Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Ocena skuteczności synergii PKU u pacjentów z fenyloketonurią lub hiperfenyloalaninemią

11 marca 2019 zaktualizowane przez: Nutricia UK Ltd
Niniejsze badanie koncentruje się wokół nowego, niezawierającego fenyloalaniny zamiennika białka, przeznaczonego do podawania dziennie pacjentom z fenyloketonurią. Pięćdziesięciu kwalifikujących się dorosłych (≥ 16 lat) z potwierdzoną fenyloketonurią lub hiperfenyloalaninemią zostanie zrekrutowanych i losowo przydzielonych do jednej z dwóch grup interwencji (n = 25 na grupę). Po 3-dniowym okresie wyjściowym, oprócz rutynowego leczenia żywieniowego, pacjenci będą otrzymywać codziennie jedną saszetkę nowego substytutu białka (interwencja) lub kontynuować swój zwykły schemat diety i (lub) substytutu białka (maksymalnie 1 substytut białka dziennie) (równe 20 g równoważnika białka) kontrola) przez 28 dni.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Niniejsze badanie koncentruje się wokół nowego, niezawierającego fenyloalaniny zamiennika białka, przeznaczonego do podawania dziennie pacjentom z fenyloketonurią. W szczególności to randomizowane kontrolowane badanie ma na celu ocenę skuteczności (zmiany związane ze stanem odżywienia i kontrolą metaboliczną) tego nowego substytutu białka, a także zebranie danych dotyczących tolerancji, przestrzegania zaleceń, bezpieczeństwa i akceptowalności. Ten nowy zamiennik białka, przeznaczony dla słabo przestrzegających zaleceń dorosłych pacjentów ze stwierdzoną fenyloketonurią lub hiperfenyloalaninemią, składa się z dostosowanej mieszanki innych niezbędnych i innych niezbędnych aminokwasów, węglowodanów, witamin oraz wybranych minerałów i pierwiastków śladowych oraz jest wzbogacony kwasem dokozaheksaenowym (DHA). Pięćdziesięciu kwalifikujących się osób dorosłych (≥ 16 lat) zostanie zrekrutowanych i losowo przydzielonych do jednej z dwóch grup interwencji (n = 25 na grupę). Po 3-dniowym okresie wyjściowym, oprócz rutynowego leczenia żywieniowego, pacjenci będą otrzymywać codziennie jedną saszetkę nowego substytutu białka (interwencja) lub kontynuować swój zwykły schemat diety i (lub) substytutu białka (maksymalnie 1 substytut białka dziennie) (równe 20 g równoważnika białka) kontrola) przez 28 dni.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

14

Faza

  • Nie dotyczy

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Zjednoczone Królestwo
      • Birmingham, Zjednoczone Królestwo
        • Queen Elizabeth Hospital
      • Edinburgh, Zjednoczone Królestwo
        • Royal Hospital for Sick Children
      • Glasgow, Zjednoczone Królestwo
        • Queen Elizabeth University Hospital
      • London, Zjednoczone Królestwo
        • Guys & St Thomas' Hospital
      • Newcastle upon Tyne, Zjednoczone Królestwo
        • Royal Victoria Infirmary
      • Southampton, Zjednoczone Królestwo
        • Southampton General Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

16 lat do 100 lat (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Mężczyzna czy kobieta
  • Powyżej 16 roku życia
  • Z rozpoznaniem potwierdzonej PKU lub hiperfenyloalaninemii ze zwiększoną tolerancją/spożyciem fenyloalaniny
  • Obecnie przyjmuje maksymalnie 1 substytut białka dziennie (co odpowiada 20 g ekwiwalentu białka)
  • Mieć minimalny poziom fenyloalaniny we krwi ≥ 600 umol/L (dla pacjentów z PKU)
  • Zrelaksować (jeśli nie zaprzestać) schematu diety i substytutów białka przez co najmniej 1 miesiąc przed rozpoczęciem badania
  • Mieć pisemną świadomą zgodę pacjenta

Kryteria wyłączenia:

  • Ciąża lub karmienie piersią
  • Wymagające wsparcia żywieniowego (w tym żywienia dojelitowego i pozajelitowego)
  • Poważna dysfunkcja wątroby lub nerek
  • Udział w innych badaniach w ciągu 1 miesiąca przed przystąpieniem do tego badania
  • Alergia na którykolwiek ze składników badanego produktu, w tym na białko mleka lub soję
  • Obawy badacza dotyczące chęci/zdolności pacjenta do przestrzegania wymagań protokołu

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie podtrzymujące
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Synergia
Ta grupa będzie otrzymywać nowy zamiennik białka bez fenyloalaniny codziennie przez 28 dni. Pacjenci w tej interwencji grupowej zostaną skierowani do spożycia jednej saszetki z proszkiem (33 g) dziennie, rozpuszczonej w 100 ml wody. Nowy zamiennik dostarcza 414 kJ, 20 g ekwiwalentu białka oraz połączenie niezbędnych i nie niezbędnych aminokwasów oraz połączenie witamin i minerałów.
Suplement diety: Synergia
Mała porcja (1 porcja 33 g dziennie) nowego substytutu białka bez fenyloalaniny, popijana 100 ml wody dziennie (28 dni).
Aktywny komparator: Rutyna
Ta grupa będzie kontynuować swój zwykły schemat diety i/lub substytutu białka (maksymalnie 1 substytut białka dziennie (co odpowiada 20 g ekwiwalentu białka) w grupie kontrolnej) przez 28 dni.
Inny: Rutyna
Pacjenci będą kontynuować swój zwykły schemat diety i/lub substytutu białka (28 dni).

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Stan odżywienia (obiektywny pomiar)
Ramy czasowe: 2 dni
Poziomy mikroskładników odżywczych we krwi; aktywna witamina B12 (holotranskobalamina)
2 dni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Stan odżywienia (obiektywny pomiar)
Ramy czasowe: 2 dni
Poziomy mikroskładników odżywczych we krwi; Kwas foliowy (kwas foliowy)
2 dni
Stan odżywienia (obiektywny pomiar)
Ramy czasowe: 2 dni
Poziomy mikroskładników odżywczych we krwi; żelazo (ferrytyna)
2 dni
Stan odżywienia (obiektywny pomiar)
Ramy czasowe: 2 dni
Poziomy mikroskładników odżywczych we krwi; Cynk
2 dni
Stan odżywienia (obiektywny pomiar)
Ramy czasowe: 2 dni
Poziomy mikroskładników odżywczych we krwi; Witamina D (25-hydroksywitamina D)
2 dni
Stan odżywienia (miara subiektywna)
Ramy czasowe: 6 dni
3-dniowy dziennik ważonych posiłków
6 dni
Codzienna zgodność z przepisanym substytutem białka, oceniana za pomocą standardowego kwestionariusza
Ramy czasowe: 31 dni
Zgodność z zalecanym spożyciem pacjentów, którym wcześniej przepisano substytut białka (podczas wizyty początkowej w obu grupach i podczas okresu badania w grupie kontrolnej) oraz badanego produktu w okresie interwencji będzie oceniana codziennie przez cały czas trwania badania. Pacjenci zostaną poproszeni o odnotowanie, jaka ilość substytutu białka została przyjęta w porównaniu z ilością zaleconą przez pracownika służby zdrowia. Dzienna dawka przepisana przez pracownika służby zdrowia zarządzającego opieką nad pacjentem zostanie odnotowana na początku badania, a wszelkie zmiany tej recepty w trakcie badania zostaną odnotowane. W okresie interwencji wzorce spożycia substytutów białka (np. czas i spożyta ilość) będą rejestrowane codziennie i oceniane za pomocą standardowego kwestionariusza.
31 dni
Kontrola metaboliczna
Ramy czasowe: 2 dni
Poziomy aminokwasów we krwi; Pobrane próbki krwi zostaną przebadane pod kątem fenyloalaniny, tyrozyny i 16 innych aminokwasów proteinogennych, 2 aminokwasów niebiałkowych i 1 kwasu aminosulfonowego.
2 dni
Tolerancja żołądkowo-jelitowa oceniana za pomocą standaryzowanego kwestionariusza
Ramy czasowe: 12 dni
Tolerancja żołądkowo-jelitowa (w tym biegunka, zaparcie, nudności, wymioty, ból brzucha, wzdęcia, wzdęcia i odbijanie) zostanie oceniona za pomocą standardowego kwestionariusza tolerancji żołądkowo-jelitowej wypełnionego przez pacjenta.
12 dni
Akceptowalność oceniana za pomocą standardowego kwestionariusza
Ramy czasowe: 2 dni
Akceptowalność (łatwość użycia i lubienie) przez pacjentów, którym wcześniej przepisano substytut białka i badany produkt, zostanie oceniona na końcu linii bazowej (dzień 4) i na koniec okresu interwencji (dzień 31) za pomocą standardowego kwestionariusza wypełnionego przez pacjenta .
2 dni
Subiektywny nastrój
Ramy czasowe: 3 dni
Kwestionariusz profilu stanów nastroju
3 dni
Antropometria
Ramy czasowe: 2 dni
Pomiary masy i wzrostu zostaną wykonane podczas obserwacji wyjściowych (dzień 1) i na koniec okresu interwencji (dzień 31). Waga zostanie określona z dokładnością do 0,1 kg, przy użyciu przenośnej wagi bez butów i w lekkim ubraniu.
2 dni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Nutricia UK Ltd

Śledczy

  • Główny śledczy: Rebecca Stratton, PhD, Nutricia UK

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 maja 2017

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

20 września 2018

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

17 grudnia 2018

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

22 maja 2017

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

24 maja 2017

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

30 maja 2017

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

13 marca 2019

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

11 marca 2019

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2019

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • PKUSyn.2017

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Opis planu IPD

Żaden IPD nie zostanie udostępniony innym badaczom.

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Synergia

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Morocco

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj