Program péče o amyotrofickou laterální sklerózu v Evropě (ALS-CarE)

Jedná se o perspektivní multicentrický observační výzkumný projekt, který bude provádět 8 evropských partnerů v 9 lokalitách: 1 v Irsku (Dublin), 1 v Nizozemsku (Utrecht), 2 ve Spojeném království (Spojené království) (Sheffield a Londýn ), 2 v Itálii (Turín a Milán), 2 v Německu (Berlín a Mnichov) a 1 v Belgii (Leuven). Pokud jde o sběr dat, studie se skládá ze 3 dílčích studií a bude organizována v 6 vzájemně propojených pracovních balíčcích zahrnujících klinický, epidemiologický výzkum a výzkum zdravotnických služeb.

Všichni partneři se budou podílet na náboru účastníků a shromažďovat srovnatelná data, která budou použita pro plnění výstupů každého pracovního balíčku. Centrální koordinace výzkumných aktivit ve 2 lokalitách Spojeného království bude probíhat v Sheffieldu. Tento protokol se týká výzkumných činností v souvislosti s projektem ALS-CarE zahrnujícím 2 zúčastněné lokality se sídlem ve Spojeném království.

Po schválení etického a výzkumného řízení byla ALS-CarE oficiálně zahájena 1. dubna 2014 a bude fungovat po dobu 3 let. Nábor účastníků bude zahájen po schválení etického a výzkumného řízení a bude probíhat první 4 měsíce v Sheffield a King's College MND Care Centres. Sledovací období každého účastníka bude trvat 12 měsíců v závislosti na rychlosti progrese onemocnění. Konečně období 11 měsíců na konci projektu umožní analýzu dat, šíření zjištění a psaní zpráv.

VĚDECKÉ SHRNUTÍ

Pozadí:

Amyotrofická laterální skleróza (ALS) nebo také známá jako motorické neuronové onemocnění (MND) je progresivní neurodegenerativní onemocnění, které udeří v nejlepších letech života. V současné době neexistuje žádná účinná léčba ALS modifikující onemocnění a smrt obvykle nastává do 3 let od nástupu příznaků. Léčba je paliativní a je zaměřena na maximalizaci kvality života a minimalizaci zátěže onemocnění. Složitost a rychle progresivní povaha ALS vyžaduje citlivý multidisciplinární systém péče, který je postaven na spolehlivém stanovení stádia onemocnění a řízení symptomů založené na důkazech.

Cíl:

Zahrnout podrobné klinické informace získané z populačních zdrojů do programu citlivé péče.

Plán vyšetřování:

Bude ověřen standardizovaný stagingový systém a bude měřena kvalita života a zkušenosti pacientů a optimalizováno řízení napříč stádii onemocnění od diagnózy do konce života. Zdravotně ekonomická analýza identifikuje klíčové rozdíly ve využívání zdrojů a bude užitečná pro farmakoekonomické analýzy nových terapeutik.

Potenciální dopad:

Dokončený projekt poskytne uživatelsky přívětivý rámec osvědčených postupů pro ALS, který lze upravit pro léčbu jiných neurodegenerativních onemocnění.