Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Evaluatie van de werkzaamheid van PKU-synergie bij patiënten met fenylketonurie of hyperfenylalaninemie

11 maart 2019 bijgewerkt door: Nutricia UK Ltd
Deze studie draait om een ​​nieuwe een-dagelijkse fenylalanine-vrije eiwitvervanger voor fenylketonurie-patiënten. Vijftig in aanmerking komende volwassenen (≥ 16 jaar) met bewezen fenylketonurie of hyperfenylalaninemie zullen worden gerekruteerd en willekeurig worden toegewezen aan een van de twee interventiearmen (n = 25 per arm). Na een basislijnperiode van 3 dagen zullen patiënten, naast de routinematige voedingsbehandeling, ofwel één sachet van de nieuwe eiwitvervanger per dag krijgen (interventie) of doorgaan met hun gebruikelijke dieet- en/of eiwitvervangende regime (maximaal 1 eiwitvervanger per dag). (gelijk aan 20 g eiwitequivalent) controle) gedurende 28 dagen.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Deze studie draait om een ​​nieuwe een-dagelijkse fenylalanine-vrije eiwitvervanger voor fenylketonurie-patiënten. Deze gerandomiseerde gecontroleerde studie heeft met name tot doel de werkzaamheid (veranderingen met betrekking tot de voedingsstatus en metabole controle) van deze nieuwe eiwitvervanger te evalueren, terwijl ook gegevens worden vastgelegd met betrekking tot tolerantie, therapietrouw, veiligheid en aanvaardbaarheid. Deze nieuwe eiwitvervanger is ontworpen voor volwassen patiënten met een bewezen fenylketonurie of hyperfenylalaninemie en is samengesteld uit een aangepast mengsel van andere essentiële en niet-essentiële aminozuren, koolhydraten, vitaminen en geselecteerde mineralen en sporenelementen en verrijkt met docosahexaeenzuur (DHA). Vijftig in aanmerking komende volwassenen (≥ 16 jaar) zullen worden gerekruteerd en willekeurig worden toegewezen aan een van de twee interventiearmen (n = 25 per arm). Na een basislijnperiode van 3 dagen zullen patiënten, naast de routinematige voedingsbehandeling, ofwel één sachet van de nieuwe eiwitvervanger per dag krijgen (interventie) of doorgaan met hun gebruikelijke dieet- en/of eiwitvervangende regime (maximaal 1 eiwitvervanger per dag). (gelijk aan 20 g eiwitequivalent) controle) gedurende 28 dagen.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

14

Fase

  • Niet toepasbaar

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigd Koninkrijk
      • Birmingham, Verenigd Koninkrijk
        • Queen Elizabeth Hospital
      • Edinburgh, Verenigd Koninkrijk
        • Royal Hospital for Sick Children
      • Glasgow, Verenigd Koninkrijk
        • Queen Elizabeth University Hospital
      • London, Verenigd Koninkrijk
        • Guys & St Thomas' Hospital
      • Newcastle upon Tyne, Verenigd Koninkrijk
        • Royal Victoria Infirmary
      • Southampton, Verenigd Koninkrijk
        • Southampton General Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

16 jaar tot 100 jaar (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Man of vrouw
  • Ouder dan 16 jaar
  • Gediagnosticeerd met bewezen PKU of hyperfenylalaninemie met een verhoogde fenylalanine-tolerantie/inname
  • Neem momenteel maximaal 1 eiwitvervanger per dag (gelijk aan 20g eiwitequivalent)
  • Een minimale bloedspiegel van fenylalanine hebben van ≥ 600 umol/L (voor PKU-patiënten)
  • Hun dieet en eiwitvervangingsregime gedurende ten minste 1 maand voorafgaand aan het begin van de proef hebben versoepeld (zo niet gestopt).
  • Schriftelijke geïnformeerde toestemming van de patiënt hebben

Uitsluitingscriteria:

  • Zwanger of borstvoeding gevend
  • Voedingsondersteuning nodig (inclusief enterale en parenterale voeding)
  • Ernstige lever- of nierdisfunctie
  • Deelname aan andere onderzoeken binnen 1 maand voor aanvang van dit onderzoek
  • Allergie voor een van de ingrediënten van het onderzoeksproduct, inclusief melkeiwit of soja
  • Onderzoeker maakt zich zorgen over de bereidheid/het vermogen van de patiënt om te voldoen aan de protocolvereisten

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Ondersteunende zorg
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Synergie
Deze groep krijgt gedurende 28 dagen dagelijks de nieuwe fenylalaninevrije eiwitvervanger. Patiënten in deze groepsinterventie zullen de instructie krijgen om dagelijks één sachet poeder (33 g) in te nemen, bereid met 100 ml water. De nieuwe vervanger levert 414 kJ, 20g eiwitequivalent en een combinatie van essentiële en niet-essentiële aminozuren en een combinatie van vitamines en mineralen.
Voedingssupplement: Synergie
Kleine portie (dagelijkse portie van 133 g) van de nieuwe fenylalaninevrije eiwitvervanger, dagelijks bereid met 100 ml water (28 dagen).
Actieve vergelijker: Routine
Deze groep zal gedurende 28 dagen doorgaan met hun gebruikelijke dieet en/of eiwitvervangend regime (maximaal 1 eiwitvervanger per dag (gelijk aan 20 g eiwitequivalent) controle).
Ander: Routine
Patiënten gaan door met hun gebruikelijke dieet en/of eiwitvervangend regime (28 dagen).

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Voedingsstatus (objectieve maatstaf)
Tijdsspanne: 2 dagen
Niveaus van micronutriënten in het bloed; actieve vitamine B12 (holotranscobalamine)
2 dagen

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Voedingsstatus (objectieve maatstaf)
Tijdsspanne: 2 dagen
Niveaus van micronutriënten in het bloed; Foliumzuur (Foliumzuur)
2 dagen
Voedingsstatus (objectieve maatstaf)
Tijdsspanne: 2 dagen
Niveaus van micronutriënten in het bloed; IJzer (Ferritine)
2 dagen
Voedingsstatus (objectieve maatstaf)
Tijdsspanne: 2 dagen
Niveaus van micronutriënten in het bloed; Zink
2 dagen
Voedingsstatus (objectieve maatstaf)
Tijdsspanne: 2 dagen
Niveaus van micronutriënten in het bloed; Vitamine D (25-hydroxyvitamine D)
2 dagen
Voedingsstatus (subjectieve maat)
Tijdsspanne: 6 dagen
3 dagen gewogen voedingsdagboek
6 dagen
Dagelijkse naleving van voorgeschreven eiwitvervanger zoals beoordeeld door gestandaardiseerde vragenlijst
Tijdsspanne: 31 dagen
Naleving van de aanbevolen inname van de eerder voorgeschreven eiwitvervanging door de patiënt (tijdens de basislijn in beide groepen en tijdens de studieperiode in de controlegroep) en van het studieproduct tijdens de interventieperiode zal gedurende de hele studie dagelijks worden beoordeeld. Patiënten zullen worden gevraagd om te noteren hoeveel van de eiwitvervanger is ingenomen in vergelijking met de aanbevolen hoeveelheid door hun zorgverlener. De dagelijkse hoeveelheid die wordt voorgeschreven door de zorgverlener die de zorg voor de patiënt beheert, wordt aan het begin van het onderzoek geregistreerd en eventuele wijzigingen in dit recept tijdens het onderzoek worden genoteerd. Tijdens de interventieperiode vervangen eiwitconsumptiepatronen (bijv. timing en geconsumeerde hoeveelheid) worden dagelijks geregistreerd en beoordeeld aan de hand van een gestandaardiseerde vragenlijst.
31 dagen
Metabolische controle
Tijdsspanne: 2 dagen
Aminozuurwaarden in het bloed; Verzamelde monsters worden geanalyseerd op bloed fenylalanine, tyrosine en 16 andere proteïnogene aminozuren, 2 niet-proteïnogene aminozuren en 1 aminosulfonzuur.
2 dagen
Gastro-intestinale tolerantie zoals beoordeeld door gestandaardiseerde vragenlijst
Tijdsspanne: 12 dagen
Gastro-intestinale tolerantie (inclusief diarree, obstipatie, misselijkheid, braken, buikpijn, opgeblazen gevoel, winderigheid en boeren) zal worden beoordeeld met behulp van een gestandaardiseerde gastro-intestinale tolerantievragenlijst die door de patiënt is ingevuld.
12 dagen
Aanvaardbaarheid zoals beoordeeld door gestandaardiseerde vragenlijst
Tijdsspanne: 2 dagen
Aanvaardbaarheid (gebruiksgemak en sympathie) van de eerder voorgeschreven eiwitvervanger en het onderzoeksproduct van de patiënt zullen aan het einde van de basislijn (dag 4) en het einde van de interventieperiode (dag 31) worden beoordeeld met behulp van een gestandaardiseerde vragenlijst die door de patiënt is ingevuld .
2 dagen
Subjectieve stemming
Tijdsspanne: 3 dagen
Profiel van vragenlijst over stemmingstoestanden
3 dagen
Antropometrie
Tijdsspanne: 2 dagen
Gewichts- en lengtemetingen worden gedaan tijdens basiswaarnemingen (dag 1) en aan het einde van de interventieperiode (dag 31). Het gewicht wordt bepaald tot op 0,1 kg nauwkeurig, met behulp van een draagbare weegschaal zonder schoenen en met lichte kleding.
2 dagen

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Nutricia UK Ltd

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Rebecca Stratton, PhD, Nutricia UK

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

1 mei 2017

Primaire voltooiing (Werkelijk)

20 september 2018

Studie voltooiing (Werkelijk)

17 december 2018

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

22 mei 2017

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

24 mei 2017

Eerst geplaatst (Werkelijk)

30 mei 2017

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

13 maart 2019

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

11 maart 2019

Laatst geverifieerd

1 maart 2019

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • PKUSyn.2017

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Beschrijving IPD-plan

Er wordt geen IPD gedeeld met andere onderzoekers.

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Synergie

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Bangladesh

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren