- ICH GCP
- Registro degli studi clinici negli Stati Uniti
- Sperimentazione clinica NCT03167697
Valutazione dell'efficacia della sinergia PKU nei pazienti che esprimono fenilchetonuria o iperfenilalaninemia
11 marzo 2019 aggiornato da: Nutricia UK Ltd
Questo studio è incentrato su un nuovo sostituto proteico privo di fenilalanina un giorno per i pazienti con fenilchetonuria.
Cinquanta adulti idonei (≥ 16 anni) con comprovata fenilchetonuria o iperfenilalaninemia saranno reclutati e assegnati in modo casuale a uno dei due bracci di intervento (n = 25 per braccio).
Dopo un periodo basale di 3 giorni, e in aggiunta alla gestione nutrizionale di routine, i pazienti riceveranno una bustina del nuovo sostituto proteico al giorno (intervento) o continueranno il loro normale regime dietetico e/o sostitutivo proteico (massimo 1 sostituto proteico al giorno (pari a 20 g di proteine equivalenti) di controllo) per 28 giorni.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Questo studio è incentrato su un nuovo sostituto proteico privo di fenilalanina un giorno per i pazienti con fenilchetonuria.
In particolare, questo studio controllato randomizzato mira a valutare l'efficacia (cambiamenti relativi allo stato nutrizionale e al controllo metabolico) di questo nuovo sostituto proteico, raccogliendo anche dati relativi a tolleranza, compliance, sicurezza e accettabilità.
Progettato per pazienti adulti scarsamente conformi con comprovata fenilchetonuria o iperfenilalaninemia, questo nuovo sostituto proteico è composto da una miscela adattata di altri aminoacidi essenziali e non essenziali, carboidrati, vitamine e minerali selezionati e oligoelementi e arricchito con acido docosaesaenoico (DHA).
Cinquanta adulti idonei (≥ 16 anni) saranno reclutati e assegnati in modo casuale a uno dei due bracci di intervento (n = 25 per braccio).
Dopo un periodo basale di 3 giorni, e in aggiunta alla gestione nutrizionale di routine, i pazienti riceveranno una bustina del nuovo sostituto proteico al giorno (intervento) o continueranno il loro normale regime dietetico e/o sostitutivo proteico (massimo 1 sostituto proteico al giorno (pari a 20 g di proteine equivalenti) di controllo) per 28 giorni.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
14
Fase
- Non applicabile
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
-
-
-
Birmingham, Regno Unito
- Queen Elizabeth Hospital
-
Edinburgh, Regno Unito
- Royal Hospital for Sick Children
-
Glasgow, Regno Unito
- Queen Elizabeth University Hospital
-
London, Regno Unito
- Guys & St Thomas' Hospital
-
Newcastle upon Tyne, Regno Unito
- Royal Victoria Infirmary
-
Southampton, Regno Unito
- Southampton General Hospital
-
-
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 16 anni a 100 anni (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Maschio o femmina
- Oltre 16 anni di età
- Diagnosi di PKU comprovata o iperfenilalaninemia con aumento della tolleranza/assunzione di fenilalanina
- Assumere attualmente un massimo di 1 sostituto proteico al giorno (pari a 20 g di proteine equivalenti)
- Avere un livello minimo di fenilalanina nel sangue ≥ 600 umol/L (per i pazienti con PKU)
- Avere allentato (se non interrotto) il proprio regime dietetico e sostitutivo proteico per almeno 1 mese prima dell'inizio della prova
- Avere il consenso informato scritto del paziente
Criteri di esclusione:
- Incinta o in allattamento
- Necessità di supporto nutrizionale (compresa la nutrizione enterale e parenterale)
- Disfunzione epatica o renale maggiore
- - Partecipazione ad altri studi entro 1 mese prima dell'ingresso in questo studio
- Allergia a uno qualsiasi degli ingredienti del prodotto in studio, comprese le proteine del latte o la soia
- Preoccupazione dello sperimentatore riguardo alla volontà/capacità del paziente di conformarsi ai requisiti del protocollo
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Terapia di supporto
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
---|---|
Sperimentale: Sinergia
Questo gruppo riceverà il nuovo sostituto proteico privo di fenilalanina ogni giorno per 28 giorni.
I pazienti in questo intervento di gruppo saranno indirizzati a consumare una bustina di polvere (33 g) al giorno composta da 100 ml di acqua.
Il nuovo sostituto fornisce 414 kJ, 20 g di proteine equivalenti e una combinazione di aminoacidi essenziali e non essenziali, nonché una combinazione di vitamine e minerali.
|
Piccola porzione (x1 porzione da 33 g al giorno) del nuovo sostituto proteico privo di fenilalanina composto da 100 ml di acqua al giorno (28 giorni).
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Comparatore attivo: Routine
Questo gruppo continuerà il normale regime dietetico e/o sostitutivo proteico (massimo 1 sostituto proteico al giorno (equivalente a 20 g di proteine equivalenti) di controllo) per 28 giorni.
|
I pazienti continueranno il loro consueto regime dietetico e/o sostitutivo proteico (28 giorni).
