Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Utvärdera effektiviteten av PKU-synergi hos patienter som uttrycker fenylketonuri eller hyperfenylalaninemi

11 mars 2019 uppdaterad av: Nutricia UK Ltd
Denna studie kretsar kring ett nytt en-om-dagen fenylalaninfritt proteinersättning för fenylketonuripatienter. Femtio kvalificerade vuxna (≥ 16 år) med bevisad fenylketonuri eller hyperfenylalaninemi kommer att rekryteras och slumpmässigt fördelas till en av två interventionsgrupper (n = 25 per arm). Efter en 3-dagars baslinjeperiod, och förutom rutinmässig näringsbehandling, kommer patienterna att få antingen en påse med det nya proteinersättningsmedlet dagligen (intervention) eller fortsätta sin vanliga kost- och/eller proteinersättningsregim (maximalt 1 proteinersättning per dag (lika med 20 g proteinekvivalent) kontroll) i 28 dagar.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Denna studie kretsar kring ett nytt en-om-dagen fenylalaninfritt proteinersättning för fenylketonuripatienter. I synnerhet syftar denna randomiserade kontrollerade studie till att utvärdera effektiviteten (förändringar relaterade till näringsstatus och metabol kontroll) av denna nya proteinersättning, samtidigt som den samlar in data som hänför sig till tolerans, överensstämmelse, säkerhet och acceptans. Designad för dåligt följsamma vuxna patienter med bevisad fenylketonuri eller hyperfenylalaninemi, denna nya proteinersättning består av en anpassad blandning av andra essentiella och icke-essentiella aminosyror, kolhydrater, vitaminer och utvalda mineraler och spårämnen och berikad med dokosahexaensyra (DHA). Femtio kvalificerade vuxna (≥ 16 år) kommer att rekryteras och slumpmässigt fördelas till en av två interventionsgrupper (n = 25 per arm). Efter en 3-dagars baslinjeperiod, och förutom rutinmässig näringsbehandling, kommer patienterna att få antingen en påse med det nya proteinersättningsmedlet dagligen (intervention) eller fortsätta sin vanliga kost- och/eller proteinersättningsregim (maximalt 1 proteinersättning per dag (lika med 20 g proteinekvivalent) kontroll) i 28 dagar.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

14

Fas

  • Inte tillämpbar

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Storbritannien
      • Birmingham, Storbritannien
        • Queen Elizabeth Hospital
      • Edinburgh, Storbritannien
        • Royal Hospital for Sick Children
      • Glasgow, Storbritannien
        • Queen Elizabeth University Hospital
      • London, Storbritannien
        • Guys & St Thomas' Hospital
      • Newcastle upon Tyne, Storbritannien
        • Royal Victoria Infirmary
      • Southampton, Storbritannien
        • Southampton General Hospital

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

16 år till 100 år (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Man eller kvinna
  • Över 16 år
  • Diagnostiserats med bevisad PKU eller hyperfenylalaninemi med ökad fenylalanintolerans/intag
  • Tar för närvarande högst 1 proteinersättning per dag (motsvarande 20 g proteinekvivalenter)
  • Ha en lägsta fenylalaninnivå i blodet på ≥ 600 umol/L (för PKU-patienter)
  • Ha slappnat av (om inte slutat) sin kost- och proteinersättningsregim i minst 1 månad innan försöket påbörjas
  • Har skriftligt informerat samtycke från patient

Exklusions kriterier:

  • Gravid eller ammande
  • Kräver näringsstöd (inklusive enteral och parenteral näring)
  • Stor lever- eller njurfunktion
  • Deltagande i andra studier inom 1 månad innan denna studie påbörjas
  • Allergi mot någon av ingredienserna i studieprodukten, inklusive mjölkprotein eller soja
  • Utredarens oro för patientens vilja/förmåga att följa protokollkrav

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Stödjande vård
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Synergi
Denna grupp kommer att få den nya fenylalaninfria proteinersättningen dagligen i 28 dagar. Patienter i denna gruppingripande kommer att uppmanas att konsumera en pulverpåse (33 g) dagligen fylld med 100 ml vatten. Den nya ersättningen levererar 414 kJ, 20 g proteinekvivalenter och en kombination av essentiella och icke-essentiella aminosyror samt en kombination av vitaminer och mineraler.
Kosttillskott: Synergi
Liten portion (x1 33 g dagligen) av det nya fenylalaninfria proteinersättningsmedlet som består av 100 ml vatten dagligen (28 dagar).
Aktiv komparator: Rutin
Denna grupp kommer att fortsätta sin vanliga kost- och/eller proteinersättningsregim (maximalt 1 proteinersättning per dag (motsvarande 20 g proteinekvivalent) kontroll) i 28 dagar.
Övrig: Rutin
Patienterna kommer att fortsätta sin vanliga kost- och/eller proteinersättningsregim (28 dagar).

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Näringsstatus (objektivt mått)
Tidsram: 2 dagar
Mikronäringsnivåer i blodet; aktivt vitamin B12 (holotranskobalamin)
2 dagar

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Näringsstatus (objektivt mått)
Tidsram: 2 dagar
Mikronäringsnivåer i blodet; Folat (folsyra)
2 dagar
Näringsstatus (objektivt mått)
Tidsram: 2 dagar
Mikronäringsnivåer i blodet; Järn (ferritin)
2 dagar
Näringsstatus (objektivt mått)
Tidsram: 2 dagar
Mikronäringsnivåer i blodet; Zink
2 dagar
Näringsstatus (objektivt mått)
Tidsram: 2 dagar
Mikronäringsnivåer i blodet; Vitamin D (25-hydroxivitamin D)
2 dagar
Näringsstatus (subjektivt mått)
Tidsram: 6 dagar
3 dagars vägd matdagbok
6 dagar
Daglig överensstämmelse med föreskrivet proteinersättning enligt standardiserat frågeformulär
Tidsram: 31 dagar
Överensstämmelse med det rekommenderade intaget av patienterna som tidigare ordinerats proteinersättning (under baslinjen i båda grupperna och under studieperioden i kontrollgruppen) och med studieprodukten under interventionsperioden kommer att bedömas dagligen under hela studien. Patienterna kommer att bli ombedda att registrera hur mycket av proteinersättningen som tas jämfört med vad som rekommenderas av deras vårdpersonal. Den dagliga mängd som ordinerats av vårdpersonalen som hanterar patientvården kommer att registreras i början av studien och eventuella ändringar av detta recept under studien kommer att noteras. Under interventionsperioden kan konsumtionsmönster för proteinersättning (t. tidpunkt och förbrukad mängd) kommer att registreras dagligen och utvärderas av ett standardiserat frågeformulär.
31 dagar
Metabolisk kontroll
Tidsram: 2 dagar
Aminosyranivåer i blodet; Insamlade prover kommer att analyseras för blodfenylalanin, tyrosin och 16 andra proteinogena aminosyror, 2 icke-proteinogena aminosyror och 1 aminosulfonsyra.
2 dagar
Gastrointestinal tolerans bedömd med standardiserat frågeformulär
Tidsram: 12 dagar
Gastrointestinal tolerans (inklusive diarré, förstoppning, illamående, kräkningar, buksmärtor, uppblåsthet, flatulens och rapningar) kommer att bedömas med hjälp av ett standardiserat gastrointestinalt toleransformulär som fylls i av patienten.
12 dagar
Acceptans bedömd av standardiserat frågeformulär
Tidsram: 2 dagar
Acceptansen (lätt att använda och tycka om) för patienterna som tidigare ordinerats proteinersättning och studieprodukten kommer att bedömas i slutet av baslinjen (dag 4) och slutet av interventionsperioden (dag 31) med hjälp av ett standardiserat frågeformulär som fylls i av patienten .
2 dagar
Subjektivt humör
Tidsram: 3 dagar
Frågeformulär för profil av humörtillstånd
3 dagar
Antropometri
Tidsram: 2 dagar
Mått på vikt och längd kommer att göras under baslinjeobservationer (dag 1) och i slutet av interventionsperioden (dag 31). Vikten kommer att bestämmas till närmaste 0,1 kg, med hjälp av bärbara vågar utan sko och lätta kläder.
2 dagar

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Nutricia UK Ltd

Utredare

  • Huvudutredare: Rebecca Stratton, PhD, Nutricia UK

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

1 maj 2017

Primärt slutförande (Faktisk)

20 september 2018

Avslutad studie (Faktisk)

17 december 2018

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

22 maj 2017

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

24 maj 2017

Första postat (Faktisk)

30 maj 2017

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

13 mars 2019

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

11 mars 2019

Senast verifierad

1 mars 2019

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • PKUSyn.2017

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

IPD-planbeskrivning

Ingen IPD kommer att delas med andra forskare.

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Synergi

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Spain

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

Prenumerera