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Évaluation de l'efficacité de la synergie PCU chez les patients exprimant une phénylcétonurie ou une hyperphénylalaninémie

11 mars 2019 mis à jour par: Nutricia UK Ltd
Cette étude est centrée sur un nouveau substitut protéique sans phénylalanine à prendre une fois par jour pour les patients atteints de phénylcétonurie. Cinquante adultes éligibles (≥ 16 ans) atteints de phénylcétonurie ou d'hyperphénylalaninémie avérée seront recrutés et répartis au hasard dans l'un des deux bras d'intervention (n = 25 par bras). Après une période de référence de 3 jours, et en plus de la prise en charge nutritionnelle de routine, les patients recevront soit un sachet du nouveau substitut protéique par jour (intervention) ou continueront leur régime alimentaire et/ou substitut protéique habituel (maximum 1 substitut protéique par jour (équivalent à 20 g d'équivalent protéique) témoin) pendant 28 jours.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Cette étude est centrée sur un nouveau substitut protéique sans phénylalanine à prendre une fois par jour pour les patients atteints de phénylcétonurie. En particulier, cet essai contrôlé randomisé vise à évaluer l'efficacité (changements liés à l'état nutritionnel et au contrôle métabolique) de ce nouveau substitut protéique, tout en recueillant des données relatives à la tolérance, l'observance, la sécurité et l'acceptabilité. Destiné aux patients adultes peu observants atteints de phénylcétonurie ou d'hyperphénylalaninémie avérée, ce nouveau substitut protéique est composé d'un mélange adapté d'autres acides aminés essentiels et non essentiels, de glucides, de vitamines et de minéraux et oligo-éléments sélectionnés et enrichi en acide docosahexaénoïque (DHA). Cinquante adultes éligibles (≥ 16 ans) seront recrutés et répartis au hasard dans l'un des deux bras d'intervention (n = 25 par bras). Après une période de référence de 3 jours, et en plus de la prise en charge nutritionnelle de routine, les patients recevront soit un sachet du nouveau substitut protéique par jour (intervention) ou continueront leur régime alimentaire et/ou substitut protéique habituel (maximum 1 substitut protéique par jour (équivalent à 20 g d'équivalent protéique) témoin) pendant 28 jours.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

14

Phase

  • N'est pas applicable

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Royaume-Uni
      • Birmingham, Royaume-Uni
        • Queen Elizabeth Hospital
      • Edinburgh, Royaume-Uni
        • Royal Hospital for Sick Children
      • Glasgow, Royaume-Uni
        • Queen Elizabeth University Hospital
      • London, Royaume-Uni
        • Guys & St Thomas' Hospital
      • Newcastle upon Tyne, Royaume-Uni
        • Royal Victoria Infirmary
      • Southampton, Royaume-Uni
        • Southampton General Hospital

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

16 ans à 100 ans (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Masculin ou féminin
  • Plus de 16 ans
  • Diagnostiqué avec une PCU avérée ou une hyperphénylalaninémie avec une tolérance/apport accru à la phénylalanine
  • Prend actuellement au maximum 1 substitut protéique par jour (équivalant à 20 g d'équivalent protéique)
  • Avoir un taux sanguin minimum de phénylalanine ≥ 600 umol/L (pour les patients atteints de PCU)
  • Avoir assoupli (sinon arrêté) leur régime alimentaire et leurs substituts protéiques pendant au moins 1 mois avant le début de l'essai
  • Avoir le consentement éclairé écrit du patient

Critère d'exclusion:

  • Enceinte ou allaitante
  • Nécessitant un soutien nutritionnel (y compris nutrition entérale et parentérale)
  • Dysfonctionnement hépatique ou rénal majeur
  • Participation à d'autres études dans le mois précédant l'entrée dans cette étude
  • Allergie à l'un des ingrédients du produit à l'étude, y compris les protéines de lait ou le soja
  • Préoccupation de l'investigateur concernant la volonté/la capacité du patient à se conformer aux exigences du protocole

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Soins de soutien
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Synergie
Ce groupe recevra quotidiennement le nouveau substitut protéique sans phénylalanine pendant 28 jours. Les patients de cette intervention de groupe seront invités à consommer un sachet de poudre (33 g) par jour composé de 100 ml d'eau. Le nouveau substitut fournit 414 kJ, 20 g d'équivalent protéique et une combinaison d'acides aminés essentiels et non essentiels ainsi qu'une combinaison de vitamines et de minéraux.
Complément alimentaire: Synergie
Petite portion (x1 portion de 33 g par jour) du nouveau substitut protéique sans phénylalanine composé de 100 ml d'eau par jour (28 jours).
Comparateur actif: Routine
Ce groupe poursuivra son régime habituel de substitution diététique et/ou protéique (maximum de 1 substitut protéique par jour (égal à 20 g d'équivalent protéique) témoin) pendant 28 jours.
Autre: Routine
Les patients continueront leur régime alimentaire et/ou substitut protéique habituel (28 jours).

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
État nutritionnel (mesure objective)
Délai: 2 jours
Niveaux de micronutriments sanguins ; Vitamine B12 active (holotranscobalamine)
2 jours

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
État nutritionnel (Mesure objective)
Délai: 2 jours
Niveaux de micronutriments sanguins ; Folate (acide folique)
2 jours
État nutritionnel (Mesure objective)
Délai: 2 jours
Niveaux de micronutriments sanguins ; Fer (ferritine)
2 jours
État nutritionnel (Mesure objective)
Délai: 2 jours
Niveaux de micronutriments sanguins ; Zinc
2 jours
État nutritionnel (Mesure objective)
Délai: 2 jours
Niveaux de micronutriments sanguins ; Vitamine D (25-hydroxyvitamine D)
2 jours
État nutritionnel (mesure subjective)
Délai: 6 jours
Journal alimentaire pesé de 3 jours
6 jours
Conformité quotidienne au substitut protéique prescrit, évaluée par un questionnaire standardisé
Délai: 31 jours
Le respect de l'apport recommandé des patients ayant précédemment reçu un substitut protéique (au départ dans les deux groupes et pendant la période d'étude dans le groupe témoin) et du produit à l'étude pendant la période d'intervention sera évalué quotidiennement tout au long de l'étude. Les patients seront invités à enregistrer la quantité de substitut protéique prise par rapport à celle recommandée par leur professionnel de la santé. La quantité quotidienne prescrite par le professionnel de la santé qui gère les soins aux patients sera enregistrée au début de l'étude et toute modification de cette prescription au cours de l'étude sera notée. Au cours de la période d'intervention, les modes de consommation des substituts protéiques (par ex. le moment et la quantité consommée) seront enregistrés quotidiennement et évalués par un questionnaire standardisé.
31 jours
Contrôle métabolique
Délai: 2 jours
Niveaux d'acides aminés dans le sang ; Les échantillons prélevés seront analysés pour la phénylalanine sanguine, la tyrosine et 16 autres acides aminés protéinogènes, 2 acides aminés non protéinogènes et 1 acide aminosulfonique.
2 jours
Tolérance gastro-intestinale évaluée par un questionnaire standardisé
Délai: 12 jours
La tolérance gastro-intestinale (y compris diarrhée, constipation, nausées, vomissements, douleurs abdominales, ballonnements, flatulences et rots) sera évaluée à l'aide d'un questionnaire standardisé de tolérance gastro-intestinale rempli par le patient.
12 jours
Acceptabilité évaluée par un questionnaire standardisé
Délai: 2 jours
L'acceptabilité (facilité d'utilisation et goût) du substitut protéique précédemment prescrit par les patients et du produit à l'étude sera évaluée à la fin de la ligne de base (jour 4) et à la fin de la période d'intervention (jour 31) à l'aide d'un questionnaire standardisé rempli par le patient .
2 jours
Humeur subjective
Délai: 3 jours
Questionnaire sur le profil des états d'humeur
3 jours
Anthropométrie
Délai: 2 jours
Des mesures de poids et de taille seront effectuées lors des observations de base (jour 1) et à la fin de la période d'intervention (jour 31). Le poids sera déterminé au 0,1 kg près, à l'aide d'une balance portative sans chaussures et portant des vêtements légers.
2 jours

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Nutricia UK Ltd

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Rebecca Stratton, PhD, Nutricia UK

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

1 mai 2017

Achèvement primaire (Réel)

20 septembre 2018

Achèvement de l'étude (Réel)

17 décembre 2018

Dates d'inscription aux études

Première soumission

22 mai 2017

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

24 mai 2017

Première publication (Réel)

30 mai 2017

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

13 mars 2019

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

11 mars 2019

Dernière vérification

1 mars 2019

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • PKUSyn.2017

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Description du régime IPD

Aucune IPD ne sera partagée avec d'autres chercheurs.

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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