Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Orlistat för behandling av typ I hyperlipoproteinemi (T1HLP)

6 februari 2023 uppdaterad av: Abhimanyu Garg, University of Texas Southwestern Medical Center

Patienter med typ I hyperlipoproteinemi (T1HLP) har en sällsynt form av hypertriglyceridemi som kännetecknas av signifikant kylomikronemi och återkommande episoder av akut pankreatit. T1HLP orsakas av brist på lipoproteinlipas eller en av dess kofaktorer. Många patienter är en utmaning att behandla, eftersom den enda effektiva terapin som finns är en diet med extremt låg fetthalt. Denna diet är oerhört svår att följa, och trots efterlevnad har många patienter fortfarande kylomikronemi och utvecklar akut pankreatit.

Specifikt syfte: Att bestämma effektiviteten av en mag- och pankreaslipashämmare, Orlistat, för att minska serumtriglyceridnivåer hos patienter med T1HLP.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Typ I hyperlipoproteinemi är en sällsynt, autosomal recessiv metabolisk störning som kännetecknas av extrem hypertriglyceridemi på grund av brist på lipoproteinlipas eller relaterade proteiner. Behandling av dessa patienter är utmanande eftersom triglyceridsänkande mediciner är ineffektiva. En diet med låg fetthalt är till hjälp, men trots god följsamhet till kosten fortsätter vissa patienter att ha svår hypertriglyceridemi och återkommande pankreatit som kan vara livshotande. Därför vill utredaren undersöka om inducering av fettmalabsorption i kosten eller hämning av chylomikronbildning kommer att orsaka ytterligare sänkning av serumtriglycerider (TG) utöver effekten av att begränsa fettintaget i kosten.

Utredaren kommer att studera effektiviteten och säkerheten av en hämmare av intestinalt lipas (Orlistat) för att minska serumtriglyceridnivåer hos patienter med typ I hyperlipoproteinemi. Utredaren planerar att registrera 20 patienter med typ I-hyperlipoproteinemi i en randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad, cross-over-studie. Under den sista veckan av varje studieperiod kommer fastande blodprover tas under tre på varandra följande dagar för serumlipider och kemipanel. Den primära endpointen kommer att vara serumtriglycerider; de sekundära endpointvariablerna kommer att vara fasta och postprandiala serum chylomiron-TG-nivåer, postprandiala serum-TG-nivåer under ett måltidstoleranstest och retinylpalmitatnivåer under ett måltidstoleranstest. Variansanalys av upprepade mått kommer att användas för statistiska jämförelser.

Dessa resultat kan hjälpa till att utforma nya terapeutiska metoder för patienter med typ 1 hyperlipoproteinemi.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

2

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Texas
      • Dallas, Texas, Förenta staterna, 75390-8537
        • UT Southwestern Medical Center 5323 Harry Hines Blvd

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

8 år till 18 år (VUXEN, BARN)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Typ I hyperlipoproteinemi
  2. Fastande serumtriglyceridnivåer över 1000 mg/dL
  3. Ålder > 8 år

Exklusions kriterier:

  1. Sekundära hypertriglyceridemier på grund av diabetes, njursjukdom, hypotyreos, alkoholism och läkemedelsbehandling såsom östrogener och östrogenanaloger, steroider, HIVproteashämmare, retinsyraderivat och interferoner
  2. Gravida eller ammande kvinnor
  3. Signifikant leversjukdom (förhöjda transaminaser > 2 gånger den övre normalgränsen) Alkoholmissbruk (> 7 drinkar eller 84 g per vecka för kvinnor och > 14 drinkar eller 168 g per vecka för män)
  4. Allvarlig anemi (hematokrit < 24 %)
  5. Narkotikaanvändning (kokain, marijuana, LSD, etc.)
  6. Stor operation under de senaste tre månaderna
  7. Hjärtsvikt
  8. Serumkreatinin högre än 2,5 mg/dL
  9. Cancer under de senaste fem åren
  10. Gastrointestinal kirurgi i det förflutna
  11. Nuvarande terapi med antikoagulantia, digoxin och antiarytmika
  12. Nuvarande behandling med ciklosporin
  13. Kroniska malabsorptionssyndrom
  14. Kolestas
  15. Akuta sjukdomar som akut pankreatit under de senaste 8 veckorna

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: BEHANDLING
  • Tilldelning: RANDOMISERAD
  • Interventionsmodell: CROSSOVER
  • Maskning: INGEN

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
EXPERIMENTELL: Orlistat
120 mg Orlistat kommer att ges 3 gånger till patienter som väger mer än 50 kg och patienter som väger mindre än 40 kg kommer att ges 60 mg Orlistat 3 gånger om dagen i 3 månader.
Läkemedel: Orlistat
Orlistat är en mag- och bukspottkörtellipashämmare som är godkänd av FDA för viktminskning. Det finns receptfritt som 60 mg tabletter under handelsnamnet Alli och tillgängligt på recept som 120 mg kapslar under handelsnamnet Xenical.
Andra namn:
  • Alli
NO_INTERVENTION: Av drog
Standardterapi kommer att ges i tre månader

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Fastande serum triglycerider
Tidsram: 3 dagar
Fastande blodprover samlades in tre på varandra följande dagar i slutet av varje tremånadersperiod. Medelvärden för de tre dagarna beräknades.
3 dagar

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

University of Texas Southwestern Medical Center

Utredare

  • Huvudutredare: Abhimanyu Garg, MD, University of Texas

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 december 2015

Primärt slutförande (FAKTISK)

31 maj 2018

Avslutad studie (FAKTISK)

31 december 2022

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

2 maj 2016

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

6 maj 2016

Första postat (UPPSKATTA)

10 maj 2016

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (FAKTISK)

8 februari 2023

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

6 februari 2023

Senast verifierad

1 februari 2023

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 012013-042

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Hypertriglyceridemi

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Kenya

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera