Autologiczne komórki pochodzenia mięśniowego do naprawy przewodu pokarmowego (AMDC-GIR) w przypadku dysfagii językowej
Terapia za pośrednictwem komórek mięśniowych dysfagii językowej: badanie autologicznych komórek pochodzenia mięśniowego Cook MyoSite
Przegląd badań
Status
Warunki
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
To wstępne, prospektywne badanie kliniczne z rosnącą dawką oceni bezpieczeństwo i potencjalną skuteczność autologicznych komórek pochodzenia mięśniowego do naprawy przewodu pokarmowego (AMDC-GIR) w leczeniu dysfagii języka (TD), która rozwija się po leczeniu raka głowy i szyi.
Chirurgia, chemio- i radioterapia mogą wywołać znaczną TD, prowadzącą do długotrwałej TD. Dlatego zwiększenie funkcji mięśni języka może być korzystne dla pacjentów. Autologiczna terapia komórkami mięśniowymi, która obejmuje izolację komórek z biopsji mięśni szkieletowych, ekspansję ex vivo, a następnie wstrzyknięcie do języka, może służyć jako potencjalna trwała terapia. W badaniach na zwierzętach komórki pochodzące z mięśni z powodzeniem zintegrowały się z tkanką, aby poprawić siłę i funkcję języka. Oczekuje się, że domięśniowe wstrzyknięcie AMDC-GIR spowoduje miejscowe zmiany tkankowe w pobliżu miejsca wstrzyknięcia i nie oczekuje się, że wywoła efekt ogólnoustrojowy.
Pacjenci otrzymają pojedyncze wstrzyknięcie domięśniowe 1 z 2 dawek AMDC-GIR. Pacjenci będą mieli ilościowe i jakościowe pomiary dysfagii oceniane przed leczeniem iw różnym czasie po leczeniu.
Badanie obejmie do 20 pacjentów w 1 ośrodku klinicznym. Oczekuje się, że rejestracja zostanie zakończona w ciągu 2 lat od rozpoczęcia badania. Pacjenci będą obserwowani przez 24 miesiące po leczeniu. Pierwszych 3 pacjentów otrzymujących każdą dawkę musi osiągnąć 1-miesięczną obserwację, zanim będzie można leczyć kolejnych pacjentów.
Do udziału kwalifikują się pacjenci płci męskiej i żeńskiej w wieku co najmniej 18 lat, którzy przeszli operację i/lub chemio- i/lub radioterapię w ramach pierwotnego leczenia płaskonabłonkowego raka jamy ustnej i gardła oraz którzy zgłaszają się z objawami i objawami TD. U kwalifikujących się pacjentów zostanie pobrana tkanka mięśniowa przy użyciu techniki biopsji igłowej podczas zabiegu ambulatoryjnego. Pobrana tkanka mięśniowa zostanie przetransportowana do producenta w celu przetworzenia komórek. Komórki pochodzenia mięśniowego (MDC) będą izolowane i namnażane w hodowli przez kilka tygodni.
Po osiągnięciu pożądanego stężenia wyizolowany i rozszerzony AMDC-GIR zostanie zamrożony i wysłany z powrotem do lekarza prowadzącego. Lekarz rozmrozi AMDC-GIR i rozcieńczy próbkę w przybliżeniu taką samą objętością soli fizjologicznej. Pod bezpośrednim widzeniem otrzymana zawiesina zostanie wstrzyknięta do języka pacjenta podczas krótkiej procedury ambulatoryjnej.
Pacjenci będą oceniani pod kątem poprawy objawów TD po 3 miesiącach, 6 miesiącach, 12 miesiącach i 24 miesiącach po leczeniu. Zdarzenia niepożądane zostaną ocenione podczas tych wizyt, a także podczas wizyt kontrolnych po 1-2 dniach, 1 tygodniu, 15 miesiącach, 18 miesiącach i 21 miesiącach.
Typ studiów
Zapisy (Rzeczywisty)
Faza
- Faza 1
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
California
-
Sacramento, California, Stany Zjednoczone, 95817
- UC Davis Medical Center, Department of Otolaryngology, Head and Neck Surgery
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Mężczyzna lub kobieta, w wieku co najmniej 18 lat, z pierwotnymi objawami TD po operacji i/lub chemio- i/lub radioterapii w leczeniu raka płaskonabłonkowego jamy ustnej i gardła. Leczenie należy zakończyć co najmniej 24 miesiące przed włączeniem do badania, a TD i stan wolny od choroby potwierdzić na podstawie historii choroby i objawów klinicznych, w tym ukierunkowanej oceny głowy i szyi, fluoroskopii połykania i manometrii gardła o wysokiej rozdzielczości.
- Nasilenie TD powinno być umiarkowane, jak określono w Skali Funkcjonalnego Spożycia Doustnego (FOIS, zamieszczonej w Załączniku C). Osoby muszą mieć FOIS 3 lub lepszy.
- Pacjent nie osiągnął akceptowalnego ustąpienia objawów po leczeniu zachowawczym.
Kryteria wyłączenia:
Kryteria oparte na historii pacjenta:
- Uczestniczący jednocześnie w innym badaniu dotyczącym leku lub urządzenia lub kończący fazę obserwacji pierwszorzędowego punktu końcowego dowolnego poprzedniego badania w okresie krótszym niż 30 dni przed pierwszą oceną w tym badaniu.
- Wcześniej leczony eksperymentalnym urządzeniem, lekiem lub procedurą TD w ciągu 6 miesięcy przed podpisaniem zgody.
- Był kiedykolwiek leczony terapią komórkową na TD.
- Objawy zachłystowego zapalenia płuc przed rejestracją.
- TD o etiologii neurogennej lub nieskorygowana wada wrodzona prowadząca do TD.
- Zaburzenia nerwowo-mięśniowe (np. choroba Parkinsona, dystrofia mięśniowa, stwardnienie rozsiane), które mogą prowadzić do TD.
- Umiarkowane lub ciężkie zwłóknienie w prawdopodobnym miejscu wstrzyknięcia.
- Chorobliwa otyłość (BMI ≥ 35).
- Niekontrolowana cukrzyca.
- Zaburzony układ odpornościowy z powodu stanu chorobowego, przewlekłego stosowania kortykosteroidów lub innej terapii immunosupresyjnej.
- Stan chorobowy lub zaburzenie, które mogą ograniczać oczekiwaną długość życia lub powodować odstępstwa od planu badań klinicznych (CIP) (np. niemożność przeprowadzenia samooceny lub dokładnego przedstawienia historii medycznej, objawów lub danych).
- Historia skazy krwotocznej lub nieuleczalnej koagulopatii.
- Znana alergia lub nadwrażliwość na białka bydlęce lub alergeny, siarczan gentamycyny lub ampicylinę, która medycznie uzasadnia wykluczenie zgodnie z ustaleniami lekarza.
- Każdy nowotwór niezwiązany ze skórą, który wymagał leczenia w ciągu ostatnich 24 miesięcy.
Kryteria oparte na aktualnym statusie pacjenta:
- Dowody lub znane wysokie ryzyko nawrotu lub przetrwałego raka, określone przez lekarza podczas badań przesiewowych.
Pozytywne testy w kierunku WZW B (wymagane testy: Antygen powierzchniowy WZW B [HBsAg] i Przeciwciało rdzeniowe WZW B [Anty-HBc]), WZW typu C (wymagane testy: WZW typu C Przeciwciało [Anty-HCV]), HIV (wymagane testy : przeciwciała HIV typu 1 i 2 [anty-HIV-1, 2]) i/lub kiła.
A. Testy przeprowadzone przez certyfikowane/upoważnione laboratorium badawcze przy użyciu licencjonowanych/zatwierdzonych testów na próbkach krwi pobranych w ciągu 30 dni przed pobraniem tkanki mięśniowej.
- Nie może lub nie chce utrzymać obecnego schematu leczenia dla istniejącej terapii zachowawczej (np. terapii połykania).
- Wymaga profilaktycznych antybiotyków w przypadku przewlekłych infekcji lub wymagał 2 lub więcej cykli antybiotyków w przypadku infekcji w ciągu 2 miesięcy przed podpisaniem zgody.
- Każdy stan, w tym obecna infekcja, który może prowadzić do poważnych powikłań pooperacyjnych.
- Odmawia pisemnej świadomej zgody.
- Niedostępny lub chętny do przestrzegania ocen wyjściowych i uzupełniających zgodnie z wymaganiami CIP.
- Ciąża, karmienie piersią lub planowanie ciąży w trakcie badania.
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nielosowe
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Dawka 150 x 106
10 pacjentów otrzyma dawkę 150 x 106 AMDC-GIR
|
Autologiczne komórki macierzyste pochodzące z mięśni
|
|
Eksperymentalny: Dawka 300x106
10 pacjentów otrzyma dawkę 300 x 106 AMDC-GIR
|
Autologiczne komórki macierzyste pochodzące z mięśni
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zbadaj poważne zdarzenia niepożądane (SAE) związane z produktem
Ramy czasowe: 24 miesiące
|
Ocena bezpieczeństwa AMDC-GIR po leczeniu dysfagii języka
|
24 miesiące
|
|
Zbadaj zdarzenia niepożądane związane z produktem, procedurą biopsji i procedurą iniekcji
Ramy czasowe: 24 miesiące
|
Bezpieczeństwo zostanie określone na podstawie częstotliwości i nasilenia zdarzeń niepożądanych związanych z procedurami badawczymi i badanym produktem
|
24 miesiące
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Ocena skali penetracji i aspiracji z fluoroskopii połykania
Ramy czasowe: 24 miesiące
|
Skuteczność AMDC-GIR w poprawie obiektywnych fluoroskopowych parametrów połykania
|
24 miesiące
|
|
Pomiar współczynnika zwężenia gardła na podstawie fluoroskopii połykania
Ramy czasowe: 24 miesiące
|
Skuteczność AMDC-GIR w poprawie obiektywnych fluoroskopowych parametrów połykania
|
24 miesiące
|
|
Pomiar otwarcia górnego zwieracza przełyku z fluoroskopii połykania
Ramy czasowe: 24 miesiące
|
Skuteczność AMDC-GIR w poprawie obiektywnych fluoroskopowych parametrów połykania
|
24 miesiące
|
|
Pomiar czasu przejścia przez gardło na podstawie fluoroskopii połykania
Ramy czasowe: 24 miesiące
|
Skuteczność AMDC-GIR w poprawie obiektywnych fluoroskopowych parametrów połykania
|
24 miesiące
|
|
Pomiar szczytowego ciśnienia w gardle za pomocą manometrii o wysokiej rozdzielczości
Ramy czasowe: 24 miesiące
|
Skuteczność AMDC-GIR w poprawie obiektywnych manometrycznych parametrów połykania
|
24 miesiące
|
|
Pomiar nacisku na przednią część języka za pomocą instrumentu Iowa Oral Performance Instrument (IOPI)
Ramy czasowe: 24 miesiące
|
Skuteczność AMDC-GIR w poprawie obiektywnego pomiaru nacisku na przednią część języka (IOPI)
|
24 miesiące
|
|
Zgłaszane przez pacjentów objawy dysfagii na podstawie narzędzia oceny odżywiania — punktacja EAT10
Ramy czasowe: 24 miesiące
|
Wpływ AMDC-GIR na zgłaszane przez pacjentów objawy dysfagii [Eating Assessment Tool – EAT10]
|
24 miesiące
|
|
Jakość życia zgłaszana przez pacjentów na podstawie wyniku kwestionariusza SF-12
Ramy czasowe: 24 miesiące
|
Wpływ AMDC-GIR na jakość życia (QOL) zgłaszaną przez pacjentów z objawami dysfagii [SF-12]
|
24 miesiące
|
|
Objawy głosowe zgłaszane przez pacjentów na podstawie wskaźnika upośledzenia głosu — wynik VHI10
Ramy czasowe: 24 miesiące
|
Wpływ AMDC-GIR na zgłaszane przez pacjentów objawy dysfagii i objawy głosowe [Voice Handicap Index – VHI10]
|
24 miesiące
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Współpracownicy
Śledczy
- Główny śledczy: Peter Belafsky, MD, PhD, University of California Davis, Department of Otolaryngology
- Dyrektor Studium: Nogah Nativ, PhD, University of California Davis, Department of Otolaryngology
- Główny śledczy: Maggie Kuhn, MD, University of California Davis, Department of Otolaryngology
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
Ukończenie studiów (Szacowany)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Szacowany)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- 801019
- 801019-1 (Inny identyfikator: UC Davis)
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .