Een programma voor amyotrofische laterale sclerosezorg in Europa (ALS-CarE)

Dit is een prospectief observatieonderzoek in meerdere centra dat zal worden uitgevoerd door 8 Europese partners op 9 locaties: 1 in Ierland (Dublin), 1 in Nederland (Utrecht), 2 in het Verenigd Koninkrijk (VK) (Sheffield en Londen). ), 2 in Italië (Turijn en Milaan), 2 in Duitsland (Berlijn en München) en 1 in België (Leuven). Wat de gegevensverzameling betreft, bestaat het onderzoek uit 3 deelonderzoeken en zal het worden georganiseerd in 6 onderling verbonden werkpakketten die klinisch, epidemiologisch en gezondheidsonderzoek omvatten.

Alle partners zullen bijdragen aan de werving van deelnemers en vergelijkbare gegevens verzamelen, die zullen worden gebruikt om de deliverables van elk werkpakket te vervullen. De centrale coördinatie van de onderzoeksactiviteiten in de 2 locaties in het VK zal plaatsvinden in Sheffield. Dit protocol heeft betrekking op onderzoeksactiviteiten in verband met het ALS-CarE-project waarbij de 2 in het VK gevestigde deelnemende sites betrokken zijn.

Na goedkeuring door ethisch en onderzoeksbestuur is ALS-CarE officieel van start gegaan op 1 april 2014 en zal het 3 jaar duren. De werving van deelnemers begint na goedkeuring van ethisch en onderzoeksbestuur en vindt gedurende de eerste 4 maanden plaats in de MND Care Centres van Sheffield en King's College. De follow-upperiode van elke deelnemer zal 12 maanden in beslag nemen, afhankelijk van de mate van progressie van de ziekte. Ten slotte zal een periode van 11 maanden aan het einde van het project analyse van gegevens, verspreiding van bevindingen en het schrijven van rapporten mogelijk maken.

WETENSCHAPPELIJKE SAMENVATTING

Achtergrond:

Amyotrofische laterale sclerose (ALS) of ook wel bekend als Motor Neuron Disease (MND) is een progressieve neurodegeneratieve ziekte die toeslaat in de bloei van het leven. Er zijn momenteel geen effectieve ziektemodificerende therapieën voor ALS en overlijden treedt gewoonlijk op binnen 3 jaar na het ontstaan ​​van de symptomen. De behandeling is palliatief en gericht op het maximaliseren van de kwaliteit van leven en het minimaliseren van de ziektelast. De complexiteit en snel progressieve aard van ALS vereist een responsief multidisciplinair zorgsysteem dat is gebouwd op betrouwbare stadiëring van de ziekte en evidence-based symptoombeheer.

Doel:

Gedetailleerde klinische informatie afkomstig uit bevolkingsbronnen opnemen in een responsief zorgprogramma.

Plan van onderzoek:

Er zal een gestandaardiseerd stadiëringssysteem worden gevalideerd, en de kwaliteit van leven en patiëntervaringen zullen worden gemeten en het management zal worden geoptimaliseerd voor alle stadia van de ziekte, van diagnose tot levenseinde. Gezondheidseconomische analyse zal de belangrijkste verschillen in het gebruik van hulpbronnen identificeren en zal nuttig zijn voor farmaco-economische analyses van nieuwe therapieën.

Potentiële impact:

Het voltooide project zal een gebruiksvriendelijk best practice-kader voor ALS bieden dat kan worden aangepast voor de behandeling van andere neurodegeneratieve ziekten.