Un programma per la cura della sclerosi laterale amiotrofica in Europa (ALS-CarE)

Si tratta di un progetto di ricerca osservazionale multicentrico prospettico che sarà condotto da 8 partner europei in 9 siti: 1 in Irlanda (Dublino), 1 nei Paesi Bassi (Utrecht), 2 nel Regno Unito (UK) (Sheffield e Londra ), 2 in Italia (Torino e Milano), 2 in Germania (Berlino e Monaco) e 1 in Belgio (Lovanio). In termini di raccolta dei dati, lo studio si compone di 3 sottostudi e sarà organizzato in 6 pacchetti di lavoro interconnessi che abbracciano la ricerca clinica, epidemiologica e sui servizi sanitari.

Tutti i partner contribuiranno al reclutamento dei partecipanti e raccoglieranno dati comparabili, che saranno utilizzati per soddisfare i risultati di ciascun pacchetto di lavoro. Il coordinamento centrale delle attività di ricerca nei 2 siti del Regno Unito sarà svolto a Sheffield. Questo protocollo riguarda le attività di ricerca relative al progetto ALS-CarE che coinvolge i 2 siti partecipanti con sede nel Regno Unito.

A seguito delle approvazioni della governance etica e della ricerca, ALS-CarE è ufficialmente iniziata il 1° aprile 2014 e durerà 3 anni. Il reclutamento dei partecipanti inizierà dopo l'approvazione della governance etica e della ricerca e avverrà per i primi 4 mesi presso i centri di assistenza MND di Sheffield e King's College. Il periodo di follow-up di ciascun partecipante richiederà 12 mesi a seconda del tasso di progressione della malattia. Infine, un periodo di 11 mesi alla fine del progetto consentirà l'analisi dei dati, la diffusione dei risultati e la redazione di report.

RIASSUNTO SCIENTIFICO

Sfondo:

La sclerosi laterale amiotrofica (SLA) o anche conosciuta come malattia del motoneurone (MND) è una malattia neurodegenerativa progressiva che colpisce nel fiore degli anni. Attualmente non esistono terapie efficaci per modificare la malattia per la SLA e la morte di solito si verifica entro 3 anni dall'insorgenza dei sintomi. La gestione è palliativa e mira a massimizzare la qualità della vita e ridurre al minimo il carico di malattia. La complessità e la natura rapidamente progressiva della SLA richiedono un sistema di assistenza multidisciplinare reattivo, costruito su una stadiazione affidabile della malattia e su una gestione dei sintomi basata sull'evidenza.

Scopo:

Incorporare informazioni cliniche dettagliate tratte da fonti basate sulla popolazione in un programma di assistenza reattivo.

Piano di indagine:

Verrà convalidato un sistema di stadiazione standardizzato e la qualità della vita e le esperienze dei pazienti saranno misurate e la gestione ottimizzata attraverso le fasi della malattia dalla diagnosi alla fine della vita. L'analisi economica sanitaria identificherà le principali differenze nell'utilizzo delle risorse e sarà utile per le analisi farmacoeconomiche di nuove terapie.

Impatto potenziale:

Il progetto completato fornirà un quadro di buone pratiche di facile utilizzo per la SLA che può essere modificato per la gestione di altre malattie neurodegenerative.