Um Programa de Tratamento da Esclerose Lateral Amiotrófica na Europa (ALS-CarE)

Este é um projeto prospectivo de pesquisa observacional multicêntrico que será realizado por 8 parceiros europeus em 9 locais: 1 na Irlanda (Dublin), 1 na Holanda (Utrecht), 2 no Reino Unido (Reino Unido) (Sheffield e Londres ), 2 na Itália (Turim e Milão), 2 na Alemanha (Berlim e Munique) e 1 na Bélgica (Leuven). Em termos de coleta de dados, o estudo consiste em 3 subestudos e será organizado em 6 pacotes de trabalho interligados abrangendo pesquisa clínica, epidemiológica e de serviços de saúde.

Todos os parceiros contribuirão no recrutamento de participantes e coletarão dados comparáveis, que serão usados ​​para cumprir as entregas de cada pacote de trabalho. A coordenação central das atividades de pesquisa nos dois locais do Reino Unido será realizada em Sheffield. Este protocolo diz respeito às atividades de pesquisa relacionadas ao projeto ALS-CarE envolvendo os 2 locais participantes do Reino Unido.

Seguindo as aprovações éticas e de governança de pesquisa, o ALS-CarE começou oficialmente em 1º de abril de 2014 e será executado por 3 anos. O recrutamento dos participantes começará após a aprovação da governança ética e de pesquisa e ocorrerá nos primeiros 4 meses nos Centros de Atendimento MND do Sheffield e King's College. O período de acompanhamento de cada participante será de 12 meses, dependendo da taxa de progressão da doença. Finalmente, um período de 11 meses no final do projeto permitirá a análise dos dados, a divulgação dos resultados e a redação do relatório.

RESUMO CIENTÍFICO

Fundo:

A Esclerose Lateral Amiotrófica (ELA) ou também conhecida como Doença do Neurônio Motor (MND) é uma doença neurodegenerativa progressiva que ocorre no auge da vida. Atualmente, não há terapias modificadoras da doença eficazes para ELA e a morte geralmente ocorre dentro de 3 anos após o início dos sintomas. O tratamento é paliativo e visa maximizar a qualidade de vida e minimizar o peso da doença. A complexidade e a natureza rapidamente progressiva da ELA requerem um sistema de atendimento multidisciplinar responsivo, baseado no estadiamento confiável da doença e no gerenciamento de sintomas baseado em evidências.

Mirar:

Incorporar informações clínicas detalhadas extraídas de fontes baseadas na população em um programa de atendimento responsivo.

Plano de investigação:

Um sistema de estadiamento padronizado será validado, e a qualidade de vida e as experiências dos pacientes serão medidas e o gerenciamento otimizado em todos os estágios da doença, desde o diagnóstico até o final da vida. A análise econômica da saúde identificará as principais diferenças na utilização de recursos e será útil para análises farmacoeconômicas de novas terapêuticas.

Impacto potencial:

O projeto concluído fornecerá uma estrutura de práticas recomendadas de fácil utilização para ALS que pode ser modificada para o gerenciamento de outras doenças neurodegenerativas.