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Evaluación de la eficacia de la sinergia de PKU en pacientes que expresan fenilcetonuria o hiperfenilalaninemia

11 de marzo de 2019 actualizado por: Nutricia UK Ltd
Este estudio se centra en un nuevo sustituto proteico libre de fenilalanina que se toma una vez al día para los pacientes con fenilcetonuria. Cincuenta adultos elegibles (≥ 16 años) con fenilcetonuria o hiperfenilalaninemia comprobada serán reclutados y asignados al azar a uno de los dos brazos de intervención (n = 25 por brazo). Después de un período de referencia de 3 días, y además del tratamiento nutricional de rutina, los pacientes recibirán un sobre del nuevo sustituto proteico al día (intervención) o continuarán con su dieta habitual y/o régimen de sustituto proteico (máximo de 1 sustituto proteico al día). (igual a 20 g de proteína equivalente) control) durante 28 días.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este estudio se centra en un nuevo sustituto proteico libre de fenilalanina que se toma una vez al día para los pacientes con fenilcetonuria. En particular, este ensayo controlado aleatorio tiene como objetivo evaluar la eficacia (cambios relacionados con el estado nutricional y el control metabólico) de este nuevo sustituto proteico, al tiempo que captura datos relacionados con la tolerancia, el cumplimiento, la seguridad y la aceptabilidad. Diseñado para pacientes adultos poco adherentes con fenilcetonuria o hiperfenilalaninemia comprobada, este nuevo sustituto proteico está compuesto por una mezcla adaptada de otros aminoácidos esenciales y no esenciales, carbohidratos, vitaminas y minerales y oligoelementos seleccionados y enriquecido con ácido docosahexaenoico (DHA). Cincuenta adultos elegibles (≥ 16 años) serán reclutados y asignados aleatoriamente a uno de dos brazos de intervención (n = 25 por brazo). Después de un período de referencia de 3 días, y además del tratamiento nutricional de rutina, los pacientes recibirán un sobre del nuevo sustituto proteico al día (intervención) o continuarán con su dieta habitual y/o régimen de sustituto proteico (máximo de 1 sustituto proteico al día). (igual a 20 g de proteína equivalente) control) durante 28 días.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

14

Fase

  • No aplica

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Reino Unido
      • Birmingham, Reino Unido
        • Queen Elizabeth Hospital
      • Edinburgh, Reino Unido
        • Royal Hospital for Sick Children
      • Glasgow, Reino Unido
        • Queen Elizabeth University Hospital
      • London, Reino Unido
        • Guys & St Thomas' Hospital
      • Newcastle upon Tyne, Reino Unido
        • Royal Victoria Infirmary
      • Southampton, Reino Unido
        • Southampton General Hospital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

16 años a 100 años (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Masculino o femenino
  • Mayores de 16 años
  • Diagnosticado con PKU comprobada o hiperfenilalaninemia con una mayor tolerancia/ingesta de fenilalanina
  • Actualmente tomando un máximo de 1 sustituto de proteína por día (equivalente a 20 g de proteína equivalente)
  • Tener un nivel mínimo de fenilalanina en sangre de ≥ 600 umol/L (para pacientes con PKU)
  • Haber relajado (si no suspendido) su régimen dietético y de sustitución de proteínas durante al menos 1 mes antes del comienzo del ensayo.
  • Tener el consentimiento informado por escrito del paciente

Criterio de exclusión:

  • embarazada o lactando
  • Requerir soporte nutricional (incluyendo nutrición enteral y parenteral)
  • Disfunción hepática o renal importante
  • Participación en otros estudios dentro de 1 mes antes de la entrada de este estudio
  • Alergia a cualquiera de los ingredientes del producto del estudio, incluidas las proteínas de la leche o la soja
  • Preocupación del investigador sobre la disposición/capacidad del paciente para cumplir con los requisitos del protocolo

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Cuidados de apoyo
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Sinergia
Este grupo recibirá el nuevo sustituto proteico libre de fenilalanina diariamente durante 28 días. A los pacientes de esta intervención grupal se les indicará que consuman un sobre de polvo (33 g) al día preparado con 100 ml de agua. El nuevo sustituto proporciona 414 kJ, equivalente a 20 g de proteína y una combinación de aminoácidos esenciales y no esenciales, así como una combinación de vitaminas y minerales.
Suplemento dietético: Sinergia
Ración pequeña (x1 ración diaria de 33 g) del nuevo sustituto proteico libre de fenilalanina elaborado con 100mL de agua al día (28 días).
Comparador activo: Rutina
Este grupo continuará con su régimen dietético y/o de sustitución proteica habitual (máximo de 1 sustitución proteica al día (equivalente a 20 g de proteína equivalente) control) durante 28 días.
Otro: Rutina
Los pacientes continuarán con su régimen dietético y/o sustitutivo de proteínas habitual (28 días).

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Estado Nutricional (medida objetiva)
Periodo de tiempo: 2 días
Niveles de micronutrientes en sangre; vitamina B12 activa (holotranscobalamina)
2 días

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Estado Nutricional (Medida objetiva)
Periodo de tiempo: 2 días
Niveles de micronutrientes en sangre; Folato (ácido fólico)
2 días
Estado Nutricional (Medida objetiva)
Periodo de tiempo: 2 días
Niveles de micronutrientes en sangre; Hierro (ferritina)
2 días
Estado Nutricional (Medida objetiva)
Periodo de tiempo: 2 días
Niveles de micronutrientes en sangre; Zinc
2 días
Estado Nutricional (Medida objetiva)
Periodo de tiempo: 2 días
Niveles de micronutrientes en sangre; Vitamina D (25-hidroxivitamina D)
2 días
Estado Nutricional (medida subjetiva)
Periodo de tiempo: 6 días
Diario de alimentos pesados ​​de 3 días
6 días
Cumplimiento diario con el sustituto proteico prescrito evaluado mediante un cuestionario estandarizado
Periodo de tiempo: 31 días
Se evaluará diariamente a lo largo del estudio el cumplimiento de la ingesta recomendada de los pacientes previamente prescritos de sustituto proteico (durante la línea de base en ambos grupos, y durante el período de estudio en el grupo control) y con el producto del estudio durante el período de intervención. Se les pedirá a los pacientes que registren qué cantidad del sustituto proteico toman en comparación con la recomendada por su profesional de la salud. La cantidad diaria prescrita por el profesional sanitario que gestiona la atención de los pacientes se registrará al inicio del estudio y se anotará cualquier cambio en esta prescripción durante el estudio. Durante el período de intervención, los patrones de consumo de sustitutos proteicos (p. el tiempo y la cantidad consumida) se registrarán diariamente y se evaluarán mediante un cuestionario estandarizado.
31 días
Control metabólico
Periodo de tiempo: 2 días
Niveles de aminoácidos en sangre; Las muestras recolectadas se analizarán en sangre para detectar fenilalanina, tirosina y otros 16 aminoácidos proteinogénicos, 2 aminoácidos no proteinogénicos y 1 aminoácido sulfónico.
2 días
Tolerancia gastrointestinal evaluada mediante cuestionario estandarizado
Periodo de tiempo: 12 días
La tolerancia gastrointestinal (que incluye diarrea, estreñimiento, náuseas, vómitos, dolor abdominal, hinchazón, flatulencia y eructos) se evaluará mediante un cuestionario de tolerancia gastrointestinal estandarizado que completará el paciente.
12 días
Aceptabilidad evaluada mediante un cuestionario estandarizado
Periodo de tiempo: 2 días
La aceptabilidad (facilidad de uso y agrado) del sustituto proteico recetado previamente a los pacientes y el producto del estudio se evaluará al final de la línea de base (día 4) y al final del período de intervención (día 31) mediante un cuestionario estandarizado completado por el paciente. .
2 días
Estado de ánimo subjetivo
Periodo de tiempo: 3 días
Perfil del cuestionario de estados de ánimo
3 días
Antropometría
Periodo de tiempo: 2 días
Las medidas de peso y talla se realizarán durante las observaciones basales (día 1) y al final del período de intervención (día 31). El peso se determinará con una precisión de 0,1 kg, utilizando básculas portátiles, sin zapatos y con ropa ligera.
2 días

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Nutricia UK Ltd

Investigadores

  • Investigador principal: Rebecca Stratton, PhD, Nutricia UK

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

1 de mayo de 2017

Finalización primaria (Actual)

20 de septiembre de 2018

Finalización del estudio (Actual)

17 de diciembre de 2018

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

22 de mayo de 2017

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

24 de mayo de 2017

Publicado por primera vez (Actual)

30 de mayo de 2017

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

13 de marzo de 2019

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

11 de marzo de 2019

Última verificación

1 de marzo de 2019

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • PKUSyn.2017

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Descripción del plan IPD

No se compartirá ninguna IPD con otros investigadores.

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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