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
---|---|---|
Stato nutrizionale (misura oggettiva)
Lasso di tempo: 2 giorni
|
Livelli di micronutrienti nel sangue; vitamina B12 attiva (olotranscobalamina)
|
2 giorni
|
Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
---|---|---|
Stato nutrizionale (Misura oggettiva)
Lasso di tempo: 2 giorni
|
Livelli di micronutrienti nel sangue; Folato (acido folico)
|
2 giorni
|
Stato nutrizionale (Misura oggettiva)
Lasso di tempo: 2 giorni
|
Livelli di micronutrienti nel sangue; Ferro (ferritina)
|
2 giorni
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Stato nutrizionale (Misura oggettiva)
Lasso di tempo: 2 giorni
|
Livelli di micronutrienti nel sangue; Zinco
|
2 giorni
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Stato nutrizionale (Misura oggettiva)
Lasso di tempo: 2 giorni
|
Livelli di micronutrienti nel sangue; Vitamina D (25-idrossivitamina D)
|
2 giorni
|
Stato nutrizionale (misura soggettiva)
Lasso di tempo: 6 giorni
|
Diario alimentare pesato 3 giorni
|
6 giorni
|
Rispetto giornaliero del sostituto proteico prescritto valutato mediante questionario standardizzato
Lasso di tempo: 31 giorni
|
La conformità con l'assunzione raccomandata del sostituto proteico precedentemente prescritto ai pazienti (durante il basale in entrambi i gruppi e durante il periodo di studio nel gruppo di controllo) e con il prodotto in studio durante il periodo di intervento sarà valutato giornalmente durante lo studio.
Ai pazienti verrà chiesto di registrare la quantità di sostituto proteico assunta rispetto a quella raccomandata dal proprio operatore sanitario.
La quantità giornaliera prescritta dall'operatore sanitario che gestisce l'assistenza ai pazienti sarà registrata all'inizio dello studio e saranno annotate eventuali modifiche a questa prescrizione durante lo studio.
Durante il periodo di intervento, i modelli di consumo di sostituti proteici (ad es.
tempistiche e quantità consumate) saranno registrate giornalmente e valutate mediante un questionario standardizzato.
|
31 giorni
|
Controllo metabolico
Lasso di tempo: 2 giorni
|
Livelli di aminoacidi nel sangue; I campioni raccolti saranno analizzati per fenilalanina, tirosina e altri 16 amminoacidi proteinogenici, 2 amminoacidi non proteinogenici e 1 acido amminosolfonico.
|
2 giorni
|
Tolleranza gastrointestinale valutata mediante questionario standardizzato
Lasso di tempo: 12 giorni
|
La tolleranza gastrointestinale (inclusi diarrea, costipazione, nausea, vomito, dolore addominale, gonfiore, flatulenza e rutti) sarà valutata utilizzando un questionario standardizzato sulla tolleranza gastrointestinale compilato dal paziente.
|
12 giorni
|
Accettabilità valutata mediante questionario standardizzato
Lasso di tempo: 2 giorni
|
L'accettabilità (facilità d'uso e gradimento) del sostituto proteico precedentemente prescritto ai pazienti e del prodotto in studio sarà valutata alla fine del basale (giorno 4) e alla fine del periodo di intervento (giorno 31) utilizzando un questionario standardizzato completato dal paziente .
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2 giorni
|
Umore soggettivo
Lasso di tempo: 3 giorni
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Profilo del questionario sugli stati dell'umore
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3 giorni
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Antropometria
Lasso di tempo: 2 giorni
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Le misurazioni del peso e dell'altezza saranno effettuate durante le osservazioni di base (giorno 1) e alla fine del periodo di intervento (giorno 31).
Il peso sarà determinato con l'approssimazione di 0,1 kg, utilizzando bilance portatili senza scarpe e indossando indumenti leggeri.
|
2 giorni
|
Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Investigatore principale: Rebecca Stratton, PhD, Nutricia UK
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
1 maggio 2017
Completamento primario (Effettivo)
20 settembre 2018
Completamento dello studio (Effettivo)
17 dicembre 2018
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
22 maggio 2017
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
24 maggio 2017
Primo Inserito (Effettivo)
30 maggio 2017
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
13 marzo 2019
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
11 marzo 2019
Ultimo verificato
1 marzo 2019
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie metaboliche
- Malattie del cervello
- Malattie del sistema nervoso centrale
- Malattie del sistema nervoso
- Malattie genetiche, congenite
- Metabolismo, errori congeniti
- Malattie cerebrali, metaboliche
- Malattie cerebrali, metaboliche, congenite
- Metabolismo degli aminoacidi, errori congeniti
- Fenilchetonuria
Altri numeri di identificazione dello studio
- PKUSyn.2017
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
NO
Descrizione del piano IPD
Nessun IPD sarà condiviso con altri ricercatori.
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .
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