Ohjelma amyotrofisen lateraaliskleroosin hoitoon Euroopassa (ALS-CarE)

Tämä on tuleva monikeskustutkimusprojekti, jonka 8 eurooppalaista kumppania toteuttaa 9 paikassa: 1 Irlannissa (Dublin), 1 Alankomaissa (Utrecht), 2 Yhdistyneessä kuningaskunnassa (Yhdistynyt kuningaskunta) (Sheffield ja Lontoo). ), 2 Italiassa (Torino ja Milano), 2 Saksassa (Berliini ja München) ja 1 Belgiassa (Leuven). Tiedonkeruun osalta tutkimus koostuu 3 osatutkimuksesta ja se järjestetään 6 toisiinsa linkitetyssä työpaketissa, jotka kattavat kliinisen, epidemiologisen ja terveyspalvelujen tutkimuksen.

Kaikki kumppanit osallistuvat osallistujien rekrytointiin ja keräävät vertailukelpoisia tietoja, joita käytetään kunkin työpaketin suoritteiden toteuttamiseen. Tutkimustoiminnan keskitetty koordinointi kahdessa Yhdistyneen kuningaskunnan toimipisteessä toteutetaan Sheffieldissä. Tämä pöytäkirja koskee tutkimustoimintaa, joka liittyy ALS-CarE-hankkeeseen, johon osallistuu kaksi Yhdistyneessä kuningaskunnassa sijaitsevaa osallistujapaikkaa.

Eettisten ja tutkimuksen hallintoa koskevien hyväksyntöjen jälkeen ALS-CarE aloitti virallisesti 1. huhtikuuta 2014 ja kestää 3 vuotta. Osallistujien rekrytointi alkaa eettisen ja tutkimuksen hallinnon hyväksynnän jälkeen, ja se tapahtuu ensimmäiset 4 kuukautta Sheffieldin ja King's Collegen MND-hoitokeskuksissa. Jokaisen osallistujan seurantajakso kestää 12 kuukautta sairauden etenemisnopeudesta riippuen. Lopuksi 11 kuukauden ajanjakso projektin lopussa mahdollistaa tietojen analysoinnin, havaintojen levittämisen ja raporttien kirjoittamisen.

TIETEELLINEN YHTEENVETO

Tausta:

Amyotrofinen lateraaliskleroosi (ALS) tai tunnetaan myös nimellä Motor Neurone Disease (MND) on etenevä hermostoa rappeuttava sairaus, joka iskee iän parhaassa iässä. Tällä hetkellä ei ole olemassa tehokkaita sairautta modifioivia ALS-hoitoja, ja kuolema tapahtuu yleensä kolmen vuoden kuluessa oireiden alkamisesta. Hoito on palliatiivista, ja sen tavoitteena on maksimoida elämänlaatu ja minimoida sairaustaakka. ALS:n monimutkaisuus ja nopeasti etenevä luonne edellyttää reagoivaa monitieteistä hoitojärjestelmää, joka perustuu luotettavaan taudin vaiheittaiseen määrittelyyn ja näyttöön perustuvaan oireiden hallintaan.

Tavoite:

Yhdistää väestöpohjaisista lähteistä saatuja yksityiskohtaisia ​​kliinisiä tietoja reagoivaan hoito-ohjelmaan.

Tutkintasuunnitelma:

Standardoitu vaiheistusjärjestelmä validoidaan, elämänlaatua ja potilaiden kokemuksia mitataan ja hoito optimoidaan sairauden eri vaiheissa diagnoosista elämän loppuun. Terveystaloudellinen analyysi tunnistaa keskeiset erot resurssien käytössä ja on hyödyllinen uusien lääkkeiden lääketaloudellisissa analyyseissä.

Mahdollinen vaikutus:

Valmis projekti tarjoaa käyttäjäystävällisen parhaiden käytäntöjen puitteet ALS:lle, jota voidaan muokata muiden hermostoa rappeuttavien sairauksien hoitoon.