Autologiset lihasperäiset solut maha-suolikanavan korjaamiseen (AMDC-GIR) kielen dysfagiaan
Lihassoluvälitteinen hoito kielen dysfagiaan: Cook MyoSite -autologisten lihasperäisten solujen tutkimus
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tässä alustavassa, prospektiivisessa, annosta nostavassa kliinisessä tutkimuksessa arvioidaan autologisten lihasperäisten solujen Gastro-Intestinal Repair (AMDC-GIR) turvallisuutta ja mahdollista tehoa pään ja kaulan syövän hoidon jälkeen kehittyvän kielen dysfagian (TD) hoidossa.
Leikkaus, kemo- ja sädehoito voivat aiheuttaa merkittävää TD:tä, mikä johtaa pitkäaikaiseen TD:hen. Siksi kielen lihasten toiminnan lisääminen voi olla hyödyllistä potilaille. Autologinen lihassoluterapia, johon kuuluu solujen eristäminen luustolihasbiopsioista, ex vivo -laajentaminen ja myöhempi injektio kieleen, voi toimia potentiaalisena kestävänä hoitona. Eläinkokeissa lihasperäiset solut ovat onnistuneesti integroituneet kudokseen parantamaan kielen voimaa ja toimintaa. AMDC-GIR:n lihaksensisäisen injektion odotetaan aiheuttavan paikallisia kudosmuutoksia lähellä pistoskohtaa, eikä sen odoteta aiheuttavan systeemistä vaikutusta.
Potilaat saavat yhden hoidon lihaksensisäisen injektion, jossa on yksi kahdesta AMDC-GIR-annoksesta. Potilaiden dysfagian kvantitatiiviset ja laadulliset mittaukset arvioidaan ennen hoitoa ja eri aikoina hoidon jälkeen.
Tutkimuksessa hoidetaan jopa 20 potilasta yhdessä kliinisessä paikassa. Ilmoittautumisen odotetaan valmistuvan 2 vuoden kuluessa tutkimuksen aloittamisesta. Potilaita seurataan 24 kuukauden ajan hoidon jälkeen. Ensimmäiset 3 potilasta kullakin annoksella on saatava 1 kuukauden seurantaan ennen kuin seuraavat potilaat voidaan hoitaa.
Osallistumiskelpoisia ovat vähintään 18-vuotiaat mies- ja naispotilaat, joille on tehty leikkaus ja/tai kemo- ja/tai sädehoito suunnielun okasolusyövän primaarihoidossa ja joilla on TD:n oireita ja löydöksiä. Tukikelpoisista potilaista kerätään lihaskudosta neulabiopsiatekniikalla avohoidon aikana. Kerätty lihaskudos kuljetetaan valmistajalle solujen käsittelyä varten. Lihasperäiset solut (MDC) eristetään ja kasvatetaan viljelmässä useiden viikkojen ajan.
Kun haluttu pitoisuus on saavutettu, eristetty ja laajennettu AMDC-GIR pakastetaan ja lähetetään takaisin tutkivalle lääkärille. Lääkäri sulattaa AMDC-GIR:n ja laimentaa näytteen suunnilleen yhtä suurella määrällä fysiologista suolaliuosta. Suoran näön alaisuudessa saatu suspensio ruiskutetaan potilaan kieleen lyhyessä avohoitotoimenpiteessä.
Potilaiden TD-oireiden paraneminen arvioidaan 3 kuukauden, 6 kuukauden, 12 kuukauden ja 24 kuukauden kuluttua hoidon päättymisestä. Haittatapahtumat arvioidaan näillä käynneillä sekä seurantakäynneillä 1-2 päivän, 1 viikon, 15 kuukauden, 18 kuukauden ja 21 kuukauden kuluttua.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
California
-
Sacramento, California, Yhdysvallat, 95817
- UC Davis Medical Center, Department of Otolaryngology, Head and Neck Surgery
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Mies tai nainen, vähintään 18-vuotias, jolla on TD:n ensisijaisia oireita leikkauksen ja/tai kemo- ja/tai sädehoidon jälkeen suunnielun syövän okasolusyövän hoitoon. Hoito on saatava päätökseen vähintään 24 kuukautta ennen ilmoittautumista, ja TD:n ja taudista vapaan tilan on vahvistettava sairaushistorian ja kliinisten oireiden perusteella, mukaan lukien kohdennettu pään ja kaulan tutkimuksen arviointi, nielemisfluoroskopia ja korkearesoluutioinen nielun manometria.
