Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

PKU-synergian tehokkuuden arviointi potilailla, jotka ilmentävät fenyyliketonuriaa tai hyperfenyylialaninemiaa

maanantai 11. maaliskuuta 2019 päivittänyt: Nutricia UK Ltd
Tämä tutkimus keskittyy uuteen, kerran päivässä annettavaan fenyylialaniinittomaan proteiinikorvikkeeseen fenyyliketonuriapotilaille. Viisikymmentä kelvollista aikuista (≥ 16 vuotta), joilla on todistettu fenyyliketonuria tai hyperfenyylialaninemia, rekrytoidaan ja jaetaan satunnaisesti toiseen kahdesta interventiohaarasta (n = 25 per haara). Kolmen päivän perusjakson jälkeen ja rutiininomaisen ravitsemushoidon lisäksi potilaat saavat joko yhden pussin uutta proteiinikorviketta päivittäin (interventio) tai jatkavat tavallista ruokavalio- ja/tai proteiinikorvikehoitoaan (enintään 1 proteiinikorvike päivässä (vastaa 20 g proteiiniekvivalenttia) kontrolli) 28 päivän ajan.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä tutkimus keskittyy uuteen, kerran päivässä annettavaan fenyylialaniinittomaan proteiinikorvikkeeseen fenyyliketonuriapotilaille. Erityisesti tämän satunnaistetun kontrolloidun tutkimuksen tavoitteena on arvioida tämän uuden proteiinikorvikkeen tehoa (ravitsemustilaan ja aineenvaihdunnan hallintaan liittyviä muutoksia) ja samalla kerätä tietoja siedettävyydestä, noudattamisesta, turvallisuudesta ja hyväksyttävyydestä. Tämä uusi proteiinikorvike on suunniteltu huonosti mukautuville aikuispotilaille, joilla on todettu fenyyliketonuria tai hyperfenyylialaninemia, ja se koostuu mukautetusta seoksesta muita välttämättömiä ja ei-välttämättömiä aminohappoja, hiilihydraatteja, vitamiineja ja valikoituja kivennäisaineita ja hivenaineita, ja se on rikastettu dokosaheksaeenihapolla (DHA). Viisikymmentä kelvollista aikuista (≥ 16 vuotta) rekrytoidaan ja jaetaan satunnaisesti toiseen kahdesta interventiohaarasta (n = 25 per haara). Kolmen päivän perusjakson jälkeen ja rutiininomaisen ravitsemushoidon lisäksi potilaat saavat joko yhden pussin uutta proteiinikorviketta päivittäin (interventio) tai jatkavat tavallista ruokavalio- ja/tai proteiinikorvikehoitoaan (enintään 1 proteiinikorvike päivässä (vastaa 20 g proteiiniekvivalenttia) kontrolli) 28 päivän ajan.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

14

Vaihe

  • Ei sovellettavissa

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Birmingham, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Queen Elizabeth Hospital
      • Edinburgh, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Royal Hospital for Sick Children
      • Glasgow, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Queen Elizabeth University Hospital
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Guys & St Thomas' Hospital
      • Newcastle upon Tyne, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Royal Victoria Infirmary
      • Southampton, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Southampton General Hospital

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

16 vuotta - 100 vuotta (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Mies vai nainen
  • Yli 16-vuotias
  • Diagnoosi todistettu PKU tai hyperfenyylialaninemia ja lisääntynyt fenyylialaniinin sietokyky/saanti
  • Tällä hetkellä enintään 1 proteiinikorvike päivässä (vastaa 20 g proteiiniekvivalenttia)
  • Vähintään veren fenyylialaniinitaso on ≥ 600 umol/l (PKU-potilailla)
  • on rentouttanut (ellei lopettanut) ruokavalio- ja proteiinikorvikehoitoaan vähintään 1 kuukauden ajan ennen kokeen alkamista
  • Potilaan kirjallinen tietoinen suostumus

Poissulkemiskriteerit:

  • Raskaana oleva tai imettävä
  • Tarvitsee ravitsemustukea (mukaan lukien enteraalinen ja parenteraalinen ravitsemus)
  • Vakava maksan tai munuaisten toimintahäiriö
  • Osallistuminen muihin tutkimuksiin kuukauden sisällä ennen tähän tutkimukseen osallistumista
  • Allergia jollekin tutkimustuotteen ainesosalle, mukaan lukien maitoproteiini tai soija
  • Tutkijan huoli potilaan halukkuudesta/kyvystä noudattaa protokollan vaatimuksia

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Tukevaa hoitoa
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Synergia
Tämä ryhmä saa uuden fenyylialaniinittoman proteiinin korvikkeen päivittäin 28 päivän ajan. Tämän ryhmän interventiopotilaita ohjataan nauttimaan yksi jauhepussi (33 g) päivässä, joka on lisätty 100 ml:aan vettä. Uusi korvike tuottaa 414 kJ, 20g proteiiniekvivalenttia ja yhdistelmän välttämättömiä ja ei-välttämättömiä aminohappoja sekä yhdistelmän vitamiineja ja kivennäisaineita.
Ravintolisä: Synergia
Pieni annos (x1 33 g päivittäin) uutta fenyylialaniinitonta proteiininkorviketta, joka on valmistettu 100 ml:sta vettä päivittäin (28 päivää).
Active Comparator: Rutiini
Tämä ryhmä jatkaa tavallista ruokavaliotaan ja/tai proteiinikorvikeohjelmaa (korkeintaan 1 proteiinikorvike päivässä (vastaa 20 g proteiiniekvivalenttia) kontrolli) 28 päivän ajan.
Muut: Rutiini
Potilaat jatkavat tavanomaista ruokavaliotaan ja/tai proteiinikorvausohjelmaa (28 päivää).

