테로이드, HIV 프로테아제 억제제, 레티노산 유도체 및 인터페론과 같은 약물 요법으로 인한 이차성 고중성지방혈증
- 임산부 또는 수유부
- 심각한 간 질환(아미노전이효소 상승 > 정상 상한치의 2배) 알코올 남용(여성의 경우 주당 > 7잔 또는 84g, 남성의 경우 > 14잔 또는 주당 168g)
- 심한 빈혈(헤마토크리트 < 24%)
- 약물 사용(코카인, 마리화나, LSD 등)
- 지난 3개월간 대수술
- 울혈 성 심부전증
- 혈청 크레아티닌 2.5mg/dL 초과
- 지난 5년 이내의 암
- 과거 위장관 수술
- 항응고제, 디곡신 및 항부정맥제를 사용한 현재 요법
- 사이클로스포린을 사용한 현재 요법
- 만성 흡수 장애 증후군
- 담즙정체
- 지난 8주 동안 급성 췌장염과 같은 급성 질환
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 크로스오버
- 마스킹: 없음
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 올리스타트
체중이 50kg 이상인 환자에게는 올리스타트 120mg을 3회, 체중이 40kg 미만인 환자에게는 올리스타트 60mg을 3개월 동안 하루 3회 투여한다.
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Orlistat는 체중 감소를 위해 FDA에 의해 승인된 위와 췌장 리파제 억제제입니다.
Alli라는 상표명으로 60mg 정제로 처방전 없이 구입할 수 있으며 Xenical이라는 상표명으로 120mg 캡슐로 처방전을 통해 구입할 수 있습니다.
다른 이름들:
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NO_INTERVENTION: 약 끊기
표준 요법은 3개월 동안 제공됩니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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공복 혈청 트리글리세리드
기간: 3 일
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각 3개월 기간이 끝날 때 연속 3일 동안 공복 혈액 샘플을 수집했습니다.
3일의 평균값을 계산했습니다.
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3 일
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 수석 연구원: Abhimanyu Garg, MD, University of Texas
간행물 및 유용한 링크
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (추정)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 012013-042
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올리스타트에 대한 임상 시험
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Kirstine Nyvold Bojsen-MoellerUniversity of Copenhagen알려지지 않은