Orlistat para el tratamiento de la hiperlipoproteinemia tipo I (T1HLP)
Los pacientes con hiperlipoproteinemia tipo I (T1HLP) tienen una forma rara de hipertrigliceridemia caracterizada por quilomicronemia significativa y episodios recurrentes de pancreatitis aguda. T1HLP es causado por una deficiencia de lipoproteína lipasa o uno de sus cofactores. Muchos pacientes son un desafío para tratar, ya que la única terapia efectiva disponible es una dieta extremadamente baja en grasas. Esta dieta es extremadamente difícil de seguir y, a pesar de la adherencia, muchos pacientes todavía tienen quilomicronemia y desarrollan pancreatitis aguda.
Objetivo Específico: Determinar la eficacia de un inhibidor de la lipasa gástrica y pancreática, Orlistat, en la reducción de los niveles séricos de triglicéridos en pacientes con T1HLP.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
La hiperlipoproteinemia tipo I es un trastorno metabólico autosómico recesivo raro caracterizado por hipertrigliceridemia extrema debido a una deficiencia en la lipoproteína lipasa o proteínas relacionadas. El tratamiento de estos pacientes es un desafío ya que los medicamentos para reducir los triglicéridos son ineficaces. Una dieta baja en grasas es útil, sin embargo, a pesar de un buen cumplimiento de la dieta, algunos pacientes siguen teniendo hipertrigliceridemia grave y pancreatitis recurrente que pueden poner en peligro la vida. Por lo tanto, el investigador desea investigar si la inducción de la malabsorción de grasas en la dieta o la inhibición de la formación de quilomicrones provocará una reducción adicional de los triglicéridos séricos (TG) más allá del efecto de limitar la ingesta de grasas en la dieta.
El investigador estudiará la eficacia y seguridad de un inhibidor de la lipasa intestinal (Orlistat) para reducir los niveles de triglicéridos séricos en pacientes con hiperlipoproteinemia tipo I. El investigador planea inscribir a 20 pacientes con hiperlipoproteinemia tipo I en un ensayo cruzado, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo. Durante la última semana de cada período de estudio, se extraerán muestras de sangre en ayunas durante tres días consecutivos para el panel químico y de lípidos séricos. El punto final primario serán los triglicéridos séricos; las variables de valoración secundarias serán los niveles de quilomicrones-TG en suero en ayunas y posprandiales, los niveles de TG en suero posprandiales durante una prueba de tolerancia a las comidas y los niveles de palmitato de retinilo durante una prueba de tolerancia a las comidas. Se utilizará el análisis de varianza de medidas repetidas para las comparaciones estadísticas.
Estos resultados pueden ayudar a diseñar nuevos enfoques terapéuticos para pacientes con hiperlipoproteinemia tipo 1.
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
-
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Texas
-
Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390-8537
- UT Southwestern Medical Center 5323 Harry Hines Blvd
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-
Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- Hiperlipoproteinemia tipo I
- Niveles de triglicéridos séricos en ayunas superiores a 1000 mg/dL
- Edad > 8 años
Criterio de exclusión:
- Hipertrigliceridemias secundarias debidas a diabetes, enfermedad renal, hipotiroidismo, alcoholismo y tratamiento farmacológico como estrógenos y análogos de estrógenos, esteroides, inhibidores de la proteasa del VIH, derivados del ácido retinoico e interferones
- Mujeres embarazadas o lactantes
- Enfermedad hepática significativa (transaminasas elevadas > 2 veces el límite superior de lo normal) Abuso de alcohol (> 7 tragos o 84 g por semana para mujeres y > 14 tragos o 168 g por semana para hombres)
- Anemia severa (hematocrito < 24%)
- Consumo de drogas (cocaína, marihuana, LSD, etc.)
- Cirugía mayor en los últimos tres meses
- Insuficiencia cardíaca congestiva
- Creatinina sérica superior a 2,5 mg/dL
- Cáncer en los últimos cinco años
- Cirugía gastrointestinal en el pasado
- Tratamiento actual con anticoagulantes, digoxina y antiarrítmicos
- Tratamiento actual con ciclosporina
- Síndromes de malabsorción crónica
- colestasis
- Enfermedades agudas como pancreatitis aguda en las últimas 8 semanas
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: TRATAMIENTO
- Asignación: ALEATORIZADO
- Modelo Intervencionista: TRANSVERSAL
- Enmascaramiento: NINGUNO
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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EXPERIMENTAL: Orlistat
Se administrarán 120 mg de Orlistat 3 veces a los pacientes que pesen más de 50 kg y los pacientes que pesen menos de 40 kg recibirán 60 mg de Orlistat 3 veces al día durante 3 meses.
|
Orlistat es un inhibidor de la lipasa gástrica y pancreática aprobado por la FDA para la pérdida de peso.
Está disponible sin receta en tabletas de 60 mg con el nombre comercial Alli y con receta médica en cápsulas de 120 mg con el nombre comercial Xenical.
Otros nombres:
|
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SIN INTERVENCIÓN: Fuera de las drogas
La terapia estándar se administrará durante tres meses.
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Triglicéridos séricos en ayunas
Periodo de tiempo: 3 días
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Se recogieron muestras de sangre en ayunas en tres días consecutivos al final de cada período de tres meses.
Se calcularon los valores medios de los tres días.
|
3 días
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Abhimanyu Garg, MD, University of Texas
Publicaciones y enlaces útiles
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
Finalización primaria (ACTUAL)
Finalización del estudio (ACTUAL)
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Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
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Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades metabólicas
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Metabolismo, errores congénitos
- Trastornos del metabolismo de los lípidos
- Dislipidemias
- Metabolismo de lípidos, errores congénitos
- Hiperlipidemias
- Hipertrigliceridemia
- Hiperlipoproteinemias
- Hiperlipoproteinemia Tipo I
- Mecanismos moleculares de acción farmacológica
- Inhibidores de enzimas
- Agentes reguladores de lípidos
- Agentes contra la obesidad
- Orlistat
Otros números de identificación del estudio
- 012013-042
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