Cellules dérivées du muscle autologue pour la réparation gastro-intestinale (AMDC-GIR) pour la dysphagie de la langue
Thérapie médiée par les cellules musculaires pour la dysphagie de la langue : une enquête sur les cellules autologues dérivées du muscle Cook MyoSite
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Cette étude clinique préliminaire, prospective et à doses croissantes évaluera l'innocuité et l'efficacité potentielle des cellules autologues dérivées du muscle pour la réparation gastro-intestinale (AMDC-GIR) pour le traitement de la dysphagie de la langue (DT) qui se développe après le traitement du cancer de la tête et du cou.
La chirurgie, la chimiothérapie et la radiothérapie peuvent induire une TD importante entraînant une DT à long terme. Par conséquent, l'augmentation de la fonction musculaire de la langue peut être bénéfique pour les patients. La thérapie cellulaire musculaire autologue, qui implique l'isolement de cellules à partir de biopsies musculaires squelettiques, l'expansion ex vivo et l'injection ultérieure dans la langue, peut servir de thérapie durable potentielle. Dans les études animales, les cellules dérivées des muscles se sont intégrées avec succès dans les tissus pour améliorer la force et la fonction de la langue. L'injection intramusculaire d'AMDC-GIR devrait produire des modifications tissulaires localisées près du site d'injection et ne devrait pas produire d'effet systémique.
Les patients recevront une seule injection intramusculaire de traitement de 1 des 2 doses d'AMDC-GIR. Les patients auront des mesures quantitatives et qualitatives de la dysphagie évaluées avant le traitement et à divers moments après le traitement.
L'étude traitera jusqu'à 20 patients sur 1 site clinique. L'inscription devrait être terminée dans les 2 ans suivant le début de l'étude. Les patients seront suivis pendant 24 mois après le traitement. Les 3 premiers patients à chaque dose doivent atteindre un suivi d'un mois avant que les patients suivants puissent être traités.
Les patients masculins et féminins âgés d'au moins 18 ans qui ont subi une intervention chirurgicale et/ou une chimiothérapie et/ou une radiothérapie pour le traitement primaire du cancer épidermoïde de l'oropharynx et qui présentent des symptômes et des signes de TD seront éligibles pour participer. Les patients éligibles auront des tissus musculaires prélevés à l'aide d'une technique de biopsie à l'aiguille lors d'une procédure ambulatoire. Le tissu musculaire récolté sera transporté au fabricant pour le traitement cellulaire. Les cellules dérivées du muscle (MDC) seront isolées et développées en culture pendant plusieurs semaines.
Après avoir atteint la concentration souhaitée, l'AMDC-GIR isolé et expansé sera congelé et renvoyé au médecin investigateur. Le médecin décongelera l'AMDC-GIR et diluera l'échantillon avec un volume approximativement égal de sérum physiologique. Sous vision directe, la suspension résultante sera injectée dans la langue du patient lors d'une brève procédure ambulatoire.
Les patients seront évalués pour l'amélioration des symptômes de TD à 3 mois, 6 mois, 12 mois et 24 mois après le traitement. Les événements indésirables seront évalués lors de ces visites, ainsi que lors des appels de suivi à 1-2 jours, 1 semaine, 15 mois, 18 mois et 21 mois.
Type d'étude
Inscription (Réel)
Phase
- La phase 1
Contacts et emplacements
Lieux d'étude
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California
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Sacramento, California, États-Unis, 95817
- UC Davis Medical Center, Department of Otolaryngology, Head and Neck Surgery
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Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
La description
Critère d'intégration:
- Homme ou femme, âgé d'au moins 18 ans, présentant des symptômes primaires de DT suite à une intervention chirurgicale et/ou une chimio et/ou une radiothérapie pour le traitement d'un carcinome épidermoïde pour cancer de l'oropharynx. Le traitement doit être terminé au moins 24 mois avant l'inscription, avec un statut TD et sans maladie confirmé par les antécédents médicaux et les symptômes cliniques, y compris une évaluation ciblée de la tête et du cou, une fluoroscopie de la déglutition et une manométrie pharyngée à haute résolution.
- La sévérité de la TD doit être modérée, telle que définie par une échelle d'apport oral fonctionnel (FOIS, fournie à l'annexe C). Les individus doivent avoir un FOIS de 3 ou mieux.
- Le patient n'a pas réussi à obtenir une résolution acceptable des symptômes après des traitements conservateurs.
Critère d'exclusion:
Critères basés sur les antécédents du patient :
- Participer simultanément à une autre étude expérimentale sur un médicament ou un dispositif ou avoir terminé la phase de suivi pour le critère d'évaluation principal de toute étude précédente moins de 30 jours avant la première évaluation de cette étude.
- A déjà été traité avec un dispositif expérimental, un médicament ou une procédure pour la TD dans les 6 mois précédant la signature du consentement.
- A déjà été traité avec une thérapie cellulaire pour la DT.
- Symptômes de pneumonie par aspiration avant l'inscription.
- DT d'étiologie neurogène ou anomalie congénitale non corrigée conduisant à la DT.
- Trouble neuromusculaire (p. ex., maladie de Parkinson, dystrophie musculaire, sclérose en plaques) pouvant entraîner la DT.
- Fibrose modérée ou sévère au site d'injection probable.
- Obèse morbide (IMC ≥ 35).
- Diabète non contrôlé.
- Système immunitaire affaibli en raison d'un état pathologique, de l'utilisation chronique de corticostéroïdes ou d'un autre traitement immunosuppresseur.
- Condition médicale ou trouble pouvant limiter l'espérance de vie ou pouvant entraîner des déviations du plan d'investigation clinique (CIP) (par exemple, incapable d'effectuer des auto-évaluations ou de rapporter avec précision les antécédents médicaux, les symptômes ou les données).
- Antécédents de diathèse hémorragique ou de coagulopathie incorrigible.
- Allergie ou hypersensibilité connue aux protéines bovines ou aux allergènes, au sulfate de gentamicine ou à l'ampicilline qui justifie médicalement l'exclusion telle que déterminée par le médecin.
- Tout cancer non cutané qui a nécessité un traitement au cours des 24 derniers mois.
Critères basés sur l'état actuel du patient :
- Preuve ou risque élevé connu de cancer récurrent ou persistant tel que déterminé par le médecin lors du dépistage.
Tests positifs pour l'hépatite B (tests requis : antigène de surface de l'hépatite B [AgHBs] et anticorps anti-hépatite B [Anti-HBc]), hépatite C (test requis : anticorps de l'hépatite C [anti-VHC]), VIH (tests requis : Anticorps VIH de type 1 et 2 [Anti-VIH-1, 2]), et/ou Syphilis.
un. Tests effectués par un laboratoire de test certifié/autorisé à l'aide de tests agréés/approuvés et effectués sur des échantillons de sang prélevés dans les 30 jours précédant le prélèvement de tissu musculaire.
- Ne peut pas ou ne veut pas maintenir le schéma thérapeutique actuel pour le traitement conservateur existant (par exemple, traitement de la déglutition).
- Nécessite des antibiotiques prophylactiques pour les infections chroniques, ou a nécessité 2 traitements antibiotiques ou plus pour les infections au cours des 2 mois précédant la signature du consentement.
- Toute condition, y compris l'infection actuelle, qui pourrait entraîner des complications postopératoires importantes.
- Refuse de fournir un consentement éclairé écrit.
- Non disponible ou disposé à se conformer aux évaluations de base et de suivi requises par le CIP.
- Enceinte, allaitante ou envisageant de devenir enceinte au cours de l'étude.
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Non randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Dosage 150 x 106
10 sujets recevront une dose de 150 x 106 AMDC-GIR
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Cellules souches autologues dérivées du muscle
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Expérimental: Dosage 300 x 106
10 sujets recevront une dose de 300 x 106 AMDC-GIR
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Cellules souches autologues dérivées du muscle
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Étudier les événements indésirables graves (EIG) liés au produit
Délai: 24mois
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Évaluer l'innocuité de l'AMDC-GIR après le traitement de la dysphagie de la langue
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24mois
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Étudier les événements indésirables liés au produit, à la procédure de biopsie et à la procédure d'injection
Délai: 24mois
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La sécurité sera déterminée par la fréquence et la gravité des événements indésirables liés aux procédures de l'étude et au produit de l'étude
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24mois
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Évaluation de l'échelle de pénétration-aspiration de la fluoroscopie de déglutition
Délai: 24mois
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Efficacité de l'AMDC-GIR dans l'amélioration des paramètres objectifs de déglutition fluoroscopique
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24mois
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Mesure du rapport de constriction pharyngée à partir de la fluoroscopie de déglutition
Délai: 24mois
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Efficacité de l'AMDC-GIR dans l'amélioration des paramètres objectifs de déglutition fluoroscopique
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24mois
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Mesure de l'ouverture du sphincter supérieur de l'œsophage à partir de la fluoroscopie de déglutition
Délai: 24mois
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Efficacité de l'AMDC-GIR dans l'amélioration des paramètres objectifs de déglutition fluoroscopique
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24mois
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Mesure du temps de transit pharyngé par fluoroscopie de déglutition
Délai: 24mois
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Efficacité de l'AMDC-GIR dans l'amélioration des paramètres objectifs de déglutition fluoroscopique
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24mois
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Mesure de la pression pharyngée maximale à partir d'une manométrie haute résolution
Délai: 24mois
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Efficacité de l'AMDC-GIR dans l'amélioration des paramètres manométriques objectifs de déglutition
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24mois
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Mesure de la pression de la langue antérieure de l'Iowa Oral Performance Instrument (IOPI)
Délai: 24mois
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Efficacité de l'AMDC-GIR dans l'amélioration de la mesure objective de la pression de la langue antérieure (IOPI)
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24mois
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Symptômes de dysphagie rapportés par les patients sur la base de l'outil d'évaluation de l'alimentation - score EAT10
Délai: 24mois
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Effet de l'AMDC-GIR sur les symptômes de dysphagie rapportés par les patients [Eating Assessment Tool- EAT10]
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24mois
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Qualité de vie rapportée par les patients basée sur le score de l'enquête SF-12
Délai: 24mois
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Effet de l'AMDC-GIR sur la qualité de vie (QOL) des symptômes de dysphagie rapportés par les patients [SF-12]
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24mois
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Symptômes vocaux signalés par les patients sur la base de l'indice de handicap vocal - score VHI10
Délai: 24mois
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Effet de l'AMDC-GIR sur les symptômes de dysphagie et les symptômes de la voix rapportés par les patients [Voice Handicap Index - VHI10]
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24mois
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Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Collaborateurs
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Peter Belafsky, MD, PhD, University of California Davis, Department of Otolaryngology
- Directeur d'études: Nogah Nativ, PhD, University of California Davis, Department of Otolaryngology
- Chercheur principal: Maggie Kuhn, MD, University of California Davis, Department of Otolaryngology
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
Achèvement primaire (Estimé)
Achèvement de l'étude (Estimé)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Estimé)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- 801019
- 801019-1 (Autre identifiant: UC Davis)
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
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Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
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