Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Orlistat til behandling af type I hyperlipoproteinæmi (T1HLP)

6. februar 2023 opdateret af: Abhimanyu Garg, University of Texas Southwestern Medical Center

Patienter med Type I Hyperlipoproteinæmi (T1HLP) har en sjælden form for hypertriglyceridæmi, der er præget af signifikant chylomikronæmi og tilbagevendende episoder af akut pancreatitis. T1HLP er forårsaget af en mangel på lipoproteinlipase eller en af ​​dets cofaktorer. Mange patienter er en udfordring at behandle, da den eneste effektive terapi, der findes, er en kost med ekstremt fedtfattigt. Denne diæt er overordentlig svær at følge, og på trods af overholdelse har mange patienter stadig chylomikronæmi og udvikler akut pancreatitis.

Specifikt mål: At bestemme effektiviteten af ​​en mave- og bugspytkirtellipasehæmmer, Orlistat, til at reducere serumtriglyceridniveauer hos patienter med T1HLP.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Type I hyperlipoproteinæmi er en sjælden, autosomal recessiv metabolisk lidelse karakteriseret ved ekstrem hypertriglyceridæmi på grund af en mangel på lipoproteinlipase eller relaterede proteiner. Behandling af disse patienter er udfordrende, da triglycerid-sænkende medicin er ineffektiv. En diæt med lavt fedtindhold er nyttig, men på trods af god overholdelse af kosten fortsætter nogle patienter med at have svær hypertriglyceridæmi og tilbagevendende pancreatitis, som kan være livstruende. Derfor ønsker Investigator at undersøge, om induktion af fedtmalabsorption i kosten eller inhibering af chylomikrondannelse vil forårsage yderligere sænkning af serumtriglycerider (TG) ud over effekten af ​​at begrænse fedtindtaget i kosten.

Investigator vil undersøge effektiviteten og sikkerheden af ​​en inhibitor af intestinal lipase (Orlistat) til at reducere serumtriglyceridniveauer hos patienter med type I hyperlipoproteinæmi. Investigator planlægger at inkludere 20 patienter med type I hyperlipoproteinæmi i et randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret, cross-over forsøg. I løbet af den sidste uge af hver undersøgelsesperiode vil der blive udtaget fastende blodprøver i tre på hinanden følgende dage for serumlipider og kemipanel. Det primære endepunkt vil være serumtriglycerider; de sekundære endepunktsvariabler vil være fastende og postprandiale serumchylomikron-TG-niveauer, postprandiale serum-TG-niveauer under en måltidstolerancetest og retinylpalmitatniveauer under en måltidstolerancetest. Variansanalyse med gentagne mål vil blive brugt til statistiske sammenligninger.

Disse resultater kan hjælpe med at designe nye terapeutiske tilgange til patienter med type 1 hyperlipoproteinæmi.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

2

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75390-8537
        • UT Southwestern Medical Center 5323 Harry Hines Blvd

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

8 år til 18 år (VOKSEN, BARN)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Type I hyperlipoproteinæmi
  2. Fastende serumtriglyceridniveauer på mere end 1000 mg/dL
  3. Alder > 8 år

Ekskluderingskriterier:

  1. Sekundære hypertriglyceridæmier på grund af diabetes, nyresygdom, hypothyroidisme, alkoholisme og lægemiddelbehandling såsom østrogener og østrogenanaloger, steroider, HIVproteasehæmmere, retinsyrederivater og interferoner
  2. Gravide eller ammende kvinder
  3. Signifikant leversygdom (forhøjede transaminaser > 2 gange øvre normalgrænse) Alkoholmisbrug (> 7 drinks eller 84 g om ugen for kvinder og > 14 drinks eller 168 g om ugen for mænd)
  4. Alvorlig anæmi (hæmatokrit < 24 %)
  5. Stofbrug (kokain, marihuana, LSD osv.)
  6. Større operation inden for de seneste tre måneder
  7. Kongestiv hjertesvigt
  8. Serumkreatinin større end 2,5 mg/dL
  9. Kræft inden for de seneste fem år
  10. Gastrointestinal kirurgi i fortiden
  11. Nuværende terapi med antikoagulanter, digoxin og antiarytmika
  12. Nuværende behandling med cyclosporin
  13. Kroniske malabsorptionssyndromer
  14. Kolestase
  15. Akutte sygdomme som akut pancreatitis inden for de sidste 8 uger

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: TILFÆLDIGT
  • Interventionel model: OVERKRYDS
  • Maskning: INGEN

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
EKSPERIMENTEL: Orlistat
120 mg Orlistat vil blive givet 3 gange til patienter, der vejer mere end 50 kg, og patienter, der vejer mindre end 40 kg, vil få 60 mg Orlistat 3 gange dagligt i 3 måneder.
Medicin: Orlistat
Orlistat er en mave- og bugspytkirtellipasehæmmer, der er godkendt af FDA til vægttab. Det fås i håndkøb som 60 mg tabletter under handelsnavnet Alli og fås på recept som 120 mg kapsler under handelsnavnet Xenical.
Andre navne:
  • Alli
NO_INTERVENTION: Ud af medicin
Standardbehandling vil blive givet i tre måneder

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Fastende serum triglycerider
Tidsramme: Tre dage
Fastende blodprøver blev indsamlet på tre på hinanden følgende dage ved slutningen af ​​hver tre måneders periode. Middelværdier for de tre dage blev beregnet.
Tre dage

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

University of Texas Southwestern Medical Center

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Abhimanyu Garg, MD, University of Texas

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. december 2015

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

31. maj 2018

Studieafslutning (FAKTISKE)

31. december 2022

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

2. maj 2016

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

6. maj 2016

Først opslået (SKØN)

10. maj 2016

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)

8. februar 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

6. februar 2023

Sidst verificeret

1. februar 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 012013-042

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Orlistat

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Bahrain

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner