Et program for amyotrofisk lateral sklerosebehandling i Europa (ALS-CarE)

Dette er et prospektivt multicenter observationsforskningsprojekt, der vil blive udført af 8 europæiske partnere på 9 steder: 1 i Irland (Dublin), 1 i Holland (Utrecht), 2 i Det Forenede Kongerige (UK) (Sheffield og London) ), 2 i Italien (Torino og Milano), 2 i Tyskland (Berlin og München) og 1 i Belgien (Leuven). Med hensyn til dataindsamling består undersøgelsen af ​​3 delstudier og vil blive organiseret i 6 indbyrdes forbundne arbejdspakker, der spænder over klinisk, epidemiologisk og sundhedsfaglig forskning.

Alle partnere vil bidrage til rekruttering af deltagere og indsamle sammenlignelige data, som vil blive brugt til at opfylde leverancerne af hver arbejdspakke. Central koordinering af forskningsaktiviteter i de 2 britiske lokaliteter vil blive gennemført i Sheffield. Denne protokol vedrører forskningsaktiviteter i relation til ALS-CarE-projektet, der involverer de 2 UK-baserede deltagende sites.

Efter godkendelser af etisk og forskningsmæssig forvaltning startede ALS-CarE officielt den 1. april 2014 og vil køre i 3 år. Rekruttering af deltagere vil begynde efter godkendelse af etisk og forskningsmæssig forvaltning og vil finde sted i de første 4 måneder på Sheffield og King's College MND Care Centres. Opfølgningsperioden for hver deltager vil tage 12 måneder afhængigt af sygdommens progression. Endelig vil en periode på 11 måneder ved projektets afslutning muliggøre analyse af data, formidling af resultater og rapportskrivning.

VIDENSKABELIGE RESUMÉ

Baggrund:

Amyotrofisk lateral sklerose (ALS) eller også kendt som Motor Neurone Disease (MND) er en progressiv neurodegenerativ sygdom, der rammer i livets bedste alder. Der er i øjeblikket ingen effektive sygdomsmodificerende behandlinger for ALS, og døden indtræffer normalt inden for 3 år efter symptomdebut. Ledelsen er palliativ og har til formål at maksimere livskvaliteten og minimere sygdomsbyrden. Kompleksiteten og den hurtigt fremadskridende karakter af ALS kræver et responsivt multidisciplinært plejesystem, der er bygget på pålidelig sygdomsstadieinddeling og evidensbaseret symptomhåndtering.

Sigte:

At inkorporere detaljerede kliniske oplysninger hentet fra befolkningsbaserede kilder i et responsivt plejeprogram.

Plan for undersøgelse:

Et standardiseret stadiesystem vil blive valideret, og livskvalitet og patientoplevelser vil blive målt og håndteringen optimeret på tværs af sygdomsstadier fra diagnose til livets afslutning. Sundhedsøkonomiske analyser vil identificere nøgleforskelle i ressourceudnyttelse og vil være nyttige til farmako-økonomiske analyser af nye terapeutika.

Potentiel påvirkning:

Det afsluttede projekt vil give en brugervenlig best practice-ramme for ALS, som kan modificeres til håndtering af andre neurodegenerative sygdomme.