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Orlistat para o tratamento da hiperlipoproteinemia tipo I (T1HLP)

6 de fevereiro de 2023 atualizado por: Abhimanyu Garg, University of Texas Southwestern Medical Center

Pacientes com hiperlipoproteinemia tipo I (T1HLP) apresentam uma forma rara de hipertrigliceridemia marcada por quilomicronemia significativa e episódios recorrentes de pancreatite aguda. O T1HLP é causado por uma deficiência da lipoproteína lipase ou de um de seus cofatores. Muitos pacientes são um desafio para tratar, pois a única terapia eficaz disponível é uma dieta extremamente pobre em gordura. Essa dieta é extremamente difícil de seguir e, apesar da adesão, muitos pacientes ainda apresentam quilomicronemia e desenvolvem pancreatite aguda.

Objetivo Específico: Determinar a eficácia de um inibidor da lipase gástrica e pancreática, Orlistat, na redução dos níveis séricos de triglicerídeos em pacientes com T1HLP.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

A hiperlipoproteinemia tipo I é um distúrbio metabólico autossômico recessivo raro, caracterizado por hipertrigliceridemia extrema devido a uma deficiência na lipoproteína lipase ou proteínas relacionadas. O tratamento desses pacientes é desafiador, pois os medicamentos para redução de triglicerídeos são ineficazes. Uma dieta com baixo teor de gordura é útil, no entanto, apesar da boa adesão à dieta, alguns pacientes continuam a ter hipertrigliceridemia grave e pancreatite recorrente, que podem ser fatais. Portanto, o investigador deseja investigar se induzir a má absorção de gordura na dieta ou inibir a formação de quilomícrons causará uma redução adicional dos triglicerídeos séricos (TG) além do efeito de limitar a ingestão de gordura na dieta.

O investigador estudará a eficácia e segurança de um inibidor da lipase intestinal (Orlistat) para reduzir os níveis séricos de triglicerídeos em pacientes com hiperlipoproteinemia tipo I. O investigador planeja inscrever 20 pacientes com hiperlipoproteinemia tipo I em um estudo randomizado, duplo-cego, controlado por placebo e cruzado. Durante a última semana de cada período de estudo, amostras de sangue em jejum serão coletadas por três dias consecutivos para lipídios séricos e painel químico. O endpoint primário será triglicerídeos séricos; as variáveis ​​de desfecho secundário serão os níveis séricos de quilomícrons pós-prandiais e pós-prandiais, os níveis séricos pós-prandiais de TG durante um teste de tolerância à refeição e os níveis de palmitato de retinol durante um teste de tolerância à refeição. A análise de medidas repetidas de variância será usada para comparações estatísticas.

Esses resultados podem ajudar a projetar novas abordagens terapêuticas para pacientes com hiperlipoproteinemia tipo 1.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

2

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390-8537
        • UT Southwestern Medical Center 5323 Harry Hines Blvd

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

8 anos a 18 anos (ADULTO, CRIANÇA)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Hiperlipoproteinemia tipo I
  2. Níveis séricos de triglicerídeos em jejum superiores a 1.000 mg/dL
  3. Idade > 8 anos

Critério de exclusão:

  1. Hipertrigliceridemias secundárias devido a diabetes, doença renal, hipotireoidismo, alcoolismo e terapia medicamentosa, como estrogênios e análogos de estrogênio, esteróides, inibidores de HIVprotease, derivados do ácido retinóico e interferons
  2. Mulheres grávidas ou lactantes
  3. Doença hepática significativa (transaminases elevadas > 2 vezes o limite superior do normal) Abuso de álcool (> 7 drinques ou 84 g por semana para mulheres e > 14 drinques ou 168 g por semana para homens)
  4. Anemia grave (hematócrito < 24%)
  5. Uso de drogas (cocaína, maconha, LSD, etc.)
  6. Cirurgia de grande porte nos últimos três meses
  7. Insuficiência cardíaca congestiva
  8. Creatinina sérica superior a 2,5 mg/dL
  9. Câncer nos últimos cinco anos
  10. Cirurgia gastrointestinal no passado
  11. Terapia atual com anticoagulantes, digoxina e antiarrítmicos
  12. Terapia atual com ciclosporina
  13. Síndromes de má absorção crônica
  14. Colestase
  15. Doenças agudas como pancreatite aguda nas últimas 8 semanas

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: TRATAMENTO
  • Alocação: RANDOMIZADO
  • Modelo Intervencional: CROSSOVER
  • Mascaramento: NENHUM

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
EXPERIMENTAL: Orlistate
120 mg de Orlistat serão administrados 3 vezes a pacientes com peso superior a 50 kg e pacientes com peso inferior a 40 kg receberão 60 mg de Orlistat 3 vezes ao dia durante 3 meses.
Medicamento: Orlistate
O orlistat é um inibidor da lipase gástrica e pancreática aprovado pelo FDA para perda de peso. Está disponível sem receita em comprimidos de 60 mg sob o nome comercial de Alli e disponível por prescrição em cápsulas de 120 mg sob o nome comercial de Xenical.
Outros nomes:
  • Alli
SEM_INTERVENÇÃO: Fora da droga
A terapia padrão será dada por três meses

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Triglicerídeos séricos em jejum
Prazo: 3 dias
Amostras de sangue em jejum foram coletadas em três dias consecutivos ao final de cada período de três meses. Foram calculados os valores médios dos três dias.
3 dias

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

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University of Texas Southwestern Medical Center

Investigadores

  • Investigador principal: Abhimanyu Garg, MD, University of Texas

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

1 de dezembro de 2015

Conclusão Primária (REAL)

31 de maio de 2018

Conclusão do estudo (REAL)

31 de dezembro de 2022

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

2 de maio de 2016

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

6 de maio de 2016

Primeira postagem (ESTIMATIVA)

10 de maio de 2016

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (REAL)

8 de fevereiro de 2023

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

6 de fevereiro de 2023

Última verificação

1 de fevereiro de 2023

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • 012013-042

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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