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Ravitsemustila (objektiivinen mitta)
Aikaikkuna: 2 päivää
Veren mikroravinteiden tasot; aktiivinen B12-vitamiini (holotranskobalamiini)
2 päivää

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Ravitsemustila (objektiivinen mitta)
Aikaikkuna: 2 päivää
Veren mikroravinteiden tasot; Folaatti (foolihappo)
2 päivää
Ravitsemustila (objektiivinen mitta)
Aikaikkuna: 2 päivää
Veren mikroravinteiden tasot; rauta (ferritiini)
2 päivää
Ravitsemustila (objektiivinen mitta)
Aikaikkuna: 2 päivää
Veren mikroravinteiden tasot; Sinkki
2 päivää
Ravitsemustila (objektiivinen mitta)
Aikaikkuna: 2 päivää
Veren mikroravinteiden tasot; D-vitamiini (25-hydroksi-D-vitamiini)
2 päivää
Ravitsemustila (subjektiivinen mitta)
Aikaikkuna: 6 päivää
3 päivän punnittu ruokapäiväkirja
6 päivää
Päivittäinen noudattaminen määrätyn proteiinin korvikkeen kanssa standardoidulla kyselylomakkeella arvioituna
Aikaikkuna: 31 päivää
Aiemmin proteiinikorvikkeen saaneiden potilaiden suositeltua saantia (molempien ryhmien lähtötilanteen aikana ja vertailuryhmän tutkimusjakson aikana) ja tutkimustuotteen noudattamista interventiojakson aikana arvioidaan päivittäin koko tutkimuksen ajan. Potilaita pyydetään kirjaamaan, kuinka paljon proteiinikorviketta on otettu verrattuna terveydenhuollon ammattilaisen suosittelemaan määrään. Potilaiden hoitoa johtavan terveydenhuollon ammattilaisen määräämä päiväannos kirjataan tutkimuksen alussa ja tähän reseptiin tutkimuksen aikana tehdyt muutokset merkitään muistiin. Interventiojakson aikana proteiinin korvikkeiden kulutustottumukset (esim. kulutuksen ajoitus ja määrä) kirjataan päivittäin ja arvioidaan standardoidulla kyselylomakkeella.
31 päivää
Metabolinen hallinta
Aikaikkuna: 2 päivää
Veren aminohappotasot; Kerätyistä näytteistä analysoidaan veren fenyylialaniini, tyrosiini ja 16 muuta proteiineja aiheuttavaa aminohappoa, 2 ei-proteinogeenista aminohappoa ja 1 aminosulfonihappo.
2 päivää
Ruoansulatuskanavan sietokyky standardoidulla kyselylomakkeella arvioituna
Aikaikkuna: 12 päivää
Ruoansulatuskanavan sietokyky (mukaan lukien ripuli, ummetus, pahoinvointi, oksentelu, vatsakipu, turvotus, ilmavaivat ja röyhtäily) arvioidaan käyttämällä standardoitua maha-suolikanavan toleranssikyselyä, jonka potilas täyttää.
12 päivää
Hyväksyttävyys standardoidulla kyselylomakkeella arvioituna
Aikaikkuna: 2 päivää
Aiemmin määrättyjen proteiinikorvikkeiden ja tutkimustuotteen hyväksyttävyys (käytön helppous ja mieltymys) arvioidaan lähtötilanteen lopussa (päivä 4) ja interventiojakson lopussa (päivä 31) käyttämällä potilaan täyttämää standardoitua kyselylomaketta. .
2 päivää
Subjektiivinen mieliala
Aikaikkuna: 3 päivää
Mielialatilakyselyn profiili
3 päivää
Antropometria
Aikaikkuna: 2 päivää
Painon ja pituuden mittaukset tehdään perushavaintojen aikana (päivä 1) ja interventiojakson lopussa (päivä 31). Paino määritetään 0,1 kg:n tarkkuudella kengittömällä kannettavalla vaa'alla ja kevyillä vaatteilla.
2 päivää

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Nutricia UK Ltd

Tutkijat

  • Päätutkija: Rebecca Stratton, PhD, Nutricia UK

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 1. toukokuuta 2017

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 20. syyskuuta 2018

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 17. joulukuuta 2018

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 22. toukokuuta 2017

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 24. toukokuuta 2017

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 30. toukokuuta 2017

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 13. maaliskuuta 2019

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 11. maaliskuuta 2019

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. maaliskuuta 2019

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • PKUSyn.2017

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

IPD-suunnitelman kuvaus

IPD:tä ei jaeta muiden tutkijoiden kanssa.

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Synergia

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Serbia

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa