Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Orlistat for behandling av type I hyperlipoproteinemi (T1HLP)

6. februar 2023 oppdatert av: Abhimanyu Garg, University of Texas Southwestern Medical Center

Pasienter med type I hyperlipoproteinemi (T1HLP) har en sjelden form for hypertriglyseridemi preget av betydelig kylomikronemi og tilbakevendende episoder med akutt pankreatitt. T1HLP er forårsaket av mangel på lipoproteinlipase eller en av dets kofaktorer. Mange pasienter er en utfordring å behandle, ettersom den eneste effektive terapien som er tilgjengelig er en ekstremt fettfattig diett. Denne dietten er svært vanskelig å følge, og til tross for overholdelse, har mange pasienter fortsatt chylomicronemi og utvikler akutt pankreatitt.

Spesifikt mål: Å bestemme effekten av en gastrisk og bukspyttkjertellipasehemmer, Orlistat, for å redusere serum triglyseridnivåer hos pasienter med T1HLP.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Type I hyperlipoproteinemi er en sjelden, autosomal recessiv metabolsk lidelse preget av ekstrem hypertriglyseridemi på grunn av mangel på lipoproteinlipase eller relaterte proteiner. Behandling av disse pasientene er utfordrende siden triglyseridsenkende medisiner er ineffektive. En diett med lavt fettinnhold er nyttig, men til tross for god overholdelse av kostholdet, fortsetter noen pasienter å ha alvorlig hypertriglyseridemi og tilbakevendende pankreatitt som kan være livstruende. Derfor ønsker etterforsker å undersøke om indusering av fettmalabsorpsjon i kosten eller inhibering av chylomikrondannelse vil føre til ytterligere reduksjon av serumtriglyserider (TG) utover effekten av å begrense fettinntaket i kosten.

Utforsker vil studere effektiviteten og sikkerheten til en hemmer av intestinal lipase (Orlistat) for å redusere serum triglyseridnivåer hos pasienter med type I hyperlipoproteinemi. Etterforskeren planlegger å inkludere 20 pasienter med type I hyperlipoproteinemi i en randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, cross-over-studie. I løpet av den siste uken av hver studieperiode vil det bli tatt fastende blodprøver i tre påfølgende dager for serumlipider og kjemipanel. Det primære endepunktet vil være serum triglyserider; de sekundære endepunktvariablene vil være fastende og postprandiale serum chylomikron-TG-nivåer, postprandiale serum-TG-nivåer under en måltidstoleransetest og retinylpalmitatnivåer under en måltidstoleransetest. Gjentatte mål variansanalyse vil bli brukt for statistiske sammenligninger.

Disse resultatene kan hjelpe til med å utforme nye terapeutiske tilnærminger for pasienter med type 1 hyperlipoproteinemi.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

2

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75390-8537
        • UT Southwestern Medical Center 5323 Harry Hines Blvd

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

8 år til 18 år (VOKSEN, BARN)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Type I hyperlipoproteinemi
  2. Fastende serum triglyseridnivåer på over 1000 mg/dL
  3. Alder > 8 år

Ekskluderingskriterier:

  1. Sekundære hypertriglyseridemier på grunn av diabetes, nyresykdom, hypotyreose, alkoholisme og medikamentell behandling som østrogener og østrogenanaloger, steroider, HIVproteasehemmere, retinsyrederivater og interferoner
  2. Gravide eller ammende kvinner
  3. Betydelig leversykdom (forhøyede transaminaser > 2 ganger øvre normalgrense) Alkoholmisbruk (> 7 drinker eller 84 g per uke for kvinner og > 14 drinker eller 168 g per uke for menn)
  4. Alvorlig anemi (hematokritt < 24 %)
  5. Narkotikabruk (kokain, marihuana, LSD, etc.)
  6. Stor operasjon de siste tre månedene
  7. Kongestiv hjertesvikt
  8. Serumkreatinin større enn 2,5 mg/dL
  9. Kreft de siste fem årene
  10. Gastrointestinal kirurgi tidligere
  11. Nåværende terapi med antikoagulanter, digoksin og antiarytmika
  12. Nåværende terapi med ciklosporin
  13. Kroniske malabsorpsjonssyndromer
  14. Kolestase
  15. Akutte sykdommer som akutt pankreatitt de siste 8 ukene

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: TILFELDIG
  • Intervensjonsmodell: CROSSOVER
  • Masking: INGEN

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
EKSPERIMENTELL: Orlistat
120 mg Orlistat vil bli gitt 3 ganger til pasienter som veier mer enn 50 kg og pasienter som veier mindre enn 40 kg vil bli gitt 60 mg Orlistat 3 ganger daglig i 3 måneder.
Legemiddel: Orlistat
Orlistat er en mage- og bukspyttkjertellipasehemmer som er godkjent av FDA for vekttap. Den er tilgjengelig reseptfri som 60 mg tabletter under handelsnavnet Alli, og tilgjengelig på resept som 120 mg kapsler under handelsnavnet Xenical.
Andre navn:
  • Alli
INGEN_INTERVENSJON: Av stoffet
Standardbehandling vil bli gitt i tre måneder

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Fastende serum triglyserider
Tidsramme: 3 dager
Fastende blodprøver ble tatt tre påfølgende dager ved slutten av hver tremånedersperiode. Gjennomsnittsverdier for de tre dagene ble beregnet.
3 dager

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

University of Texas Southwestern Medical Center

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Abhimanyu Garg, MD, University of Texas

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. desember 2015

Primær fullføring (FAKTISKE)

31. mai 2018

Studiet fullført (FAKTISKE)

31. desember 2022

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

2. mai 2016

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

6. mai 2016

Først lagt ut (ANSLAG)

10. mai 2016

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (FAKTISKE)

8. februar 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

6. februar 2023

Sist bekreftet

1. februar 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 012013-042

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Orlistat

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Djibouti

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere