Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Evaluering av effekten av PKU-synergi hos pasienter som uttrykker fenylketonuri eller hyperfenylalaninemi

11. mars 2019 oppdatert av: Nutricia UK Ltd
Denne studien sentrerer rundt en ny en-daglig fenylalaninfri proteinerstatning for fenylketonuripasienter. Femti kvalifiserte voksne (≥ 16 år) med påvist fenylketonuri eller hyperfenylalaninemi vil bli rekruttert og tilfeldig allokert til en av to intervensjonsarmer (n = 25 per arm). Etter en 3-dagers baseline-periode, og i tillegg til rutinemessig ernæringsbehandling, vil pasientene motta enten én pose med den nye proteinerstatningen daglig (intervensjon) eller fortsette sitt vanlige kostholds- og/eller proteinerstatningsregime (maksimalt 1 proteinerstatning per dag). (lik 20 g proteinekvivalent) kontroll) i 28 dager.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Denne studien sentrerer rundt en ny en-daglig fenylalaninfri proteinerstatning for fenylketonuripasienter. Spesielt har denne randomiserte kontrollerte studien som mål å evaluere effektiviteten (endringer knyttet til ernæringsstatus og metabolsk kontroll) av denne nye proteinerstatningen, samtidig som den fanger data knyttet til toleranse, samsvar, sikkerhet og akseptabilitet. Designet for dårlig kompatible voksne pasienter med påvist fenylketonuri eller hyperfenylalaninemi, er denne nye proteinerstatningen sammensatt av en tilpasset blanding av andre essensielle og ikke-essensielle aminosyrer, karbohydrater, vitaminer og utvalgte mineraler og sporstoffer og beriket med dokosaheksaensyre (DHA). Femti kvalifiserte voksne (≥ 16 år) vil bli rekruttert og tilfeldig allokert til en av to intervensjonsarmer (n = 25 per arm). Etter en 3-dagers baseline-periode, og i tillegg til rutinemessig ernæringsbehandling, vil pasientene motta enten én pose med den nye proteinerstatningen daglig (intervensjon) eller fortsette sitt vanlige kostholds- og/eller proteinerstatningsregime (maksimalt 1 proteinerstatning per dag). (lik 20 g proteinekvivalent) kontroll) i 28 dager.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

14

Fase

  • Ikke aktuelt

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Storbritannia
      • Birmingham, Storbritannia
        • Queen Elizabeth Hospital
      • Edinburgh, Storbritannia
        • Royal Hospital for Sick Children
      • Glasgow, Storbritannia
        • Queen Elizabeth University Hospital
      • London, Storbritannia
        • Guys & St Thomas' Hospital
      • Newcastle upon Tyne, Storbritannia
        • Royal Victoria Infirmary
      • Southampton, Storbritannia
        • Southampton General Hospital

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

16 år til 100 år (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Mann eller kvinne
  • Over 16 år
  • Diagnostisert med påvist PKU eller hyperfenylalaninemi med økt fenylalanintoleranse/inntak
  • Tar for tiden maksimalt 1 proteinerstatning per dag (tilsvarer 20 g proteinekvivalent)
  • Ha et minimumsnivå av fenylalanin i blodet på ≥ 600 umol/L (for PKU-pasienter)
  • Ha slappet av (hvis ikke stoppet) kostholds- og proteinerstatningsregimet i minst 1 måned før prøvestart
  • Har skriftlig informert samtykke fra pasient

Ekskluderingskriterier:

  • Gravid eller ammende
  • Krever ernæringsstøtte (inkludert enteral og parenteral ernæring)
  • Stor lever- eller nyredysfunksjon
  • Deltakelse i andre studier innen 1 måned før påbegynt av denne studien
  • Allergi mot noen av ingrediensene i studieproduktet, inkludert melkeprotein eller soya
  • Undersøkers bekymring for pasientens vilje/evne til å overholde protokollkrav

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Støttende omsorg
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Synergi
Denne gruppen vil motta den nye fenylalaninfrie proteinerstatningen daglig i 28 dager. Pasienter i denne gruppeintervensjonen vil bli bedt om å konsumere én pulverpose (33 g) daglig fylt med 100 ml vann. Den nye erstatningen leverer 414 kJ, 20 g proteinekvivalenter og en kombinasjon av essensielle og ikke-essensielle aminosyrer samt en kombinasjon av vitaminer og mineraler.
Kosttilskudd: Synergi
Liten porsjon (x1 33 g daglig) av den nye fenylalaninfrie proteinerstatningen fylt med 100 ml vann daglig (28 dager).
Aktiv komparator: Rutine
Denne gruppen vil fortsette sitt vanlige kostholds- og/eller proteinerstatningsregime (maksimalt 1 proteinerstatning per dag (tilsvarer 20 g proteinekvivalent) kontroll) i 28 dager.
Annen: Rutine
Pasientene vil fortsette sitt vanlige kostholds- og/eller proteinerstatningsregime (28 dager).

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Ernæringsstatus (objektivt mål)
Tidsramme: 2 dager
Nivåer av mikronæringsstoffer i blodet; aktivt vitamin B12 (holotranskobalamin)
2 dager

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Ernæringsstatus (objektivt mål)
Tidsramme: 2 dager
Nivåer av mikronæringsstoffer i blodet; Folat (folsyre)
2 dager
Ernæringsstatus (objektivt mål)
Tidsramme: 2 dager
Nivåer av mikronæringsstoffer i blodet; Jern (ferritin)
2 dager
Ernæringsstatus (objektivt mål)
Tidsramme: 2 dager
Nivåer av mikronæringsstoffer i blodet; Sink
2 dager
Ernæringsstatus (objektivt mål)
Tidsramme: 2 dager
Nivåer av mikronæringsstoffer i blodet; Vitamin D (25-hydroksyvitamin D)
2 dager
Ernæringsstatus (subjektivt mål)
Tidsramme: 6 dager
3 dagers veid matdagbok
6 dager
Daglig etterlevelse av foreskrevet proteinerstatning vurdert ved standardisert spørreskjema
Tidsramme: 31 dager
Overholdelse av anbefalt inntak av pasientene tidligere foreskrevet proteinerstatning (under baseline i begge grupper, og i løpet av studieperioden i kontrollgruppen) og med studieproduktet under intervensjonsperioden vil bli vurdert daglig gjennom hele studien. Pasienter vil bli bedt om å registrere hvor mye av proteinerstatningen som tas sammenlignet med det som er anbefalt av helsepersonell. Den daglige mengden foreskrevet av helsepersonell som administrerer pasientbehandlingen, vil bli registrert ved starten av studien, og eventuelle endringer i denne resepten under studien vil bli notert. I løpet av intervensjonsperioden vil forbruksmønstre for proteinerstatning (f. timing og forbrukt mengde) vil bli registrert daglig og vurdert ved hjelp av et standardisert spørreskjema.
31 dager
Metabolsk kontroll
Tidsramme: 2 dager
Aminosyrenivåer i blodet; Innsamlede prøver vil bli analysert for blod fenylalanin, tyrosin og 16 andre proteinogene aminosyrer, 2 ikke-proteinogene aminosyrer og 1 aminosulfonsyre.
2 dager
Gastrointestinal toleranse vurdert av standardisert spørreskjema
Tidsramme: 12 dager
Gastrointestinal toleranse (inkludert diaré, forstoppelse, kvalme, oppkast, magesmerter, oppblåsthet, flatulens og raping) vil bli vurdert ved hjelp av et standardisert spørreskjema for gastrointestinal toleranse utfylt av pasienten.
12 dager
Akseptabilitet vurdert av standardisert spørreskjema
Tidsramme: 2 dager
Akseptabiliteten (brukervennlighet og smak) av pasientens tidligere foreskrevet proteinerstatning og studieproduktet vil bli vurdert ved slutten av baseline (dag 4) og slutten av intervensjonsperioden (dag 31) ved hjelp av et standardisert spørreskjema utfylt av pasienten .
2 dager
Subjektiv stemning
Tidsramme: 3 dager
Profil av spørreskjema for humørtilstander
3 dager
Antropometri
Tidsramme: 2 dager
Mål på vekt og høyde vil bli gjort under baseline observasjoner (dag 1) og ved slutten av intervensjonsperioden (dag 31). Vekten vil bli bestemt til nærmeste 0,1 kg, ved bruk av bærbare vekter uten sko og iført lette klær.
2 dager

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Nutricia UK Ltd

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Rebecca Stratton, PhD, Nutricia UK

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

1. mai 2017

Primær fullføring (Faktiske)

20. september 2018

Studiet fullført (Faktiske)

17. desember 2018

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

22. mai 2017

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

24. mai 2017

Først lagt ut (Faktiske)

30. mai 2017

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

13. mars 2019

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

11. mars 2019

Sist bekreftet

1. mars 2019

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • PKUSyn.2017

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

IPD-planbeskrivelse

Ingen IPD vil bli delt med andre forskere.

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Synergi

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Netherlands

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere