Et program for amyotrofisk lateral sklerosebehandling i Europa (ALS-CarE)

Dette er et prospektivt multisenter observasjonsforskningsprosjekt som vil bli utført av 8 europeiske partnere på 9 steder: 1 i Irland (Dublin), 1 i Nederland (Utrecht), 2 i Storbritannia (Storbritannia) (Sheffield og London). ), 2 i Italia (Torino og Milano), 2 i Tyskland (Berlin og München), og 1 i Belgia (Leuven). Når det gjelder datainnsamling, består studien av 3 delstudier og vil bli organisert i 6 sammenkoblede arbeidspakker som spenner over klinisk, epidemiologisk og helsetjenesteforskning.

Alle partnere vil bidra i rekruttering av deltakere og samle inn sammenlignbare data, som vil bli brukt for å oppfylle leveransene til hver arbeidspakke. Sentral koordinering av forskningsaktiviteter på de to britiske nettstedene vil bli utført i Sheffield. Denne protokollen gjelder forskningsaktiviteter i forhold til ALS-CarE-prosjektet som involverer de 2 deltakende stedene i Storbritannia.

Etter godkjenninger av etisk og forskningsmessig styring startet ALS-CarE offisielt 1. april 2014 og vil løpe i 3 år. Rekruttering av deltakere vil begynne etter godkjenning av etisk og forskningsmessig styring og vil finne sted i de første 4 månedene ved Sheffield og King's College MND Care Centres. Oppfølgingsperioden for hver deltaker vil ta 12 måneder avhengig av sykdomsprogresjonen. Til slutt vil en periode på 11 måneder ved slutten av prosjektet muliggjøre analyse av data, formidling av funn og rapportskriving.

VITENSKAPLIG SAMMENDRAG

Bakgrunn:

Amyotrofisk lateral sklerose (ALS) eller kjent som motorneuronsykdom (MND) er en progressiv nevrodegenerativ sykdom som rammer i livets beste alder. Det finnes for tiden ingen effektive sykdomsmodifiserende behandlinger for ALS, og døden inntreffer vanligvis innen 3 år etter symptomdebut. Ledelsen er palliativ og har som mål å maksimere livskvaliteten og minimere sykdomsbyrden. Kompleksiteten og den raskt progressive naturen til ALS krever et responsivt tverrfaglig omsorgssystem som er bygget på pålitelig sykdomsstadie og evidensbasert symptombehandling.

Mål:

Å innlemme detaljert klinisk informasjon hentet fra befolkningsbaserte kilder i et responsivt omsorgsprogram.

Plan for undersøkelse:

Et standardisert stadiesystem vil bli validert, og livskvalitet og pasienterfaringer vil bli målt og behandling optimalisert på tvers av sykdomsstadier fra diagnose til livets slutt. Helseøkonomisk analyse vil identifisere sentrale forskjeller i ressursutnyttelse og vil være nyttig for farmakoøkonomiske analyser av nye terapeutika.

Potensiell innvirkning:

Det fullførte prosjektet vil gi et brukervennlig rammeverk for beste praksis for ALS som kan modifiseres for behandling av andre nevrodegenerative sykdommer.