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Orlistat pour le traitement de l'hyperlipoprotéinémie de type I (T1HLP)

6 février 2023 mis à jour par: Abhimanyu Garg, University of Texas Southwestern Medical Center

Les patients atteints d'hyperlipoprotéinémie de type I (T1HLP) présentent une forme rare d'hypertriglycéridémie marquée par une chylomicronémie importante et des épisodes récurrents de pancréatite aiguë. Le T1HLP est causé par un déficit en lipoprotéine lipase ou en l'un de ses cofacteurs. De nombreux patients sont difficiles à traiter, car le seul traitement efficace disponible est un régime extrêmement pauvre en graisses. Ce régime est extrêmement difficile à suivre et malgré son adhésion, de nombreux patients souffrent encore de chylomicronémie et développent une pancréatite aiguë.

Objectif spécifique : Déterminer l'efficacité d'un inhibiteur de la lipase gastrique et pancréatique, l'Orlistat, dans la réduction des taux sériques de triglycérides chez les patients atteints de T1HLP.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

L'hyperlipoprotéinémie de type I est une maladie métabolique autosomique récessive rare caractérisée par une hypertriglycéridémie extrême due à un déficit en lipoprotéine lipase ou en protéines apparentées. Le traitement de ces patients est difficile car les médicaments hypotriglycéridiques sont inefficaces. Un régime pauvre en graisses est utile, cependant, malgré une bonne observance alimentaire, certains patients continuent d'avoir une hypertriglycéridémie sévère et une pancréatite récurrente qui peuvent mettre leur vie en danger. Par conséquent, l'investigateur souhaite étudier si l'induction de la malabsorption des graisses alimentaires ou l'inhibition de la formation de chylomicrons entraînera une baisse supplémentaire des triglycérides sériques (TG) au-delà de l'effet de limitation de l'apport en graisses alimentaires.

Le chercheur étudiera l'efficacité et l'innocuité d'un inhibiteur de la lipase intestinale (Orlistat) pour réduire les taux de triglycérides sériques chez les patients atteints d'hyperlipoprotéinémie de type I. L'investigateur prévoit d'inscrire 20 patients atteints d'hyperlipoprotéinémie de type I dans un essai croisé randomisé, en double aveugle, contrôlé par placebo. Au cours de la dernière semaine de chaque période d'étude, des échantillons de sang à jeun seront prélevés pendant trois jours consécutifs pour les lipides sériques et le panel de chimie. Le critère d'évaluation principal sera les triglycérides sériques ; les variables secondaires du critère d'évaluation seront les taux sériques de chylomicrons-TG à jeun et postprandiaux, les taux sériques postprandiaux de TG lors d'un test de tolérance au repas et les taux de palmitate de rétinyle lors d'un test de tolérance au repas. L'analyse de la variance par mesures répétées sera utilisée pour les comparaisons statistiques.

Ces résultats peuvent aider à concevoir de nouvelles approches thérapeutiques pour les patients atteints d'hyperlipoprotéinémie de type 1.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

2

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Texas
      • Dallas, Texas, États-Unis, 75390-8537
        • UT Southwestern Medical Center 5323 Harry Hines Blvd

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

8 ans à 18 ans (ADULTE, ENFANT)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  1. Hyperlipoprotéinémie de type I
  2. Taux de triglycérides sériques à jeun supérieurs à 1 000 mg/dL
  3. Âge > 8 ans

Critère d'exclusion:

  1. Hypertriglycéridémies secondaires dues au diabète, aux maladies rénales, à l'hypothyroïdie, à l'alcoolisme et aux traitements médicamenteux tels que les œstrogènes et les analogues des œstrogènes, les stéroïdes, les inhibiteurs de la protéase du VIH, les dérivés de l'acide rétinoïque et les interférons
  2. Femmes enceintes ou allaitantes
  3. Maladie hépatique importante (transaminases élevées > 2 fois la limite supérieure de la normale) Abus d'alcool (> 7 verres ou 84 g par semaine pour les femmes et > 14 verres ou 168 g par semaine pour les hommes)
  4. Anémie sévère (hématocrite < 24 %)
  5. Consommation de drogues (cocaïne, marijuana, LSD, etc.)
  6. Chirurgie majeure au cours des trois derniers mois
  7. Insuffisance cardiaque congestive
  8. Créatinine sérique supérieure à 2,5 mg/dL
  9. Cancer au cours des cinq dernières années
  10. Chirurgie gastro-intestinale dans le passé
  11. Thérapie actuelle avec des anticoagulants, de la digoxine et des antiarythmiques
  12. Traitement actuel avec la cyclosporine
  13. Syndromes de malabsorption chronique
  14. Cholestase
  15. Maladies aiguës telles que pancréatite aiguë au cours des 8 dernières semaines

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: TRAITEMENT
  • Répartition: ALÉATOIRE
  • Modèle interventionnel: CROSSOVER
  • Masquage: AUCUN

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
EXPÉRIMENTAL: Orlistat
120 mg d'Orlistat seront administrés 3 fois aux patients pesant plus de 50 kg et les patients pesant moins de 40 kg recevront 60 mg d'Orlistat 3 fois par jour pendant 3 mois.
Médicament: Orlistat
L'orlistat est un inhibiteur de la lipase gastrique et pancréatique approuvé par la FDA pour la perte de poids. Il est disponible en vente libre sous forme de comprimés de 60 mg sous le nom commercial Alli et disponible sur ordonnance sous forme de gélules de 120 mg sous le nom commercial Xenical.
Autres noms:
  • Alli
AUCUNE_INTERVENTION: Hors drogue
Le traitement standard sera administré pendant trois mois

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Triglycérides sériques à jeun
Délai: 3 jours
Des échantillons de sang à jeun ont été prélevés pendant trois jours consécutifs à la fin de chaque période de trois mois. Les valeurs moyennes des trois jours ont été calculées.
3 jours

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

University of Texas Southwestern Medical Center

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Abhimanyu Garg, MD, University of Texas

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 décembre 2015

Achèvement primaire (RÉEL)

31 mai 2018

Achèvement de l'étude (RÉEL)

31 décembre 2022

Dates d'inscription aux études

Première soumission

2 mai 2016

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

6 mai 2016

Première publication (ESTIMATION)

10 mai 2016

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (RÉEL)

8 février 2023

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

6 février 2023

Dernière vérification

1 février 2023

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 012013-042

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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