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Bewertung der Wirksamkeit der PKU-Synergie bei Patienten mit Phenylketonurie oder Hyperphenylalaninämie

11. März 2019 aktualisiert von: Nutricia UK Ltd
Im Mittelpunkt dieser Studie steht ein neuer Phenylalanin-freier Proteinersatz zur einmaligen täglichen Einnahme für Phenylketonurie-Patienten. Fünfzig geeignete Erwachsene (≥ 16 Jahre) mit nachgewiesener Phenylketonurie oder Hyperphenylalaninämie werden rekrutiert und nach dem Zufallsprinzip einem von zwei Interventionsarmen (n = 25 pro Arm) zugeteilt. Nach einer 3-tägigen Baseline-Periode und zusätzlich zum routinemäßigen Ernährungsmanagement erhalten die Patienten entweder täglich einen Beutel des neuen Protein-Ersatzstoffes (Intervention) oder sie setzen ihre übliche Diät und/oder Protein-Ersatzbehandlung fort (maximal 1 Protein-Ersatzstoff pro Tag). (gleich 20 g Proteinäquivalent) Kontrolle) für 28 Tage.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Im Mittelpunkt dieser Studie steht ein neuer Phenylalanin-freier Proteinersatz zur einmaligen täglichen Einnahme für Phenylketonurie-Patienten. Diese randomisierte kontrollierte Studie zielt insbesondere darauf ab, die Wirksamkeit (Änderungen in Bezug auf den Ernährungszustand und die Stoffwechselkontrolle) dieses neuen Proteinersatzstoffs zu bewerten und gleichzeitig Daten zu Verträglichkeit, Compliance, Sicherheit und Akzeptanz zu erfassen. Dieser neue Proteinersatz wurde für erwachsene Patienten mit eingeschränkter Compliance und nachgewiesener Phenylketonurie oder Hyperphenylalaninämie entwickelt und besteht aus einer angepassten Mischung aus anderen essentiellen und nicht essentiellen Aminosäuren, Kohlenhydraten, Vitaminen und ausgewählten Mineralstoffen und Spurenelementen und ist mit Docosahexaensäure (DHA) angereichert. Fünfzig geeignete Erwachsene (≥ 16 Jahre) werden rekrutiert und nach dem Zufallsprinzip einem von zwei Interventionsarmen (n = 25 pro Arm) zugeteilt. Nach einer 3-tägigen Baseline-Periode und zusätzlich zum routinemäßigen Ernährungsmanagement erhalten die Patienten entweder täglich einen Beutel des neuen Protein-Ersatzstoffes (Intervention) oder sie setzen ihre übliche Diät und/oder Protein-Ersatzbehandlung fort (maximal 1 Protein-Ersatzstoff pro Tag). (gleich 20 g Proteinäquivalent) Kontrolle) für 28 Tage.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

14

Phase

  • Unzutreffend

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigtes Königreich
      • Birmingham, Vereinigtes Königreich
        • Queen Elizabeth Hospital
      • Edinburgh, Vereinigtes Königreich
        • Royal Hospital for Sick Children
      • Glasgow, Vereinigtes Königreich
        • Queen Elizabeth University Hospital
      • London, Vereinigtes Königreich
        • Guys & St Thomas' Hospital
      • Newcastle upon Tyne, Vereinigtes Königreich
        • Royal Victoria Infirmary
      • Southampton, Vereinigtes Königreich
        • Southampton General Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

16 Jahre bis 100 Jahre (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Männlich oder weiblich
  • Über 16 Jahre
  • Diagnostiziert mit nachgewiesener PKU oder Hyperphenylalaninämie mit erhöhter Phenylalanin-Toleranz/Aufnahme
  • Derzeit Einnahme von maximal 1 Proteinersatz pro Tag (entspricht 20g Proteinäquivalent)
  • Haben Sie einen Mindestblut-Phenylalaninspiegel von ≥ 600 umol / l (für PKU-Patienten)
  • Ihre Diät- und Proteinersatztherapie für mindestens 1 Monat vor Beginn der Studie gelockert (wenn nicht gestoppt) haben
  • Eine schriftliche Einverständniserklärung des Patienten haben

Ausschlusskriterien:

  • Schwanger oder stillend
  • Bedarf an Ernährungsunterstützung (einschließlich enteraler und parenteraler Ernährung)
  • Schwere Leber- oder Nierenfunktionsstörung
  • Teilnahme an anderen Studien innerhalb von 1 Monat vor Beginn dieser Studie
  • Allergie gegen einen der Inhaltsstoffe des Studienprodukts, einschließlich Milcheiweiß oder Soja
  • Besorgnis des Prüfers hinsichtlich der Bereitschaft/Fähigkeit des Patienten, die Protokollanforderungen einzuhalten

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Unterstützende Pflege
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Synergie
Diese Gruppe erhält 28 Tage lang täglich den neuen phenylalaninfreien Eiweißersatz. Patienten in dieser Interventionsgruppe werden angewiesen, täglich einen Pulverbeutel (33 g) mit 100 ml Wasser zu sich zu nehmen. Der neue Ersatzstoff liefert 414 kJ, 20g Proteinäquivalent und eine Kombination aus essentiellen und nicht-essentiellen Aminosäuren sowie eine Kombination aus Vitaminen und Mineralstoffen.
Nahrungsergänzungsmittel: Synergie
Kleine Portion (x1 33 g Portion täglich) des neuen Phenylalanin-freien Protein-Ersatzes mit 100 ml Wasser täglich (28 Tage).
Aktiver Komparator: Routine
Diese Gruppe wird ihr übliches Ernährungs- und/oder Proteinersatzprogramm (maximal 1 Proteinersatz pro Tag (entspricht 20 g Proteinäquivalent) Kontrolle) für 28 Tage fortsetzen.
Sonstiges: Routine
Die Patienten werden ihr gewohntes Ernährungs- und/oder Proteinersatzschema (28 Tage) fortsetzen.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Ernährungszustand (objektives Maß)
Zeitfenster: 2 Tage
Mikronährstoffspiegel im Blut; aktives Vitamin B12 (Holotranscobalamin)
2 Tage

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Ernährungszustand (objektives Maß)
Zeitfenster: 2 Tage
Mikronährstoffspiegel im Blut; Folat (Folsäure)
2 Tage
Ernährungszustand (objektives Maß)
Zeitfenster: 2 Tage
Mikronährstoffspiegel im Blut; Eisen (Ferritin)
2 Tage
Ernährungszustand (objektives Maß)
Zeitfenster: 2 Tage
Mikronährstoffspiegel im Blut; Zink
2 Tage
Ernährungszustand (objektives Maß)
Zeitfenster: 2 Tage
Mikronährstoffspiegel im Blut; Vitamin D (25-Hydroxyvitamin D)
2 Tage
Ernährungszustand (subjektives Maß)
Zeitfenster: 6 Tage
3 Tage gewogenes Ernährungstagebuch
6 Tage
Tägliche Compliance mit vorgeschriebenem Proteinersatz, wie durch standardisierten Fragebogen bewertet
Zeitfenster: 31 Tage
Die Einhaltung der empfohlenen Einnahme des zuvor verschriebenen Proteinersatzstoffes der Patienten (während der Baseline in beiden Gruppen und während des Studienzeitraums in der Kontrollgruppe) und des Studienprodukts während des Interventionszeitraums wird während der gesamten Studie täglich bewertet. Die Patienten werden gebeten, aufzuzeichnen, wie viel Proteinersatzstoff im Vergleich zu der von ihrem Arzt empfohlenen Menge eingenommen wird. Die vom medizinischen Fachpersonal, das die Patientenversorgung leitet, verschriebene Tagesdosis wird zu Beginn der Studie aufgezeichnet, und alle Änderungen dieser Verschreibung während der Studie werden vermerkt. Während des Interventionszeitraums sollten Konsummuster von Proteinersatzstoffen (z. Zeitpunkt und Verzehrmenge) werden täglich erfasst und anhand eines standardisierten Fragebogens bewertet.
31 Tage
Stoffwechselkontrolle
Zeitfenster: 2 Tage
Aminosäurespiegel im Blut; Gesammelte Proben werden auf Blut-Phenylalanin, Tyrosin und 16 andere proteinogene Aminosäuren, 2 nicht-proteinogene Aminosäuren und 1 Aminosulfonsäure analysiert.
2 Tage
Gastrointestinale Verträglichkeit gemäß standardisiertem Fragebogen
Zeitfenster: 12 Tage
Die gastrointestinale Verträglichkeit (einschließlich Durchfall, Verstopfung, Übelkeit, Erbrechen, Bauchschmerzen, Blähungen, Blähungen und Aufstoßen) wird anhand eines vom Patienten ausgefüllten standardisierten Fragebogens zur gastrointestinalen Verträglichkeit beurteilt.
12 Tage
Akzeptanz gemäß standardisierter Fragebögen
Zeitfenster: 2 Tage
Die Akzeptanz (Benutzerfreundlichkeit und Gefallen) des zuvor verschriebenen Proteinersatzstoffes und des Studienprodukts wird am Ende der Baseline (Tag 4) und am Ende des Interventionszeitraums (Tag 31) anhand eines vom Patienten ausgefüllten standardisierten Fragebogens bewertet .
2 Tage
Subjektive Stimmung
Zeitfenster: 3 Tage
Fragebogen zum Profil des Stimmungszustands
3 Tage
Anthropometrie
Zeitfenster: 2 Tage
Gewichts- und Größenmessungen werden während der Ausgangsbeobachtungen (Tag 1) und am Ende des Interventionszeitraums (Tag 31) durchgeführt. Das Gewicht wird mit einer tragbaren Waage ohne Schuhe und in leichter Kleidung auf 0,1 kg genau bestimmt.
2 Tage

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Nutricia UK Ltd

Ermittler

  • Hauptermittler: Rebecca Stratton, PhD, Nutricia UK

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

1. Mai 2017

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

20. September 2018

Studienabschluss (Tatsächlich)

17. Dezember 2018

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

22. Mai 2017

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

24. Mai 2017

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

30. Mai 2017

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

13. März 2019

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

11. März 2019

Zuletzt verifiziert

1. März 2019

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • PKUSyn.2017

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Beschreibung des IPD-Plans

Kein IPD wird mit anderen Forschern geteilt.

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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