Program opieki nad stwardnieniem zanikowym bocznym w Europie (ALS-CarE)

Jest to perspektywiczny wieloośrodkowy obserwacyjny projekt badawczy, który będzie realizowany przez 8 europejskich partnerów w 9 ośrodkach: 1 w Irlandii (Dublin), 1 w Holandii (Utrecht), 2 w Wielkiej Brytanii (UK) (Sheffield i Londyn ), 2 we Włoszech (Turyn i Mediolan), 2 w Niemczech (Berlin i Monachium) i 1 w Belgii (Leuven). Jeśli chodzi o gromadzenie danych, badanie składa się z 3 badań podrzędnych i zostanie zorganizowane w 6 powiązanych ze sobą pakietów roboczych obejmujących badania kliniczne, epidemiologiczne i dotyczące usług zdrowotnych.

Wszyscy partnerzy wezmą udział w rekrutacji uczestników i zgromadzą porównywalne dane, które zostaną wykorzystane do realizacji wyników każdego pakietu roboczego. Centralna koordynacja działań badawczych w 2 ośrodkach w Wielkiej Brytanii zostanie podjęta w Sheffield. Niniejszy protokół dotyczy działań badawczych związanych z projektem ALS-CarE obejmującym 2 uczestniczące ośrodki w Wielkiej Brytanii.

Po zatwierdzeniu zasad etycznych i badawczych ALS-CarE oficjalnie rozpoczęło się 1 kwietnia 2014 r. i będzie działać przez 3 lata. Rekrutacja uczestników rozpocznie się po zatwierdzeniu zasad zarządzania etycznego i badawczego i będzie miała miejsce przez pierwsze 4 miesiące w Sheffield i King's College MND Care Centres. Okres obserwacji każdego uczestnika potrwa 12 miesięcy w zależności od tempa postępu choroby. Wreszcie okres 11 miesięcy na zakończenie projektu umożliwi analizę danych, rozpowszechnienie ustaleń i napisanie raportu.

PODSUMOWANIE NAUKOWE

Tło:

Stwardnienie zanikowe boczne (ALS) lub inaczej choroba neuronu ruchowego (MND) to postępująca choroba neurodegeneracyjna, która atakuje w kwiecie wieku. Obecnie nie ma skutecznych terapii modyfikujących przebieg choroby ALS, a śmierć zwykle następuje w ciągu 3 lat od wystąpienia objawów. Leczenie ma charakter paliatywny i ma na celu maksymalizację jakości życia oraz minimalizację obciążenia chorobą. Złożoność i szybko postępujący charakter ALS wymaga responsywnego multidyscyplinarnego systemu opieki, który jest zbudowany na wiarygodnej ocenie stopnia zaawansowania choroby i leczeniu objawowym opartym na dowodach.

Cel:

Włączenie szczegółowych informacji klinicznych zaczerpniętych ze źródeł populacyjnych do programu opieki responsywnej.

Plan śledztwa:

Standaryzowany system stopniowania zostanie poddany walidacji, a jakość życia i doświadczenia pacjentów zostaną zmierzone, a postępowanie zoptymalizowane na wszystkich etapach choroby, od diagnozy do końca życia. Analiza ekonomiczna zdrowia pozwoli zidentyfikować kluczowe różnice w wykorzystaniu zasobów i będzie przydatna do analiz farmakoekonomicznych nowych leków.

Potencjalny wpływ:

Ukończony projekt zapewni przyjazne dla użytkownika ramy najlepszych praktyk w zakresie ALS, które można modyfikować w celu leczenia innych chorób neurodegeneracyjnych.