Hodnocení účinnosti PKU synergie u pacientů s fenylketonurií nebo hyperfenylalaninémií
11. března 2019 aktualizováno: Nutricia UK Ltd
Tato studie se soustředí na novou jednodenní proteinovou náhradu bez fenylalaninu pro pacienty s fenylketonurií.
Padesát způsobilých dospělých (≥ 16 let) s prokázanou fenylketonurií nebo hyperfenylalaninémií bude vybráno a náhodně rozděleno do jednoho ze dvou intervenčních ramen (n = 25 na rameno).
Po 3denním základním období a kromě běžného nutričního managementu budou pacienti dostávat buď jeden sáček nové proteinové náhražky denně (intervence), nebo budou pokračovat v obvyklém dietním režimu a/nebo režimu s proteinovou náhražkou (maximálně 1 proteinovou náhražku denně (rovná se 20 g ekvivalentu proteinu) kontrola) po dobu 28 dnů.
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Intervence / Léčba
Detailní popis
Tato studie se soustředí na novou jednodenní proteinovou náhradu bez fenylalaninu pro pacienty s fenylketonurií.
Cílem této randomizované kontrolované studie je zejména vyhodnotit účinnost (změny týkající se nutričního stavu a metabolické kontroly) této nové proteinové náhražky a zároveň zachytit údaje týkající se tolerance, kompliance, bezpečnosti a přijatelnosti.
Tato nová proteinová náhražka, určená pro špatně kompatibilní dospělé pacienty s prokázanou fenylketonurií nebo hyperfenylalaninémií, je složena z upravené směsi dalších esenciálních a neesenciálních aminokyselin, sacharidů, vitamínů a vybraných minerálů a stopových prvků a je obohacena o kyselinu dokosahexaenovou (DHA).
Padesát způsobilých dospělých (≥ 16 let) bude přijato a náhodně rozděleno do jednoho ze dvou intervenčních ramen (n = 25 na rameno).
Po 3denním základním období a kromě běžného nutričního managementu budou pacienti dostávat buď jeden sáček nové proteinové náhražky denně (intervence), nebo budou pokračovat v obvyklém dietním režimu a/nebo režimu s proteinovou náhražkou (maximálně 1 proteinovou náhražku denně (rovná se 20 g ekvivalentu proteinu) kontrola) po dobu 28 dnů.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
14
Fáze
- Nelze použít
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Birmingham, Spojené království
- Queen Elizabeth Hospital
-
Edinburgh, Spojené království
- Royal Hospital for Sick Children
-
Glasgow, Spojené království
- Queen Elizabeth University Hospital
-
London, Spojené království
- Guys & St Thomas' Hospital
-
Newcastle upon Tyne, Spojené království
- Royal Victoria Infirmary
-
Southampton, Spojené království
- Southampton General Hospital
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
16 let až 100 let (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Muž nebo žena
- Věk nad 16 let
- Diagnostikována prokázaná PKU nebo hyperfenylalaninémie se zvýšenou tolerancí/příjmem fenylalaninu
- V současné době užíváte maximálně 1 proteinovou náhradu denně (odpovídá ekvivalentu 20 g proteinu)
- Mít minimální hladinu fenylalaninu v krvi ≥ 600 umol/l (pro pacienty s PKU)
- Uvolněte (ne-li přerušte) svůj dietní režim a režim náhrady bílkovin alespoň 1 měsíc před zahájením zkoušky
- Mít písemný informovaný souhlas od pacienta
Kritéria vyloučení:
- Těhotné nebo kojící
- Vyžaduje nutriční podporu (včetně enterální a parenterální výživy)
- Závažná dysfunkce jater nebo ledvin
- Účast v jiných studiích do 1 měsíce před vstupem do této studie
- Alergie na kteroukoli složku studijního produktu, včetně mléčné bílkoviny nebo sóji
- Zájem vyšetřovatele o ochotu/schopnost pacienta splnit požadavky protokolu
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Podpůrná péče
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Synergie
Tato skupina bude dostávat novou proteinovou náhradu bez fenylalaninu denně po dobu 28 dnů.
Pacientům v této skupinové intervenci bude doporučeno konzumovat jeden sáček prášku (33 g) denně doplněný 100 ml vody.
Nová náhražka dodává 414 kJ, 20 g ekvivalentu bílkovin a kombinaci esenciálních a neesenciálních aminokyselin a také kombinaci vitamínů a minerálů.
|
Malá porce (x1 porce 33 g denně) nové proteinové náhražky bez fenylalaninu vytvořená ze 100 ml vody denně (28 dní).
|
|
Aktivní komparátor: Rutina
Tato skupina bude pokračovat ve svém obvyklém dietním režimu a/nebo režimu náhrady bílkovin (maximálně 1 náhrada bílkovin denně (kontrola ekvivalentu 20 g bílkovin)) po dobu 28 dnů.
|
Pacienti budou pokračovat ve své obvyklé dietě a/nebo v režimu náhrady bílkovin (28 dní).
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Nutriční stav (objektivní měření)
Časové okno: 2 dny
|
Hladiny mikroživin v krvi; aktivní vitamín B12 (holotranskobalamin)
|
2 dny
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Nutriční stav (objektivní měření)
Časové okno: 2 dny
|
Hladiny mikroživin v krvi; Folát (kyselina listová)
|
2 dny
|
|
Nutriční stav (objektivní měření)
Časové okno: 2 dny
|
Hladiny mikroživin v krvi; Železo (Ferritin)
|
2 dny
|
|
Nutriční stav (objektivní měření)
Časové okno: 2 dny
|
Hladiny mikroživin v krvi; Zinek
|
2 dny
|
|
Nutriční stav (objektivní měření)
Časové okno: 2 dny
|
Hladiny mikroživin v krvi; Vitamín D (25-hydroxyvitamín D)
|
2 dny
|
|
Nutriční stav (subjektivní měření)
Časové okno: 6 dní
|
3denní vážený deník jídla
|
6 dní
|
|
Denní dodržování předepsané proteinové náhrady hodnocené standardizovaným dotazníkem
Časové okno: 31 dní
|
Dodržování doporučeného příjmu u pacientů, jimž byla dříve předepsána proteinová náhražka (během výchozího stavu v obou skupinách a během období studie v kontrolní skupině) a se studovaným produktem během období intervence, bude hodnoceno denně po celou dobu studie.
Pacienti budou požádáni, aby zaznamenali, kolik proteinové náhražky přijali v porovnání s množstvím doporučeným jejich zdravotníkem.
Denní množství předepsané zdravotnickým pracovníkem řídícím péči o pacienty bude zaznamenáno na začátku studie a jakékoli změny tohoto předpisu během studie budou zaznamenány.
Během intervenčního období se vzorce spotřeby proteinových náhražek (např.
načasování a spotřebované množství) budou denně zaznamenávány a hodnoceny standardizovaným dotazníkem.
|
31 dní
|
|
Metabolická kontrola
Časové okno: 2 dny
|
Hladiny aminokyselin v krvi; Odebrané vzorky budou analyzovány na krevní fenylalanin, tyrosin a 16 dalších proteinogenních aminokyselin, 2 neproteinogenní aminokyseliny a 1 aminosulfonovou kyselinu.
|
2 dny
|
|
Gastrointestinální tolerance hodnocená standardizovaným dotazníkem
Časové okno: 12 dní
|
Gastrointestinální tolerance (včetně průjmu, zácpy, nevolnosti, zvracení, bolesti břicha, nadýmání, plynatosti a říhání) bude hodnocena pomocí standardizovaného dotazníku gastrointestinální tolerance vyplněného pacientem.
|
12 dní
|
|
Přijatelnost podle standardizovaného dotazníku
Časové okno: 2 dny
|
Přijatelnost (snadnost použití a oblíbenost) pacientů, kterým byla dříve předepsána proteinová náhražka a studovaného produktu, bude posouzena na konci základní linie (4. den) a na konci období intervence (31. den) pomocí standardizovaného dotazníku vyplněného pacientem .
|
2 dny
|
|
Subjektivní nálada
Časové okno: 3 dny
|
Profil dotazníku stavů nálady
|
3 dny
|
|
Antropometrie
Časové okno: 2 dny
|
Měření hmotnosti a výšky bude provedeno během základního pozorování (1. den) a na konci období intervence (31. den).
Hmotnost bude stanovena s přesností na 0,1 kg pomocí přenosné váhy bez bot a v lehkém oblečení.
|
2 dny
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Rebecca Stratton, PhD, Nutricia UK
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
1. května 2017
Primární dokončení (Aktuální)
20. září 2018
Dokončení studie (Aktuální)
17. prosince 2018
Termíny zápisu do studia
První předloženo
22. května 2017
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
24. května 2017
První zveřejněno (Aktuální)
30. května 2017
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
13. března 2019
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
11. března 2019
Naposledy ověřeno
1. března 2019
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- PKUSyn.2017
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Popis plánu IPD
Žádný IPD nebude sdílen s ostatními výzkumníky.
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .