Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Оценка эффективности синергии ФКУ у пациентов с выраженной фенилкетонурией или гиперфенилаланинемией

11 марта 2019 г. обновлено: Nutricia UK Ltd
Это исследование сосредоточено вокруг нового заменителя белка, не содержащего фенилаланина, для пациентов с фенилкетонурией, который можно принимать один раз в день. Пятьдесят подходящих взрослых (≥ 16 лет) с подтвержденной фенилкетонурией или гиперфенилаланинемией будут набраны и случайным образом распределены в одну из двух групп вмешательства (n = 25 в группе). После 3-дневного исходного периода и в дополнение к обычному питанию пациенты будут получать либо один пакетик нового заменителя белка в день (вмешательство), либо продолжат свой обычный режим диеты и/или заменителя белка (максимум 1 заменитель белка в день). (соответствует 20 г белкового эквивалента) контроль) в течение 28 дней.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Это исследование сосредоточено вокруг нового заменителя белка, не содержащего фенилаланина, для пациентов с фенилкетонурией, который можно принимать один раз в день. В частности, это рандомизированное контролируемое исследование направлено на оценку эффективности (изменения, связанные с нутритивным статусом и метаболическим контролем) этого нового заменителя белка, а также на сбор данных, касающихся переносимости, соблюдения режима лечения, безопасности и приемлемости. Этот новый заменитель белка, разработанный для взрослых пациентов с плохой комплаентностью и доказанной фенилкетонурией или гиперфенилаланинемией, состоит из адаптированной смеси других незаменимых и заменимых аминокислот, углеводов, витаминов и отдельных минералов и микроэлементов, а также обогащен докозагексаеновой кислотой (ДГК). Пятьдесят подходящих взрослых (≥ 16 лет) будут набраны и случайным образом распределены в одну из двух групп вмешательства (n = 25 в группе). После 3-дневного исходного периода и в дополнение к обычному питанию пациенты будут получать либо один пакетик нового заменителя белка в день (вмешательство), либо продолжат свой обычный режим диеты и/или заменителя белка (максимум 1 заменитель белка в день). (соответствует 20 г белкового эквивалента) контроль) в течение 28 дней.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

14

Фаза

  • Непригодный

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Соединенное Королевство
      • Birmingham, Соединенное Королевство
        • Queen Elizabeth Hospital
      • Edinburgh, Соединенное Королевство
        • Royal Hospital for Sick Children
      • Glasgow, Соединенное Королевство
        • Queen Elizabeth University Hospital
      • London, Соединенное Королевство
        • Guys & St Thomas' Hospital
      • Newcastle upon Tyne, Соединенное Королевство
        • Royal Victoria Infirmary
      • Southampton, Соединенное Королевство
        • Southampton General Hospital

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 16 лет до 100 лет (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Мужчина или женщина
  • старше 16 лет
  • Диагноз доказанной фенилкетонурии или гиперфенилаланинемии с повышенной толерантностью/потреблением фенилаланина
  • В настоящее время принимает не более 1 заменителя протеина в день (эквивалентно 20 г протеина)
  • Иметь минимальный уровень фенилаланина в крови ≥ 600 мкмоль/л (для пациентов с ФКУ)
  • Смягчили (если не прекратили) свой режим питания и заменителей белка как минимум за 1 месяц до начала исследования.
  • Письменное информированное согласие пациента

Критерий исключения:

  • Беременные или кормящие
  • Нутритивная поддержка (включая энтеральное и парентеральное питание)
  • Серьезная печеночная или почечная дисфункция
  • Участие в других исследованиях в течение 1 месяца до начала данного исследования
  • Аллергия на любой из ингредиентов исследуемого продукта, включая молочный белок или сою.
  • Обеспокоенность исследователя по поводу готовности/способности пациента соблюдать требования протокола

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Поддерживающая терапия
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Синергия
Эта группа будет получать новый заменитель белка без фенилаланина ежедневно в течение 28 дней. Пациентам в этой группе вмешательства будет предписано ежедневно употреблять один пакетик порошка (33 г), запивая 100 мл воды. Новый заменитель обеспечивает 414 кДж, 20 г белкового эквивалента и комбинацию незаменимых и заменимых аминокислот, а также комбинацию витаминов и минералов.
Диетическая добавка: Синергия
Небольшая порция (x1 порция по 33 г в день) нового заменителя белка, не содержащего фенилаланина, разбавляемая 100 мл воды в день (28 дней).
Активный компаратор: Рутина
Эта группа будет продолжать свою обычную диету и/или режим заменителей белка (максимум 1 заменитель белка в день (эквивалент 20 г белка) в контрольной группе) в течение 28 дней.
Другой: Рутина
Пациенты продолжат свою обычную диету и/или режим замены белка (28 дней).

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Пищевой статус (объективный показатель)
Временное ограничение: 2 дня
Уровень микроэлементов в крови; активный витамин B12 (голотранскобаламин)
2 дня

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Пищевой статус (объективный показатель)
Временное ограничение: 2 дня
Уровень микроэлементов в крови; Фолат (фолиевая кислота)
2 дня
Пищевой статус (объективный показатель)
Временное ограничение: 2 дня
Уровень микроэлементов в крови; Железо (ферритин)
2 дня
Пищевой статус (объективный показатель)
Временное ограничение: 2 дня
Уровень микроэлементов в крови; Цинк
2 дня
Пищевой статус (объективный показатель)
Временное ограничение: 2 дня
Уровень микроэлементов в крови; Витамин D (25-гидроксивитамин D)
2 дня
Пищевой статус (субъективная оценка)
Временное ограничение: 6 дней
Дневник взвешивания пищи на 3 дня
6 дней
Ежедневное соблюдение назначенного заменителя белка согласно стандартизированному опроснику
Временное ограничение: 31 день
Соблюдение рекомендованного потребления пациентами ранее назначенного заменителя белка (на исходном уровне в обеих группах и в течение периода исследования в контрольной группе) и исследуемого продукта в течение периода вмешательства будет оцениваться ежедневно на протяжении всего исследования. Пациентов попросят записать, какое количество заменителя белка они принимают по сравнению с тем, что рекомендовано их лечащим врачом. Суточная доза, предписанная медицинским работником, управляющим уходом за пациентами, будет записана в начале исследования, и будут отмечены любые изменения в этом предписании во время исследования. В течение периода вмешательства модели потребления заменителей белка (например, время и количество потребляемого) будут ежедневно регистрироваться и оцениваться с помощью стандартизированной анкеты.
31 день
Метаболический контроль
Временное ограничение: 2 дня
Уровень аминокислот в крови; Собранные образцы будут проанализированы на содержание в крови фенилаланина, тирозина и 16 других протеиногенных аминокислот, 2 непротеиногенных аминокислот и 1 аминосульфоновой кислоты.
2 дня
Желудочно-кишечная переносимость по стандартизированному опроснику
Временное ограничение: 12 дней
Желудочно-кишечная переносимость (включая диарею, запор, тошноту, рвоту, боль в животе, вздутие живота, метеоризм и отрыжку) будет оцениваться с использованием стандартного опросника желудочно-кишечной толерантности, заполненного пациентом.
12 дней
Приемлемость согласно стандартизированной анкете
Временное ограничение: 2 дня
Приемлемость (простота использования и симпатия) ранее назначенных пациентам заменителя белка и исследуемого продукта будет оцениваться в конце исходного уровня (4-й день) и в конце периода вмешательства (31-й день) с использованием стандартизированного вопросника, заполненного пациентом. .
2 дня
Субъективное настроение
Временное ограничение: 3 дня
Анкета профиля состояний настроения
3 дня
Антропометрия
Временное ограничение: 2 дня
Измерения веса и роста будут проводиться во время исходных наблюдений (день 1) и в конце периода вмешательства (день 31). Вес будет определяться с точностью до 0,1 кг на переносных весах без обуви и в легкой одежде.
2 дня

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Nutricia UK Ltd

Следователи

  • Главный следователь: Rebecca Stratton, PhD, Nutricia UK

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

1 мая 2017 г.

Первичное завершение (Действительный)

20 сентября 2018 г.

Завершение исследования (Действительный)

17 декабря 2018 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

22 мая 2017 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

24 мая 2017 г.

Первый опубликованный (Действительный)

30 мая 2017 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

13 марта 2019 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

11 марта 2019 г.

Последняя проверка

1 марта 2019 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • PKUSyn.2017

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Описание плана IPD

Никакие IPD не будут переданы другим исследователям.

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Синергия

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Turkmenistan

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться