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Células autólogas derivadas de músculo para reparación gastrointestinal (AMDC-GIR) para la disfagia lingual

15 de abril de 2026 actualizado por: Peter Belafsky, MD

Terapia mediada por células musculares para la disfagia lingual: una investigación de células derivadas de músculo autólogo Cook MyoSite

El objetivo principal de este estudio es evaluar la seguridad de las células derivadas de músculo autólogo para la reparación gastrointestinal (AMDC-GIR) durante los 12 meses posteriores al tratamiento de la disfagia de la lengua en pacientes masculinos y femeninos que se han sometido a cirugía y/o quimioterapia y /o radioterapia para el cáncer de células escamosas de orofaringe.

Descripción general del estudio

Descripción detallada

Este estudio clínico preliminar, prospectivo y de aumento de dosis evaluará la seguridad y la eficacia potencial de las células derivadas de músculo autólogo para la reparación gastrointestinal (AMDC-GIR) para el tratamiento de la disfagia de la lengua (DT) que se desarrolla después del tratamiento del cáncer de cabeza y cuello.

La cirugía, la quimioterapia y la radioterapia pueden inducir una DT significativa que dé como resultado una DT a largo plazo. Por lo tanto, aumentar la función de los músculos de la lengua puede ser beneficioso para los pacientes. La terapia con células musculares autólogas, que implica el aislamiento de células de biopsias de músculo esquelético, la expansión ex vivo y la posterior inyección en la lengua, puede servir como una terapia duradera potencial. En estudios con animales, las células derivadas del músculo se han integrado con éxito dentro del tejido para mejorar la fuerza y ​​la función de la lengua. Se espera que la inyección intramuscular de AMDC-GIR produzca cambios tisulares localizados cerca del lugar de la inyección y no se espera que produzca un efecto sistémico.

Los pacientes recibirán una inyección intramuscular de tratamiento único de 1 de 2 dosis de AMDC-GIR. Los pacientes tendrán medidas cuantitativas y cualitativas de disfagia evaluadas antes del tratamiento y en varios momentos después del tratamiento.

El estudio tratará hasta 20 pacientes en 1 sitio clínico. Se espera que la inscripción se complete dentro de los 2 años posteriores al inicio del estudio. Los pacientes serán seguidos durante 24 meses después del tratamiento. Los primeros 3 pacientes de cada dosis deben alcanzar un mes de seguimiento antes de que los pacientes posteriores puedan ser tratados.

Serán elegibles para participar pacientes masculinos y femeninos de al menos 18 años de edad que se hayan sometido a cirugía y/o quimioterapia o radioterapia para el tratamiento primario de cáncer de células escamosas de orofaringe y que presenten síntomas y hallazgos de DT. A los pacientes elegibles se les extraerá tejido muscular mediante una técnica de biopsia con aguja durante un procedimiento ambulatorio. El tejido muscular recolectado se transportará al fabricante para el procesamiento celular. Las células derivadas de músculo (MDC) se aislarán y expandirán en cultivo durante varias semanas.

Después de alcanzar la concentración deseada, el AMDC-GIR aislado y expandido se congelará y se enviará de regreso al médico investigador. El médico descongelará el AMDC-GIR y diluirá la muestra con un volumen aproximadamente igual de solución salina fisiológica. Bajo visión directa, la suspensión resultante se inyectará en la lengua del paciente en un breve procedimiento ambulatorio.

Se evaluará a los pacientes para determinar la mejoría de los síntomas de DT a los 3 meses, 6 meses, 12 meses y 24 meses después del tratamiento. Los eventos adversos se evaluarán en esas visitas, así como durante las llamadas de seguimiento a los 1-2 días, 1 semana, 15 meses, 18 meses y 21 meses.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

18

Fase

  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

    • California
      • Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
        • UC Davis Medical Center, Department of Otolaryngology, Head and Neck Surgery

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

14 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Hombre o mujer, de al menos 18 años, con síntomas primarios de DT después de una cirugía y/o quimioterapia y/o radioterapia para el tratamiento del carcinoma de células escamosas por cáncer de orofaringe. El tratamiento debe completarse al menos 24 meses antes de la inscripción, con DT y estado libre de enfermedad confirmado por el historial médico y los síntomas clínicos, incluida una evaluación de examen enfocado de cabeza y cuello, fluoroscopia de deglución y manometría faríngea de alta resolución.
  2. La gravedad de la DT debe ser moderada según lo definido por una Escala de ingesta oral funcional (FOIS, proporcionada en el Apéndice C). Las personas deben tener un FOIS de 3 o mejor.
  3. El paciente no logró una resolución aceptable de los síntomas después de las terapias conservadoras.

Criterio de exclusión:

Criterios basados ​​en el historial del paciente:

  1. Participar simultáneamente en otro estudio de dispositivo o fármaco en investigación o haber completado la fase de seguimiento para el criterio principal de valoración de cualquier estudio anterior menos de 30 días antes de la primera evaluación en este estudio.
  2. Previamente tratado con un dispositivo, fármaco o procedimiento en investigación para DT dentro de los 6 meses anteriores a la firma del consentimiento.
  3. Ha sido tratado alguna vez con una terapia celular para DT.
  4. Síntomas de neumonía por aspiración antes de la inscripción.
  5. DT de etiología neurogénica o anomalía congénita no corregida que conduce a DT.
  6. Trastorno neuromuscular (p. ej., enfermedad de Parkinson, distrofia muscular, esclerosis múltiple) que podría provocar DT.
  7. Fibrosis moderada o grave en el lugar probable de la inyección.
  8. Obesidad mórbida (IMC ≥ 35).
  9. Diabetes no controlada.
  10. Sistema inmunitario comprometido debido a una enfermedad, uso crónico de corticosteroides u otra terapia inmunosupresora.
  11. Condición médica o trastorno que puede limitar la esperanza de vida o que puede causar desviaciones del plan de investigación clínica (CIP) (p. ej., incapacidad para realizar autoevaluaciones o informar con precisión el historial médico, los síntomas o los datos).
  12. Antecedentes de diátesis hemorrágica o coagulopatía no corregible.
  13. Alergia o hipersensibilidad conocida a proteínas bovinas o alérgenos, sulfato de gentamicina o ampicilina que médicamente justifique la exclusión según lo determine el médico.
  14. Cualquier cáncer que no sea de piel que haya requerido tratamiento en los últimos 24 meses.

Criterios basados ​​en el estado actual del paciente:

  1. Evidencia o alto riesgo conocido de cáncer recurrente o persistente según lo determinado por el médico durante la evaluación.
  2. Pruebas positivas para Hepatitis B (pruebas requeridas: Antígeno de superficie de hepatitis B [HBsAg] y Anti-Hepatitis B Core Antibody [Anti-HBc]), Hepatitis C (prueba requerida: Anticuerpo de hepatitis C [Anti-HCV]), VIH (pruebas requeridas : Anticuerpos VIH Tipo 1 y 2 [Anti-VIH-1, 2]), y/o Sífilis.

    a. Pruebas realizadas por un laboratorio de pruebas certificado/autorizado utilizando pruebas autorizadas/aprobadas y realizadas en muestras de sangre recolectadas dentro de los 30 días anteriores a la obtención de tejido muscular.

  3. No puede, o no está dispuesto a, mantener el régimen de tratamiento actual para la terapia conservadora existente (p. ej., terapia de deglución).
  4. Requiere antibióticos profilácticos para infecciones crónicas, o ha requerido 2 o más cursos de antibióticos para infecciones en los 2 meses anteriores a la firma del consentimiento.
  5. Cualquier condición, incluida la infección actual, que podría provocar complicaciones posoperatorias significativas.
  6. Se niega a dar su consentimiento informado por escrito.
  7. No disponible para, o dispuesto a cumplir, con las evaluaciones de línea de base y de seguimiento según lo requerido por el CIP.
  8. Embarazada, amamantando o planea quedar embarazada durante el curso del estudio.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: No aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Dosificación 150 x 106
10 sujetos recibirán una dosis de 150 x 106 AMDC-GIR
Células madre autólogas derivadas de músculo
Experimental: Dosificación 300 x 106
10 sujetos recibirán una dosis de 300 x 106 AMDC-GIR
Células madre autólogas derivadas de músculo

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Estudio de eventos adversos graves (SAE) relacionados con el producto
Periodo de tiempo: 24 meses
Evaluar la seguridad de AMDC-GIR tras el tratamiento de la disfagia lingual
24 meses
Eventos adversos relacionados con el producto del estudio, relacionados con el procedimiento de biopsia y relacionados con el procedimiento de inyección
Periodo de tiempo: 24 meses
La seguridad estará determinada por la frecuencia y la gravedad de los eventos adversos relacionados con los procedimientos del estudio y el producto del estudio.
24 meses

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Clasificación de la escala de penetración-aspiración a partir de la fluoroscopia de deglución
Periodo de tiempo: 24 meses
Eficacia de AMDC-GIR en la mejora de los parámetros objetivos de deglución fluoroscópica
24 meses
Medición de la relación de constricción faríngea a partir de la fluoroscopia de la deglución
Periodo de tiempo: 24 meses
Eficacia de AMDC-GIR en la mejora de los parámetros objetivos de deglución fluoroscópica
24 meses
Medición de la apertura del esfínter esofágico superior a partir de la fluoroscopia de la deglución
Periodo de tiempo: 24 meses
Eficacia de AMDC-GIR en la mejora de los parámetros objetivos de deglución fluoroscópica
24 meses
Medición del tiempo de tránsito faríngeo a partir de la fluoroscopia de la deglución
Periodo de tiempo: 24 meses
Eficacia de AMDC-GIR en la mejora de los parámetros objetivos de deglución fluoroscópica
24 meses
Medición de la presión faríngea máxima a partir de manometría de alta resolución
Periodo de tiempo: 24 meses
Eficacia de AMDC-GIR en la mejora de los parámetros de deglución manométricos objetivos
24 meses
Medición de la presión de la lengua anterior del Iowa Oral Performance Instrument (IOPI)
Periodo de tiempo: 24 meses
Eficacia de AMDC-GIR en la mejora de la medición objetiva de la presión de la lengua anterior (IOPI)
24 meses
Síntomas de disfagia informados por el paciente según la herramienta de evaluación de la alimentación: puntuación EAT10
Periodo de tiempo: 24 meses
Efecto de AMDC-GIR en los síntomas de disfagia informados por el paciente [Herramienta de evaluación de la alimentación - EAT10]
24 meses
Calidad de vida informada por el paciente según la puntuación de la encuesta SF-12
Periodo de tiempo: 24 meses
Efecto de AMDC-GIR en la calidad de vida (QOL) de los síntomas de disfagia informados por el paciente [SF-12]
24 meses
Síntomas de voz informados por el paciente según el índice de discapacidad de voz: puntuación VHI10
Periodo de tiempo: 24 meses
Efecto de AMDC-GIR en los síntomas de disfagia y síntomas de voz informados por el paciente [Índice de discapacidad de voz - VHI10]
24 meses

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

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Colaboradores

Investigadores

  • Investigador principal: Peter Belafsky, MD, PhD, University of California Davis, Department of Otolaryngology
  • Director de estudio: Nogah Nativ, PhD, University of California Davis, Department of Otolaryngology
  • Investigador principal: Maggie Kuhn, MD, University of California Davis, Department of Otolaryngology

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

24 de mayo de 2017

Finalización primaria (Estimado)

1 de diciembre de 2026

Finalización del estudio (Estimado)

1 de diciembre de 2026

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

12 de julio de 2016

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

19 de julio de 2016

Publicado por primera vez (Estimado)

20 de julio de 2016

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

20 de abril de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

15 de abril de 2026

Última verificación

1 de febrero de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Otros números de identificación del estudio

  • 801019
  • 801019-1 (Otro identificador: UC Davis)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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