Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A PKU szinergia hatékonyságának értékelése fenilketonuriában vagy hiperfenilalaninémiában szenvedő betegeknél

2019. március 11. frissítette: Nutricia UK Ltd
Ez a tanulmány egy új, napi egyszeri fenilalanin-mentes fehérjepótlóra összpontosít fenilketonuriás betegek számára. Ötven, bizonyítottan fenilketonuriában vagy hiperfenilalaninémiában szenvedő felnőttet (≥ 16 éves) felvesznek, és véletlenszerűen beosztanak a két intervenciós kar egyikébe (n = 25 karonként). A 3 napos kiindulási időszakot követően és a rutin táplálékkezelés mellett a betegek vagy napi egy tasak új fehérjepótlót kapnak (beavatkozás), vagy folytatják a szokásos diétás és/vagy fehérjepótló kezelést (maximum napi 1 fehérjepótló). (20 g fehérje egyenértéknek felel meg) kontroll) 28 napig.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ez a tanulmány egy új, napi egyszeri fenilalanin-mentes fehérjepótlóra összpontosít fenilketonuriás betegek számára. Ennek a randomizált, kontrollált vizsgálatnak különösen az a célja, hogy értékelje ennek az új fehérjepótlónak a hatékonyságát (a tápláltsági állapottal és az anyagcsere-szabályozással kapcsolatos változások), miközben a toleranciára, megfelelőségre, biztonságosságra és elfogadhatóságra vonatkozó adatokat is rögzíti. Ez az új fehérjepótló, amelyet bizonyítottan fenilketonuriában vagy hiperfenilalaninémiában szenvedő felnőtt betegek számára terveztek, más esszenciális és nem esszenciális aminosavak, szénhidrátok, vitaminok, valamint válogatott ásványi anyagok és nyomelemek adaptált keverékéből áll, és dokozahexaénsavval (DHA) dúsított. Ötven jogosult felnőttet (≥ 16 éves) vesznek fel, és véletlenszerűen osztanak be a két beavatkozási ág egyikébe (n = 25 karonként). A 3 napos kiindulási időszakot követően és a rutin táplálékkezelés mellett a betegek vagy napi egy tasak új fehérjepótlót kapnak (beavatkozás), vagy folytatják a szokásos diétás és/vagy fehérjepótló kezelést (maximum napi 1 fehérjepótló). (20 g fehérje egyenértéknek felel meg) kontroll) 28 napig.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

14

Fázis

  • Nem alkalmazható

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Királyság
      • Birmingham, Egyesült Királyság
        • Queen Elizabeth Hospital
      • Edinburgh, Egyesült Királyság
        • Royal Hospital for Sick Children
      • Glasgow, Egyesült Királyság
        • Queen Elizabeth University Hospital
      • London, Egyesült Királyság
        • Guys & St Thomas' Hospital
      • Newcastle upon Tyne, Egyesült Királyság
        • Royal Victoria Infirmary
      • Southampton, Egyesült Királyság
        • Southampton General Hospital

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

16 év (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Férfi vagy nő
  • 16 éves kor felett
  • Bizonyított PKU-val vagy hiperfenilalaninémiával diagnosztizáltak fokozott fenilalanin-toleranciával/-bevitellel
  • Jelenleg maximum 1 fehérjepótló bevitele naponta (20 g fehérje egyenértéknek felel meg)
  • A vér minimális fenilalanin szintje ≥ 600 umol/l (PKU betegeknél)
  • A vizsgálat megkezdése előtt legalább 1 hónapig lazítani kell (ha nem hagyták abba) az étrendjüket és a fehérjehelyettesítő rendszert
  • A páciens írásos beleegyezése

Kizárási kritériumok:

  • Terhes vagy szoptató
  • Táplálkozási támogatást igényel (beleértve az enterális és parenterális táplálást)
  • Súlyos máj- vagy veseelégtelenség
  • Részvétel más vizsgálatokban a tanulmányba való belépés előtt 1 hónapon belül
  • Allergia a vizsgálati termék bármely összetevőjére, beleértve a tejfehérjét vagy a szóját
  • A vizsgáló aggodalma a páciens hajlandóságával/képességével kapcsolatban, hogy megfeleljen a protokoll követelményeinek

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Támogató gondoskodás
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Szinergia
Ez a csoport 28 napon keresztül naponta kapja az új fenilalaninmentes fehérjepótlót. Az ebben a csoportos beavatkozásban részt vevő betegek napi egy portasak (33 g) elfogyasztását kapják 100 ml vízzel. Az új helyettesítő 414 kJ, 20 g fehérje egyenértéket és esszenciális és nem esszenciális aminosavak kombinációját, valamint vitaminok és ásványi anyagok kombinációját szállítja.
Étrend-kiegészítő: Szinergia
Kis adag (napi 1 33 g-os adag) az új fenilalaninmentes fehérjepótlóból napi 100 ml vízzel (28 nap).
Aktív összehasonlító: Rutin
Ez a csoport 28 napig folytatja a szokásos étrendi és/vagy fehérjehelyettesítő rendszert (maximum 1 fehérjepótló naponta (20 g fehérje egyenértéknek megfelelő) kontroll).
Egyéb: Rutin
A betegek folytatják a szokásos étrendjüket és/vagy fehérjepótló kezelésüket (28 nap).

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Táplálkozási állapot (objektív mérték)
Időkeret: 2 nap
A vér mikrotápanyag szintje; aktív B12-vitamin (holotranszkobalamin)
2 nap

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Táplálkozási állapot (objektív intézkedés)
Időkeret: 2 nap
A vér mikrotápanyag szintje; Folsav (folsav)
2 nap
Táplálkozási állapot (objektív intézkedés)
Időkeret: 2 nap
A vér mikrotápanyag szintje; vas (ferritin)
2 nap
Táplálkozási állapot (objektív intézkedés)
Időkeret: 2 nap
A vér mikrotápanyag szintje; Cink
2 nap
Táplálkozási állapot (objektív intézkedés)
Időkeret: 2 nap
A vér mikrotápanyag szintje; D-vitamin (25-hidroxi-D-vitamin)
2 nap
Táplálkozási állapot (szubjektív mérték)
Időkeret: 6 nap
3 napos mérlegelt étkezési napló
6 nap
Az előírt fehérjepótló napi betartása szabványosított kérdőív alapján
Időkeret: 31 nap
A korábban felírt fehérjepótló betegek (mindkét csoportban a kiindulási időszakban, a kontrollcsoportban a vizsgálati időszak alatt) és a vizsgálati készítmény betartását a beavatkozási időszakban a vizsgálat során naponta értékeljük. A betegeknek fel kell jegyezniük, hogy mennyi fehérjepótlót vettek be az egészségügyi szakemberük által javasolt mennyiséghez képest. A betegellátást irányító egészségügyi szakember által felírt napi mennyiséget a vizsgálat kezdetekor rögzítik, és a receptben a vizsgálat során bekövetkezett bármilyen változást feljegyeznek. Az intervenciós időszakban a fehérjehelyettesítő fogyasztási szokások (pl. az időzítés és az elfogyasztott mennyiség) naponta rögzítésre kerül, és szabványos kérdőívvel értékelik.
31 nap
Metabolikus szabályozás
Időkeret: 2 nap
A vér aminosav szintje; Az összegyűjtött mintákban elemzik a vér fenilalanint, tirozint és 16 egyéb proteinogén aminosavat, 2 nem-proteinogén aminosavat és 1 amino-szulfonsavat.
2 nap
A gyomor-bélrendszeri tolerancia standardizált kérdőívvel értékelve
Időkeret: 12 nap
A gyomor-bélrendszeri toleranciát (beleértve a hasmenést, a székrekedést, az émelygést, a hányást, a hasi fájdalmat, a puffadást, a puffadást és a böfögést) a páciens által kitöltött szabványos gyomor-bélrendszeri tolerancia kérdőív segítségével kell értékelni.
12 nap
Elfogadhatóság szabványosított kérdőív alapján
Időkeret: 2 nap
A korábban felírt fehérjepótló és a vizsgálati készítmény elfogadhatóságát (könnyű használhatóságát és tetszését) az alapvonal végén (4. nap) és a beavatkozási időszak végén (31. nap) a páciens által kitöltött szabványos kérdőív segítségével értékelik. .
2 nap
Szubjektív hangulat
Időkeret: 3 nap
A hangulati állapotok kérdőívének profilja
3 nap
Antropometria
Időkeret: 2 nap
A súly és a magasság mérésére az alapszintű megfigyelések során (1. nap) és a beavatkozási időszak végén (31. nap) kerül sor. A súly meghatározása 0,1 kg pontossággal történik, hordozható mérleggel, cipő nélkül és könnyű ruházatban.
2 nap

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Nutricia UK Ltd

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Rebecca Stratton, PhD, Nutricia UK

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2017. május 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2018. szeptember 20.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2018. december 17.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2017. május 22.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2017. május 24.

Első közzététel (Tényleges)

2017. május 30.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2019. március 13.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2019. március 11.

Utolsó ellenőrzés

2019. március 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • PKUSyn.2017

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

IPD terv leírása

Az IPD-t nem osztják meg más kutatókkal.

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Szinergia

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Iran

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

Iratkozz fel