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Orlistat zur Behandlung von Typ-I-Hyperlipoproteinämie (T1HLP)

6. Februar 2023 aktualisiert von: Abhimanyu Garg, University of Texas Southwestern Medical Center

Patienten mit Typ-I-Hyperlipoproteinämie (T1HLP) haben eine seltene Form der Hypertriglyzeridämie, die durch eine signifikante Chylomikronämie und wiederkehrende Episoden einer akuten Pankreatitis gekennzeichnet ist. T1HLP wird durch einen Mangel an Lipoproteinlipase oder einem ihrer Cofaktoren verursacht. Die Behandlung vieler Patienten stellt eine Herausforderung dar, da die einzig wirksame Therapie eine extrem fettarme Ernährung ist. Diese Diät ist äußerst schwierig einzuhalten, und trotz Einhaltung haben viele Patienten immer noch eine Chylomikronämie und entwickeln eine akute Pankreatitis.

Spezifisches Ziel: Bestimmung der Wirksamkeit eines gastrischen und pankreatischen Lipasehemmers, Orlistat, bei der Senkung der Serumtriglyceridspiegel bei Patienten mit T1HLP.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Typ-I-Hyperlipoproteinämie ist eine seltene, autosomal-rezessiv vererbte Stoffwechselstörung, die durch extreme Hypertriglyzeridämie aufgrund eines Mangels an Lipoproteinlipase oder verwandten Proteinen gekennzeichnet ist. Die Behandlung dieser Patienten ist eine Herausforderung, da triglyceridsenkende Medikamente unwirksam sind. Eine fettarme Ernährung ist hilfreich, jedoch leiden einige Patienten trotz guter Einhaltung der Diät weiterhin an schwerer Hypertriglyceridämie und rezidivierender Pankreatitis, die lebensbedrohlich sein können. Daher möchte der Forscher untersuchen, ob die Induktion einer Malabsorption von Nahrungsfett oder die Hemmung der Bildung von Chylomikronen zu einer weiteren Senkung der Serumtriglyceride (TG) über die Wirkung der Begrenzung der Nahrungsfettaufnahme hinaus führt.

Der Prüfarzt wird die Wirksamkeit und Sicherheit eines Inhibitors der intestinalen Lipase (Orlistat) zur Senkung der Serumtriglyceridspiegel bei Patienten mit Typ-I-Hyperlipoproteinämie untersuchen. Der Prüfarzt plant, 20 Patienten mit Typ-I-Hyperlipoproteinämie in eine randomisierte, doppelblinde, Placebo-kontrollierte Crossover-Studie aufzunehmen. Während der letzten Woche jedes Studienzeitraums werden an drei aufeinander folgenden Tagen nüchterne Blutproben für Serumlipide und das Chemie-Panel entnommen. Der primäre Endpunkt sind Serumtriglyceride; Die sekundären Endpunktvariablen sind Nüchtern- und postprandiale Serum-Chylomikronen-TG-Spiegel, postprandiale Serum-TG-Spiegel während eines Mahlzeittoleranztests und Retinylpalmitatspiegel während eines Mahlzeittoleranztests. Varianzanalysen mit wiederholten Messungen werden für statistische Vergleiche verwendet.

Diese Ergebnisse können bei der Entwicklung neuer therapeutischer Ansätze für Patienten mit Typ-1-Hyperlipoproteinämie helfen.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

2

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75390-8537
        • UT Southwestern Medical Center 5323 Harry Hines Blvd

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

8 Jahre bis 18 Jahre (ERWACHSENE, KIND)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Typ-I-Hyperlipoproteinämie
  2. Nüchtern-Serumtriglyceridspiegel von mehr als 1000 mg/dL
  3. Alter > 8 Jahre

Ausschlusskriterien:

  1. Sekundäre Hypertriglyceridämien aufgrund von Diabetes, Nierenerkrankungen, Hypothyreose, Alkoholismus und medikamentöser Therapie wie Östrogenen und Östrogenanaloga, Steroiden, HIV-Protease-Inhibitoren, Retinsäurederivaten und Interferonen
  2. Schwangere oder stillende Frauen
  3. Signifikante Lebererkrankung (erhöhte Transaminasen > 2-fache Obergrenze des Normalwerts) Alkoholmissbrauch (> 7 Getränke oder 84 g pro Woche für Frauen und > 14 Getränke oder 168 g pro Woche für Männer)
  4. Schwere Anämie (Hämatokrit < 24 %)
  5. Drogenkonsum (Kokain, Marihuana, LSD usw.)
  6. Größere Operation in den letzten drei Monaten
  7. Herzinsuffizienz
  8. Serumkreatinin größer als 2,5 mg/dL
  9. Krebs innerhalb der letzten fünf Jahre
  10. Magen-Darm-Chirurgie in der Vergangenheit
  11. Aktuelle Therapie mit Antikoagulanzien, Digoxin und Antiarrhythmika
  12. Aktuelle Therapie mit Cyclosporin
  13. Chronische Malabsorptionssyndrome
  14. Cholestase
  15. Akute Erkrankungen wie akute Pankreatitis in den letzten 8 Wochen

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: BEHANDLUNG
  • Zuteilung: ZUFÄLLIG
  • Interventionsmodell: ÜBERQUERUNG
  • Maskierung: KEINER

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
EXPERIMENTAL: Orlistat
120 mg Orlistat werden 3-mal an Patienten mit einem Körpergewicht über 50 kg und Patienten mit einem Körpergewicht unter 40 kg 60 mg Orlistat 3-mal täglich über 3 Monate verabreicht.
Arzneimittel: Orlistat
Orlistat ist ein Magen- und Pankreaslipasehemmer, der von der FDA zur Gewichtsabnahme zugelassen ist. Es ist rezeptfrei als 60-mg-Tabletten unter dem Handelsnamen Alli und auf Rezept als 120-mg-Kapseln unter dem Handelsnamen Xenical erhältlich.
Andere Namen:
  • Alli
KEIN_EINGRIFF: Weg von der Droge
Die Standardtherapie wird drei Monate lang durchgeführt

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Nüchternserum Triglyceride
Zeitfenster: 3 Tage
Nüchtern-Blutproben wurden an drei aufeinanderfolgenden Tagen am Ende jedes Dreimonatszeitraums gesammelt. Mittelwerte der drei Tage wurden berechnet.
3 Tage

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

University of Texas Southwestern Medical Center

Ermittler

  • Hauptermittler: Abhimanyu Garg, MD, University of Texas

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Dezember 2015

Primärer Abschluss (TATSÄCHLICH)

31. Mai 2018

Studienabschluss (TATSÄCHLICH)

31. Dezember 2022

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

2. Mai 2016

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

6. Mai 2016

Zuerst gepostet (SCHÄTZEN)

10. Mai 2016

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (TATSÄCHLICH)

8. Februar 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

6. Februar 2023

Zuletzt verifiziert

1. Februar 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 012013-042

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