- TD:n vaikeusasteen tulee olla kohtalainen funktionaalisen oraalisen saantiasteikon (FOIS, liite C) mukaan. Yksilöillä on oltava 3 tai parempi FOIS.
- Potilas ei ole onnistunut saavuttamaan hyväksyttävää oireiden paranemista konservatiivisten hoitojen jälkeen.
Poissulkemiskriteerit:
Potilashistoriaan perustuvat kriteerit:
- Osallistuu samanaikaisesti toiseen lääke- tai laitetutkimukseen tai on suorittanut minkä tahansa aikaisemman tutkimuksen ensisijaisen päätepisteen seurantavaiheen alle 30 päivää ennen tämän tutkimuksen ensimmäistä arviointia.
- Aiemmin hoidettu TD:n tutkimuslaitteella, lääkkeellä tai toimenpiteellä 6 kuukauden sisällä ennen suostumuksen allekirjoittamista.
- Häntä on koskaan hoidettu TD:n soluterapialla.
- Aspiraatiokeuhkokuumeen oireet ennen ilmoittautumista.
- Neurogeenisen etiologian TD tai korjaamaton synnynnäinen poikkeavuus, joka johtaa TD:hen.
- Neuromuskulaarinen häiriö (esim. Parkinsonin tauti, lihasdystrofia, multippeliskleroosi), joka voi johtaa TD:hen.
- Keskivaikea tai vaikea fibroosi todennäköisessä pistoskohdassa.
- Sairaalisesti liikalihava (BMI ≥ 35).
- Hallitsematon diabetes.
- Immuunijärjestelmän heikkeneminen sairauden, kroonisen kortikosteroidien käytön tai muun immunosuppressiivisen hoidon vuoksi.
- Lääketieteellinen tila tai häiriö, joka voi rajoittaa elinikää tai aiheuttaa poikkeamia kliinisen tutkimussuunnitelman (CIP) mukaisista poikkeamista (esim. ei pysty suorittamaan itsearviointeja tai raportoimaan tarkasti sairaushistoriaa, oireita tai tietoja).
- Aiempi verenvuotodiateesi tai korjaamaton koagulopatia.
- Tunnettu allergia tai yliherkkyys naudan proteiineille tai allergeeneille, gentamysiinisulfaatille tai ampisilliinille, joka lääketieteellisesti oikeuttaa poissulkemisen lääkärin määräämällä tavalla.
- Mikä tahansa muu kuin ihosyöpä, joka on vaatinut hoitoa viimeisten 24 kuukauden aikana.
Potilaan nykyiseen tilaan perustuvat kriteerit:
- Todiste tai tiedossa oleva korkea toistuvan tai jatkuvan syövän riski, jonka lääkäri on määrittänyt seulonnan aikana.
Positiiviset testit hepatiitti B:lle (pakolliset testit: B-hepatiitti pinta-antigeeni [HBsAg] ja anti-hepatiitti B ydinvasta-aine [Anti-HBc]), hepatiitti C (pakollinen testi: hepatiitti C vasta-aine [anti-HCV]), HIV (pakolliset testit : HIV-tyypin 1 ja 2 vasta-aineet [anti-HIV-1, 2]) ja/tai kuppa.
a. Sertifioidun/valtuutetun testauslaboratorion suorittamat kokeet käyttäen lisensoituja/hyväksyttyjä testejä ja tehty verinäytteistä, jotka on kerätty 30 päivän sisällä ennen lihaskudoksen hankintaa.
- Ei voi tai ei halua ylläpitää nykyistä hoito-ohjelmaa olemassa olevaa konservatiivista hoitoa varten (esim. nielemishoito).
- Vaatii profylaktisia antibiootteja kroonisiin infektioihin tai on vaatinut 2 tai useampia antibioottikuuria infektioihin 2 kuukauden aikana ennen suostumuksen allekirjoittamista.
- Mikä tahansa tila, mukaan lukien nykyinen infektio, joka voi johtaa merkittäviin postoperatiivisiin komplikaatioihin.
- Kieltäytyy antamasta kirjallista tietoon perustuvaa suostumusta.
