Autologní svalové buňky pro gastrointestinální opravu (AMDC-GIR) pro dysfagii jazyka
Terapie jazykové dysfagie zprostředkovaná svalovými buňkami: Výzkum autologních buněk získaných ze svalů Cook MyoSite
Přehled studie
Postavení
Podmínky
Detailní popis
Tato předběžná, prospektivní klinická studie s eskalující dávkou vyhodnotí bezpečnost a potenciální účinnost autologních buněk odvozených ze svalů pro gastrointestinální opravu (AMDC-GIR) pro léčbu jazykové dysfagie (TD), která se rozvine po léčbě rakoviny hlavy a krku.
Chirurgie, chemoterapie a radioterapie mohou vyvolat významnou TD vedoucí k dlouhodobé TD. Proto může být rozšíření funkce svalů jazyka pro pacienty prospěšné. Jako potenciální trvalá terapie může sloužit autologní svalová buněčná terapie, která zahrnuje izolaci buněk z biopsií kosterního svalstva, ex vivo expanzi a následnou injekci do jazyka. Ve studiích na zvířatech se buňky odvozené ze svalů úspěšně integrovaly do tkáně, aby zlepšily sílu a funkci jazyka. Očekává se, že intramuskulární injekce AMDC-GIR způsobí lokalizované tkáňové změny v blízkosti místa vpichu a neočekává se, že bude mít systémový účinek.
Pacienti dostanou jednu léčebnou intramuskulární injekci 1 ze 2 dávek AMDC-GIR. Pacienti budou mít kvantitativní a kvalitativní měření dysfagie před léčbou a v různých časech po léčbě.
Studie bude léčit až 20 pacientů na 1 klinickém místě. Očekává se, že zápis bude dokončen do 2 let od zahájení studia. Pacienti budou sledováni po dobu 24 měsíců po léčbě. První 3 pacienti při každé dávce musí dosáhnout 1měsíčního sledování, než mohou být léčeni další pacienti.
Zúčastnit se budou pacienti mužského a ženského pohlaví ve věku alespoň 18 let, kteří podstoupili chirurgický zákrok a/nebo chemo- a nebo radioterapii pro primární léčbu orofaryngeálního spinocelulárního karcinomu a kteří vykazují příznaky a nálezy TD. Způsobilým pacientům bude během ambulantního zákroku odebrána svalová tkáň pomocí techniky jehlové biopsie. Odebraná svalová tkáň bude přepravena k výrobci ke zpracování buněk. Buňky odvozené ze svalů (MDC) budou izolovány a expandovány v kultuře během několika týdnů.
Po dosažení požadované koncentrace se izolovaný a expandovaný AMDC-GIR zmrazí a odešle zpět vyšetřujícímu lékaři. Lékař rozmrazí AMDC-GIR a naředí vzorek přibližně stejným objemem fyziologického roztoku. Pod přímým viděním bude výsledná suspenze vstříknuta pacientovi do jazyka v krátkém ambulantním zákroku.
U pacientů bude hodnoceno zlepšení symptomů TD za 3 měsíce, 6 měsíců, 12 měsíců a 24 měsíců po léčbě. Nežádoucí účinky budou vyhodnoceny při těchto návštěvách, stejně jako během následných hovorů za 1-2 dny, 1 týden, 15 měsíců, 18 měsíců a 21 měsíců.
Typ studie
Zápis (Aktuální)
Fáze
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Studijní místa
-
-
California
-
Sacramento, California, Spojené státy, 95817
- UC Davis Medical Center, Department of Otolaryngology, Head and Neck Surgery
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Muž nebo žena, alespoň 18 let, s primárními příznaky TD po operaci a/nebo chemo- a/nebo radioterapii pro léčbu spinocelulárního karcinomu pro orofaryngeální karcinom. Léčba musí být dokončena nejméně 24 měsíců před zařazením do studie, přičemž TD a stav bez onemocnění potvrzený lékařskou anamnézou a klinickými příznaky, včetně cíleného vyhodnocení vyšetření hlavy a krku, skiaskopie polykání a faryngeální manometrie s vysokým rozlišením.
- Závažnost TD by měla být střední, jak je definováno na stupnici funkčního orálního příjmu (FOIS, uvedené v příloze C). Jednotlivci musí mít FOIS 3 nebo lepší.
- Pacientovi se po konzervativní terapii nepodařilo dosáhnout přijatelného ústupu symptomů.
Kritéria vyloučení:
Kritéria založená na anamnéze pacienta:
- Současná účast na jiném hodnoceném léku nebo studii zařízení nebo dokončila fázi sledování pro primární cílový bod jakékoli předchozí studie méně než 30 dní před prvním hodnocením v této studii.
- Dříve léčeni zkoumaným zařízením, lékem nebo postupem pro TD během 6 měsíců před podpisem souhlasu.
- Byl někdy léčen buněčnou terapií pro TD.
- Příznaky aspirační pneumonie před zařazením.
- TD neurogenní etiologie nebo nekorigovaná vrozená abnormalita vedoucí k TD.
- Neuromuskulární porucha (např. Parkinsonova choroba, svalová dystrofie, roztroušená skleróza), která by mohla vést k TD.
- Střední nebo těžká fibróza v pravděpodobném místě vpichu.
- Morbidně obézní (BMI ≥ 35).
- Nekontrolovaný diabetes.
- Oslabený imunitní systém v důsledku chorobného stavu, chronického užívání kortikosteroidů nebo jiné imunosupresivní léčby.
- Zdravotní stav nebo porucha, která může omezit očekávanou délku života nebo která může způsobit odchylky od plánu klinického vyšetření (CIP) (např. neschopnost provádět sebehodnocení nebo přesně hlásit anamnézu, symptomy nebo údaje).
- Krvácející diatéza nebo nekorigovatelná koagulopatie v anamnéze.
- Známá alergie nebo přecitlivělost na hovězí proteiny nebo alergeny, gentamicin sulfát nebo ampicilin, která z lékařského hlediska vyžaduje vyloučení podle rozhodnutí lékaře.
- Jakákoli rakovina jiného než kožního původu, která si vyžádala léčbu během posledních 24 měsíců.
Kritéria na základě aktuálního stavu pacienta:
- Důkazy nebo známé vysoké riziko recidivující nebo perzistující rakoviny stanovené lékařem během screeningu.
Pozitivní testy na hepatitidu B (požadované testy: povrchový antigen hepatitidy B [HBsAg] a základní protilátka proti hepatitidě B [anti-HBc]), hepatitidu C (požadovaný test: protilátka proti hepatitidě C [anti-HCV]), HIV (povinné testy : Protilátky proti HIV typu 1 a 2 [Anti-HIV-1, 2]) a/nebo syfilis.
A. Testy provedené certifikovanou/autorizovanou testovací laboratoří s použitím licencovaných/schválených testů a provedené na krevních vzorcích odebraných do 30 dnů před odběrem svalové tkáně.
- Nemůže nebo nechce udržovat současný léčebný režim pro stávající konzervativní terapii (např. polykací terapii).
- Vyžaduje profylaktická antibiotika pro chronické infekce nebo vyžaduje 2 nebo více cyklů antibiotik pro infekce během 2 měsíců před podpisem souhlasu.
- Jakýkoli stav, včetně současné infekce, který by mohl vést k významným pooperačním komplikacím.
- Odmítá poskytnout písemný informovaný souhlas.
- Nejsou k dispozici pro základní a následná hodnocení, jak požaduje CIP, nebo jsou ochotni vyhovět.
- Těhotná, kojící nebo plánuje otěhotnět v průběhu studie.
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Nerandomizované
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Dávkování 150 x 106
10 subjektů bude dostávat dávku 150 x 106 AMDC-GIR
|
Kmenové buňky odvozené z autologních svalů
|
|
Experimentální: Dávkování 300 x 106
10 subjektů bude dostávat dávku 300 x 106 AMDC-GIR
|
Kmenové buňky odvozené z autologních svalů
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Studie závažných nežádoucích příhod (SAE) souvisejících s produktem
Časové okno: 24 měsíců
|
Vyhodnoťte bezpečnost AMDC-GIR po léčbě jazykové dysfagie
|
24 měsíců
|
|
Nežádoucí účinky související s produktem studie, biopsií a injekčním postupem
Časové okno: 24 měsíců
|
Bezpečnost bude určena četností a závažností nežádoucích příhod souvisejících s postupy studie a studijním produktem
|
24 měsíců
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Hodnocení stupnice penetrace-aspirace z polykací skiaskopie
Časové okno: 24 měsíců
|
Účinnost AMDC-GIR ve zlepšení objektivních skiaskopických parametrů polykání
|
24 měsíců
|
|
Měření pharyngeal Constriction Ratio z polykací skiaskopie
Časové okno: 24 měsíců
|
Účinnost AMDC-GIR ve zlepšení objektivních skiaskopických parametrů polykání
|
24 měsíců
|
|
Měření otevření horního jícnového svěrače ze skiaskopie polykání
Časové okno: 24 měsíců
|
Účinnost AMDC-GIR ve zlepšení objektivních skiaskopických parametrů polykání
|
24 měsíců
|
|
Měření doby průchodu hltanem z polykací skiaskopie
Časové okno: 24 měsíců
|
Účinnost AMDC-GIR ve zlepšení objektivních skiaskopických parametrů polykání
|
24 měsíců
|
|
Měření špičkového faryngeálního tlaku z manometrie s vysokým rozlišením
Časové okno: 24 měsíců
|
Účinnost AMDC-GIR ve zlepšení objektivních manometrických parametrů polykání
|
24 měsíců
|
|
Měření tlaku předního jazyka z Iowa Oral Performance Instrument (IOPI)
Časové okno: 24 měsíců
|
Účinnost AMDC-GIR při zlepšování objektivního měření tlaku předního jazyka (IOPI)
|
24 měsíců
|
|
Symptomy dysfagie hlášené pacientem na základě nástroje Eating Assessment Tool – skóre EAT10
Časové okno: 24 měsíců
|
Účinek AMDC-GIR na pacienty hlášené symptomy dysfagie [Eating Assessment Tool-EAT10]
|
24 měsíců
|
|
Kvalita života hlášená pacientem na základě skóre průzkumu SF-12
Časové okno: 24 měsíců
|
Účinek AMDC-GIR na pacientem hlášenou kvalitu života (QOL) symptomů dysfagie [SF-12]
|
24 měsíců
|
|
Hlasové příznaky hlášené pacientem na základě indexu hlasového handicapu – skóre VHI10
Časové okno: 24 měsíců
|
Účinek AMDC-GIR na pacienty hlášené symptomy dysfagie a hlasové symptomy [Index hlasového handicapu - VHI10]
|
24 měsíců
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Peter Belafsky, MD, PhD, University of California Davis, Department of Otolaryngology
- Ředitel studie: Nogah Nativ, PhD, University of California Davis, Department of Otolaryngology
- Vrchní vyšetřovatel: Maggie Kuhn, MD, University of California Davis, Department of Otolaryngology
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
Primární dokončení (Odhadovaný)
Dokončení studie (Odhadovaný)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Odhadovaný)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- 801019
- 801019-1 (Jiný identifikátor: UC Davis)
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .