Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Orlistat do leczenia hiperlipoproteinemii typu I (T1HLP)

6 lutego 2023 zaktualizowane przez: Abhimanyu Garg, University of Texas Southwestern Medical Center

Pacjenci z hiperlipoproteinemią typu I (T1HLP) mają rzadką postać hipertriglicerydemii charakteryzującą się znaczną chylomikronemią i nawracającymi epizodami ostrego zapalenia trzustki. T1HLP jest spowodowany niedoborem lipazy lipoproteinowej lub jednego z jej kofaktorów. Leczenie wielu pacjentów stanowi wyzwanie, ponieważ jedyną dostępną skuteczną terapią jest dieta o wyjątkowo niskiej zawartości tłuszczu. Przestrzeganie tej diety jest niezwykle trudne i pomimo jej przestrzegania u wielu pacjentów nadal występuje chylomikronemia i rozwija się ostre zapalenie trzustki.

Cel szczegółowy: Określenie skuteczności inhibitora lipazy żołądkowej i trzustkowej Orlistat w obniżaniu poziomu triglicerydów w surowicy u pacjentów z T1HLP.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Hiperlipoproteinemia typu I jest rzadkim, autosomalnym recesywnym zaburzeniem metabolicznym charakteryzującym się skrajną hipertriglicerydemią spowodowaną niedoborem lipazy lipoproteinowej lub białek pokrewnych. Leczenie tych pacjentów jest trudne, ponieważ leki obniżające stężenie triglicerydów są nieskuteczne. Dieta niskotłuszczowa jest pomocna, jednak pomimo dobrego przestrzegania diety u niektórych pacjentów nadal występuje ciężka hipertriglicerydemia i nawracające zapalenie trzustki, które może zagrażać życiu. W związku z tym badacz chce zbadać, czy indukowanie złego wchłaniania tłuszczu w diecie lub hamowanie tworzenia chylomikronów spowoduje dalsze obniżenie poziomu triglicerydów w surowicy (TG) wykraczające poza efekt ograniczenia spożycia tłuszczu w diecie.

Badacz zbada skuteczność i bezpieczeństwo inhibitora lipazy jelitowej (Orlistatu) w obniżaniu poziomu triglicerydów w surowicy u pacjentów z hiperlipoproteinemią typu I. Badacz planuje włączyć 20 pacjentów z hiperlipoproteinemią typu I do randomizowanego, podwójnie ślepego, kontrolowanego placebo badania krzyżowego. W ostatnim tygodniu każdego okresu badania próbki krwi na czczo będą pobierane przez trzy kolejne dni w celu oznaczenia lipidów w surowicy i panelu chemicznego. Pierwszorzędowym punktem końcowym będą triglicerydy w surowicy; drugorzędowymi zmiennymi punktu końcowego będą poziomy TG chylomikronów w surowicy na czczo i po posiłku, poziomy TG w surowicy po posiłku podczas testu tolerancji na posiłek oraz poziomy palmitynianu retinylu podczas testu tolerancji na posiłek. Analiza wariancji z powtarzanymi pomiarami zostanie wykorzystana do porównań statystycznych.

Wyniki te mogą pomóc w opracowaniu nowych podejść terapeutycznych dla pacjentów z hiperlipoproteinemią typu 1.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

2

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75390-8537
        • UT Southwestern Medical Center 5323 Harry Hines Blvd

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

8 lat do 18 lat (DOROSŁY, DZIECKO)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Hiperlipoproteinemia typu I
  2. Stężenie trójglicerydów w surowicy na czczo powyżej 1000 mg/dl
  3. Wiek > 8 lat

Kryteria wyłączenia:

  1. Wtórne hipertriglicerydemie spowodowane cukrzycą, chorobami nerek, niedoczynnością tarczycy, alkoholizmem i farmakoterapią, taką jak estrogeny i analogi estrogenów, steroidy, inhibitory proteazy HIV, pochodne kwasu retinowego i interferony
  2. Kobiety w ciąży lub karmiące piersią
  3. Poważna choroba wątroby (podwyższona aktywność aminotransferaz > 2 razy górna granica normy) Nadużywanie alkoholu (> 7 drinków lub 84 g tygodniowo dla kobiet i > 14 drinków lub 168 g tygodniowo dla mężczyzn)
  4. Ciężka niedokrwistość (hematokryt < 24%)
  5. Używanie narkotyków (kokaina, marihuana, LSD itp.)
  6. Poważna operacja w ciągu ostatnich trzech miesięcy
  7. Zastoinowa niewydolność serca
  8. Stężenie kreatyniny w surowicy powyżej 2,5 mg/dl
  9. Rak w ciągu ostatnich pięciu lat
  10. Chirurgia przewodu pokarmowego w przeszłości
  11. Obecna terapia antykoagulantami, digoksyną i lekami przeciwarytmicznymi
  12. Obecna terapia cyklosporyną
  13. Przewlekłe zespoły złego wchłaniania
  14. Cholestaza
  15. Ostre choroby, takie jak ostre zapalenie trzustki w ciągu ostatnich 8 tygodni

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: LECZENIE
  • Przydział: LOSOWO
  • Model interwencyjny: KRZYŻOWANIE
  • Maskowanie: NIC

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
EKSPERYMENTALNY: Orlistat
Pacjentom o masie ciała powyżej 50 kg podaje się 120 mg Orlistatu 3 razy, a pacjentom o masie ciała poniżej 40 kg podaje się 60 mg Orlistatu 3 razy na dobę przez 3 miesiące.
Lek: Orlistat
Orlistat jest inhibitorem lipazy żołądkowej i trzustkowej, który został zatwierdzony przez FDA do utraty wagi. Jest dostępny bez recepty w postaci tabletek 60 mg pod nazwą handlową Alli i dostępny na receptę w postaci kapsułek 120 mg pod nazwą handlową Xenical.
Inne nazwy:
  • Wszystko ja
NIE_INTERWENCJA: Bez narkotyków
Standardowa terapia będzie prowadzona przez trzy miesiące

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Trójglicerydy w surowicy na czczo
Ramy czasowe: 3 dni
Próbki krwi na czczo pobierano przez trzy kolejne dni pod koniec każdego trzymiesięcznego okresu. Obliczono wartości średnie z trzech dni.
3 dni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

University of Texas Southwestern Medical Center

Śledczy

  • Główny śledczy: Abhimanyu Garg, MD, University of Texas

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 grudnia 2015

Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)

31 maja 2018

Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)

31 grudnia 2022

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

2 maja 2016

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

6 maja 2016

Pierwszy wysłany (OSZACOWAĆ)

10 maja 2016

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)

8 lutego 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

6 lutego 2023

Ostatnia weryfikacja

1 lutego 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 012013-042

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Orlistat

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Argentina

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj