Az amiotrófiás laterális szklerózis kezelésének programja Európában (ALS-CarE)

Ez egy leendő többközpontú megfigyelési kutatási projekt, amelyet 8 európai partner hajt végre 9 helyszínen: 1 Írországban (Dublin), 1 Hollandia (Utrecht), 2 Egyesült Királyság (Egyesült Királyság) (Sheffield és London). ), 2 Olaszországban (Torino és Milánó), 2 Németországban (Berlin és München) és 1 Belgiumban (Leuven). Ami az adatgyűjtést illeti, a tanulmány 3 résztanulmányból áll, és 6, egymással összefüggő munkacsomagba kerül, amelyek a klinikai, epidemiológiai és egészségügyi szolgáltatások kutatását ölelik fel.

Minden partner részt vesz a résztvevők toborzásában, és összehasonlítható adatokat gyűjt, amelyeket az egyes munkacsomagok teljesítéséhez használnak fel. A kutatási tevékenységek központi koordinációja a 2 egyesült királyságbeli telephelyen Sheffieldben történik. Ez a jegyzőkönyv az ALS-CarE projekttel kapcsolatos kutatási tevékenységekre vonatkozik, amelyekben részt vesz a 2 egyesült királyságbeli székhelyű helyszín.

Az etikai és kutatásirányítási jóváhagyásokat követően az ALS-CarE hivatalosan 2014. április 1-jén indult, és 3 évig fog működni. A résztvevők toborzása az etikai és kutatásirányítási jóváhagyást követően kezdődik, és az első 4 hónapban a Sheffield és a King's College MND Care Centerben történik. Az egyes résztvevők utánkövetési időszaka a betegség progressziójának mértékétől függően 12 hónapig tart. Végül, a projekt végén egy 11 hónapos időszak lehetővé teszi az adatok elemzését, a megállapítások terjesztését és a jelentésírást.

TUDOMÁNYOS ÖSSZEFOGLALÁS

Háttér:

Az amiotróf laterális szklerózis (ALS) vagy más néven a motoros neuronbetegség (MND) egy progresszív neurodegeneratív betegség, amely élete virágkorában támad. Jelenleg nincs hatékony betegségmódosító terápia az ALS-re, és a halál általában a tünetek megjelenésétől számított 3 éven belül következik be. A kezelés palliatív jellegű, és célja az életminőség maximalizálása és a betegségteher minimalizálása. Az ALS összetettsége és gyorsan progresszív természete olyan érzékeny, multidiszciplináris ellátórendszert igényel, amely a betegség megbízható stádiummeghatározására és bizonyítékokon alapuló tünetkezelésre épül.

Cél:

A populációalapú forrásokból származó részletes klinikai információk beépítése egy reagáló gondozási programba.

A vizsgálat terve:

Szabványosított stádiumbesorolási rendszert validálnak, és mérik az életminőséget és a betegek tapasztalatait, és optimalizálják a kezelést a betegség különböző szakaszaiban a diagnózistól az élet végéig. Az egészségügyi gazdasági elemzés azonosítani fogja az erőforrás-felhasználás kulcsfontosságú különbségeit, és hasznos lesz az új terápiák farmako-ökonómiai elemzéséhez.

Lehetséges hatás:

A befejezett projekt egy felhasználóbarát bevált gyakorlati keretet biztosít az ALS-hez, amely módosítható más neurodegeneratív betegségek kezelésére.