Orlistaatti tyypin I hyperlipoproteinemian hoitoon (T1HLP)
Tyypin I hyperlipoproteinemiaa (T1HLP) sairastavilla potilailla on harvinainen hypertriglyseridemian muoto, jolle on ominaista merkittävä kylomikronemia ja toistuvat akuutin haimatulehduksen jaksot. T1HLP johtuu lipoproteiinilipaasin tai jonkin sen kofaktoreista. Monien potilaiden hoito on haasteellista, sillä ainoa tehokas hoitomuoto on erittäin vähärasvainen ruokavalio. Tätä ruokavaliota on erittäin vaikea noudattaa, ja noudattamisesta huolimatta monilla potilailla on edelleen kylomikronemia ja heille kehittyy akuutti haimatulehdus.
Erityinen tavoite: Määrittää mahalaukun ja haiman lipaasi-inhibiittorin, Orlistatin, tehon seerumin triglyseridipitoisuuksien vähentämisessä potilailla, joilla on T1HLP.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tyypin I hyperlipoproteinemia on harvinainen, autosomaalinen resessiivinen aineenvaihduntahäiriö, jolle on tunnusomaista äärimmäinen hypertriglyseridemia, joka johtuu lipoproteiinilipaasin tai vastaavien proteiinien puutteesta. Näiden potilaiden hoito on haastavaa, koska triglyseridejä alentavat lääkkeet ovat tehottomia. Vähärasvainen ruokavalio on hyödyllinen, mutta hyvästä ruokavalion noudattamisesta huolimatta joillakin potilailla on edelleen vaikea hypertriglyseridemia ja toistuva haimatulehdus, joka voi olla hengenvaarallinen. Siksi tutkija haluaa tutkia, aiheuttaako ravinnon rasvan imeytymishäiriön aiheuttaminen tai kylomikronien muodostumisen estäminen seerumin triglyseridien (TG) alenemista entisestään sen lisäksi, että rajoitetaan ravinnon rasvan saantia.
Tutkija tutkii suoliston lipaasin estäjän (Orlistaatin) tehoa ja turvallisuutta seerumin triglyseridipitoisuuden alentamisessa potilailla, joilla on tyypin I hyperlipoproteinemia. Tutkija aikoo ottaa mukaan 20 tyypin I hyperlipoproteinemiaa sairastavaa potilasta satunnaistettuun, kaksoissokkoutettuun, lumekontrolloituun, ristikkäiseen tutkimukseen. Jokaisen tutkimusjakson viimeisen viikon aikana otetaan kolmena peräkkäisenä päivänä paastoverinäytteet seerumin lipideille ja kemian paneelille. Ensisijainen päätetapahtuma on seerumin triglyseridit; toissijaiset päätemuuttujat ovat seerumin kylomikroni-TG-tasot paaston ja aterian jälkeisenä aikana, aterian jälkeiset seerumin TG-tasot aterian sietotestin aikana ja retinyylipalmitaattitasot ateriatoleranssitestin aikana. Tilastollisiin vertailuihin käytetään toistuvien mittausten varianssianalyysiä.
Nämä tulokset voivat auttaa suunnittelemaan uusia terapeuttisia lähestymistapoja potilaille, joilla on tyypin 1 hyperlipoproteinemia.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75390-8537
- UT Southwestern Medical Center 5323 Harry Hines Blvd
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Tyypin I hyperlipoproteinemia
- Seerumin paastotriglyseriditasot yli 1000 mg/dl
- Ikä > 8 vuotta
Poissulkemiskriteerit:
- Toissijaiset hypertriglyseridemiat, jotka johtuvat diabeteksesta, munuaissairaudesta, kilpirauhasen vajaatoiminnasta, alkoholismista ja lääkehoidosta, kuten estrogeenit ja estrogeenianalogit, steroidit, HIV-proteaasin estäjät, retinoiinihappojohdannaiset ja interferoni
- Raskaana oleville tai imettäville naisille
- Merkittävä maksasairaus (kohonneet transaminaasit > 2 kertaa normaalin ylärajaa korkeammat) Alkoholin väärinkäyttö (> 7 juomaa tai 84 g viikossa naisilla ja > 14 juomaa tai 168 g viikossa miehillä)
- Vaikea anemia (hematokriitti < 24 %)
- Huumeiden käyttö (kokaiini, marihuana, LSD jne.)
- Suuri leikkaus viimeisen kolmen kuukauden aikana
- Sydämen vajaatoiminta
- Seerumin kreatiniini yli 2,5 mg/dl
- Syöpä viimeisen viiden vuoden aikana
- Ruoansulatuskanavan leikkaus menneisyydessä
- Nykyinen hoito antikoagulantteilla, digoksiinilla ja rytmihäiriölääkkeillä
- Nykyinen hoito syklosporiinilla
- Krooniset imeytymishäiriöt
- Kolestaasi
- Akuutit sairaudet, kuten akuutti haimatulehdus viimeisen 8 viikon aikana
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
- Jako: SATUNNAISTUNA
- Inventiomalli: RISTO
- Naamiointi: EI MITÄÄN
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
KOKEELLISTA: Orlistaatti
Yli 50 kg painaville potilaille annetaan 120 mg orlistaattia 3 kertaa ja alle 40 kg painaville potilaille 60 mg orlistattia 3 kertaa päivässä 3 kuukauden ajan.
|
Orlistaatti on mahalaukun ja haiman lipaasin estäjä, jonka FDA on hyväksynyt painonpudotukseen.
Sitä on saatavana käsikauppana 60 mg:n tabletteina kauppanimellä Alli ja reseptillä 120 mg:n kapseleina kauppanimellä Xenical.
Muut nimet:
|
|
EI_INTERVENTIA: Pois huumeista
Vakiohoitoa annetaan kolme kuukautta
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Paasto seerumin triglyseridit
Aikaikkuna: 3 päivää
|
Paastoverinäytteet kerättiin kolmena peräkkäisenä päivänä kunkin kolmen kuukauden jakson lopussa.
Kolmen päivän keskiarvot laskettiin.
|
3 päivää
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Tutkijat
- Päätutkija: Abhimanyu Garg, MD, University of Texas
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)
Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (ARVIO)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Metaboliset sairaudet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Aineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Lipidiaineenvaihduntahäiriöt
- Dyslipidemiat
- Lipidiaineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Hyperlipidemiat
- Hypertriglyseridemia
- Hyperlipoproteinemiat
- Hyperlipoproteinemia tyyppi I
- Farmakologisen vaikutuksen molekyylimekanismit
- Entsyymin estäjät
- Lipidejä säätelevät aineet
- Liikalihavuuden vastaiset aineet
- Orlistaatti
Muut tutkimustunnusnumerot
- 012013-042
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .