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评估 PKU 协同作用在表现出苯丙酮尿症或高苯丙氨酸血症的患者中的疗效

2019年3月11日 更新者：Nutricia UK Ltd
这项研究围绕一种新的每日一次的无苯丙氨酸蛋白质替代品展开，用于苯丙酮尿症患者。 将招募 50 名已证实患有苯丙酮尿症或高苯丙氨酸血症的符合条件的成年人（≥ 16 岁），并随机分配到两个干预组之一（每组 n = 25）。 在 3 天的基线期之后，除了常规营养管理外，患者将每天接受一袋新的蛋白质替代品（干预）或继续他们通常的饮食和/或蛋白质替代品方案（每天最多 1 种蛋白质替代品（相当于 20g 蛋白质当量）对照）28 天。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

详细说明

这项研究围绕一种新的每日一次的无苯丙氨酸蛋白质替代品展开，用于苯丙酮尿症患者。 特别是，这项随机对照试验旨在评估这种新型蛋白质替代品的功效（与营养状况和代谢控制相关的变化），同时还获取与耐受性、依从性、安全性和可接受性有关的数据。 这种新的蛋白质替代品专为已证实患有苯丙酮尿症或高苯丙氨酸血症的依从性差的成年患者而设计，由其他必需和非必需氨基酸、碳水化合物、维生素以及选定的矿物质和微量元素的适应混合物组成，并富含二十二碳六烯酸 (DHA)。 将招募五十名符合条件的成年人（≥ 16 岁）并随机分配到两个干预组之一（每组 n = 25）。 在 3 天的基线期之后，除了常规营养管理外，患者将每天接受一袋新的蛋白质替代品（干预）或继续他们通常的饮食和/或蛋白质替代品方案（每天最多 1 种蛋白质替代品（相当于 20g 蛋白质当量）对照）28 天。

研究类型

介入性

注册 (实际的)

14

阶段

  • 不适用

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 英国
      • Birmingham、英国
        • Queen Elizabeth Hospital
      • Edinburgh、英国
        • Royal Hospital for Sick Children
      • Glasgow、英国
        • Queen Elizabeth University Hospital
      • London、英国
        • Guys & St Thomas' Hospital
      • Newcastle upon Tyne、英国
        • Royal Victoria Infirmary
      • Southampton、英国
        • Southampton General Hospital

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

16年 至 100年 (孩子、成人、年长者)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

描述

纳入标准：

  • 男女不限
  • 16岁以上
  • 诊断为 PKU 或高苯丙氨酸血症，苯丙氨酸耐受性/摄入量增加
  • 目前每天最多服用 1 种蛋白质替代品（相当于 20 克蛋白质当量）
  • 最低血苯丙氨酸水平≥600 umol/L（PKU患者）
  • 在试验开始前至少 1 个月放松（如果没有停止）他们的饮食和蛋白质替代方案
  • 已获得患者的书面知情同意书

排除标准：

  • 怀孕或哺乳期
  • 需要营养支持（包括肠内和肠外营养）
  • 严重的肝或肾功能障碍
  • 参加本研究前1个月内参加过其他研究
  • 对任何研究产品成分过敏，包括牛奶蛋白或大豆
  • 研究者关注患者遵守方案要求的意愿/能力

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：支持治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：协同作用
该组将在 28 天内每天接受新的无苯丙氨酸蛋白质替代品。 该组干预中的患者将被指导服用每天用 100 毫升水配制的一袋粉剂（33 克）。 新的替代品提供 414 kJ、20g 蛋白质当量以及必需和非必需氨基酸的组合以及维生素和矿物质的组合。
膳食补充剂：协同作用
每天（28 天）用 100 毫升水配制的新型无苯丙氨酸蛋白质替代品的小份量（每天 1 份 33 克）。
有源比较器：常规
该组将继续他们通常的饮食和/或蛋白质替代方案（每天最多 1 种蛋白质替代品（相当于 20 克蛋白质当量）对照）28 天。
其他：常规
患者将继续他们通常的饮食和/或蛋白质替代方案（28 天）。

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
营养状况（客观指标）
大体时间：2天
血液微量营养素水平；活性维生素 B12（全转钴胺素）
2天

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
营养状况（客观指标）
大体时间：2天
血液微量营养素水平；叶酸（叶酸）
2天
营养状况（客观指标）
大体时间：2天
血液微量营养素水平；铁（铁蛋白）
2天
营养状况（客观指标）
大体时间：2天
血液微量营养素水平；锌
2天
营养状况（客观指标）
大体时间：2天
血液微量营养素水平；维生素 D（25-羟基维生素 D）
2天
营养状况（主观测量）
大体时间：6天
三天称重食物日记
6天
通过标准化问卷评估每日对规定蛋白质替代品的依从性
大体时间：31天
在整个研究过程中，将每天评估患者对先前规定的蛋白质替代品（两组基线期间和对照组研究期间）和干预期间研究产品的推荐摄入量的依从性。 患者将被要求记录与他们的医疗保健专业人员推荐的相比，服用了多少蛋白质替代品。 由管理患者护理的医疗保健专业人员开出的每日剂量将在研究开始时记录下来，并且在研究期间对该处方的任何更改都将被记录下来。 在干预期间，蛋白质替代消费模式（例如 时间和消费量）将每天记录并通过标准化问卷进行评估。
31天
代谢控制
大体时间：2天
血液氨基酸水平；收集的样本将分析血液苯丙氨酸、酪氨酸和 16 种其他蛋白氨基酸、2 种非蛋白氨基酸和 1 种氨基磺酸。
2天
通过标准化问卷评估的胃肠耐受性
大体时间：12天
胃肠耐受性（包括腹泻、便秘、恶心、呕吐、腹痛、腹胀、肠胃气胀和打嗝）将使用患者完成的标准化胃肠耐受性问卷进行评估。
12天
通过标准化问卷评估的可接受性
大体时间：2天
将在基线结束时（第 4 天）和干预期结束时（第 31 天）使用患者完成的标准化问卷评估患者先前处方的蛋白质替代品和研究产品的可接受性（易用性和喜好） .
2天
主观情绪
大体时间：3天
情绪状态调查表
3天
人体测量学
大体时间：2天
将在基线观察（第 1 天）和干预期结束时（第 31 天）测量体重和身高。 重量将被确定为最接近的 0.1 公斤，使用便携式体重秤赤脚和穿着轻便的衣服。
2天

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Nutricia UK Ltd

调查人员

  • 首席研究员：Rebecca Stratton, PhD、Nutricia UK

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2017年5月1日

初级完成 (实际的)

2018年9月20日

研究完成 (实际的)

2018年12月17日

研究注册日期

首次提交

2017年5月22日

首先提交符合 QC 标准的

2017年5月24日

首次发布 (实际的)

2017年5月30日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2019年3月13日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2019年3月11日

最后验证

2019年3月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • PKUSyn.2017

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

不

IPD 计划说明

不会与其他研究人员共享 IPD。

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

不

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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