Un programa para la atención de la esclerosis lateral amiotrófica en Europa (ALS-CarE)

Se trata de un proyecto prospectivo de investigación observacional multicéntrico que llevarán a cabo 8 socios europeos en 9 sitios: 1 en Irlanda (Dublín), 1 en los Países Bajos (Utrecht), 2 en el Reino Unido (UK) (Sheffield y Londres ), 2 en Italia (Turín y Milán), 2 en Alemania (Berlín y Múnich) y 1 en Bélgica (Lovaina). En cuanto a la recopilación de datos, el estudio consta de 3 subestudios y se organizará en 6 paquetes de trabajo interrelacionados que abarcan la investigación clínica, epidemiológica y de servicios de salud.

Todos los socios contribuirán en el reclutamiento de participantes y recopilarán datos comparables, que se utilizarán para cumplir con los entregables de cada paquete de trabajo. La coordinación central de las actividades de investigación en los 2 sitios del Reino Unido se llevará a cabo en Sheffield. Este protocolo se refiere a las actividades de investigación en relación con el proyecto ALS-CarE que involucra a los 2 sitios participantes con sede en el Reino Unido.

Luego de las aprobaciones de gobernanza ética y de investigación, ALS-CarE comenzó oficialmente el 1 de abril de 2014 y tendrá una duración de 3 años. El reclutamiento de participantes comenzará luego de la aprobación de la gobernanza ética y de investigación y se llevará a cabo durante los primeros 4 meses en los Centros de Atención MND de Sheffield y King's College. El período de seguimiento de cada participante será de 12 meses dependiendo del ritmo de progresión de la enfermedad. Finalmente, un período de 11 meses al final del proyecto permitirá el análisis de datos, la difusión de hallazgos y la redacción de informes.

RESUMEN CIENTÍFICO

Antecedentes:

La esclerosis lateral amiotrófica (ELA) o también conocida como enfermedad de la neurona motora (EMN) es una enfermedad neurodegenerativa progresiva que ataca en la flor de la vida. Actualmente no existen terapias modificadoras de la enfermedad efectivas para la ELA y la muerte generalmente ocurre dentro de los 3 años posteriores al inicio de los síntomas. El manejo es paliativo y tiene como objetivo maximizar la calidad de vida y minimizar la carga de la enfermedad. La complejidad y la naturaleza rápidamente progresiva de la ELA requieren un sistema de atención multidisciplinario receptivo que se base en una estadificación confiable de la enfermedad y un manejo de los síntomas basado en la evidencia.

Apuntar:

Incorporar información clínica detallada extraída de fuentes basadas en la población en un programa de atención sensible.

Plan de investigación:

Se validará un sistema de estadificación estandarizado, y se medirá la calidad de vida y las experiencias de los pacientes y se optimizará el manejo en todas las etapas de la enfermedad, desde el diagnóstico hasta el final de la vida. El análisis económico de la salud identificará las diferencias clave en la utilización de recursos y será útil para los análisis farmacoeconómicos de nuevas terapias.

Impacto potencial:

El proyecto completado proporcionará un marco de mejores prácticas fácil de usar para ALS que se puede modificar para el manejo de otras enfermedades neurodegenerativas.