- Ei saatavilla tai halua noudattaa CIP:n edellyttämiä perus- ja seurantaarviointeja.
- Raskaana oleva, imettävä tai suunnittelee raskautta tutkimuksen aikana.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei satunnaistettu
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: 150 x 106 annos
10 koehenkilöä saa annoksen 150 x 106 AMDC-GIR
|
Autologiset lihasperäiset kantasolut
|
|
Kokeellinen: 300 x 106 annos
10 koehenkilöä saa annoksen 300 x 106 AMDC-GIR
|
Autologiset lihasperäiset kantasolut
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Tutki tuotteisiin liittyviä vakavia haittavaikutuksia (SAE)
Aikaikkuna: 24 kuukautta
|
Arvioi AMDC-GIR:n turvallisuus kielen dysfagian hoidon jälkeen
|
24 kuukautta
|
|
Tutki tuotteisiin, biopsiaan ja injektiotoimenpiteisiin liittyviä haittatapahtumia
Aikaikkuna: 24 kuukautta
|
Turvallisuus määräytyy tutkimusmenetelmiin ja tutkimustuotteeseen liittyvien haittatapahtumien esiintymistiheyden ja vakavuuden mukaan
|
24 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Penetration-Aspiration asteikon luokitus nielemisfluoroskopialla
Aikaikkuna: 24 kuukautta
|
AMDC-GIR:n tehokkuus objektiivisten fluoroskopisten nielemisparametrien parantamisessa
|
24 kuukautta
|
|
Nielun supistumissuhteen mittaus nielemisfluoroskopialla
Aikaikkuna: 24 kuukautta
|
AMDC-GIR:n tehokkuus objektiivisten fluoroskopisten nielemisparametrien parantamisessa
|
24 kuukautta
|
|
Ruokatorven ylemmän sulkijalihaksen aukon mittaus nielemisfluoroskopialla
Aikaikkuna: 24 kuukautta
|
AMDC-GIR:n tehokkuus objektiivisten fluoroskopisten nielemisparametrien parantamisessa
|
24 kuukautta
|
|
Nielun läpikulkuajan mittaus nielemisfluoroskopiassa
Aikaikkuna: 24 kuukautta
|
AMDC-GIR:n tehokkuus objektiivisten fluoroskopisten nielemisparametrien parantamisessa
|
24 kuukautta
|
|
Huippupaineen nielun mittaus korkearesoluutioisesta manometriasta
Aikaikkuna: 24 kuukautta
|
AMDC-GIR:n tehokkuus objektiivisten manometristen nielemisparametrien parantamisessa
|
24 kuukautta
|
|
Kielen etuosan paineen mittaus Iowa Oral Performance Instrumentista (IOPI)
Aikaikkuna: 24 kuukautta
|
AMDC-GIR:n tehokkuus objektiivisen kielen etupainemittauksen (IOPI) parantamisessa
|
24 kuukautta
|
|
Potilaan ilmoittamat dysfagian oireet syömisen arviointityökalun perusteella - EAT10-pisteet
Aikaikkuna: 24 kuukautta
|
AMDC-GIR:n vaikutus potilaiden ilmoittamiin dysfagian oireisiin [Eating Assessment Tool - EAT10]
|
24 kuukautta
|
|
Potilaan ilmoittama elämänlaatu SF-12-tutkimuksen pistemäärän perusteella
Aikaikkuna: 24 kuukautta
|
AMDC-GIR:n vaikutus potilaiden ilmoittamiin dysfagian oireisiin elämänlaatuun (QOL) [SF-12]
|
24 kuukautta
|
|
Potilaan ilmoittamat äänioireet, jotka perustuvat äänivammaindeksiin - VHI10-pisteisiin
Aikaikkuna: 24 kuukautta
|
AMDC-GIR:n vaikutus potilaiden ilmoittamiin dysfagian oireisiin ja äänioireisiin [Voice Handicap Index - VHI10]
|
24 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Peter Belafsky, MD, PhD, University of California Davis, Department of Otolaryngology
- Opintojohtaja: Nogah Nativ, PhD, University of California Davis, Department of Otolaryngology
- Päätutkija: Maggie Kuhn, MD, University of California Davis, Department of Otolaryngology
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 801019
- 801019-1 (Muu tunniste: UC Davis)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .