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Avaliação da eficácia da sinergia de PKU em pacientes que expressam fenilcetonúria ou hiperfenilalaninemia

11 de março de 2019 atualizado por: Nutricia UK Ltd
Este estudo gira em torno de um novo substituto de proteína livre de fenilalanina de um dia para pacientes com fenilcetonúria. Cinquenta adultos elegíveis (≥ 16 anos) com fenilcetonúria ou hiperfenilalaninemia comprovada serão recrutados e alocados aleatoriamente para um dos dois braços de intervenção (n = 25 por braço). Após um período de linha de base de 3 dias, e além do manejo nutricional de rotina, os pacientes receberão uma saqueta do novo substituto de proteína diariamente (intervenção) ou continuarão sua dieta habitual e/ou regime de substituto de proteína (máximo de 1 substituto de proteína por dia (igual a 20g de proteína equivalente) controle) por 28 dias.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este estudo gira em torno de um novo substituto de proteína livre de fenilalanina de um dia para pacientes com fenilcetonúria. Em particular, este ensaio controlado randomizado visa avaliar a eficácia (alterações relacionadas ao estado nutricional e controle metabólico) deste novo substituto de proteína, além de capturar dados relativos à tolerância, conformidade, segurança e aceitabilidade. Concebido para doentes adultos pouco aderentes com fenilcetonúria ou hiperfenilalaninemia comprovada, este novo substituto proteico é composto por uma mistura adaptada de outros aminoácidos essenciais e não essenciais, hidratos de carbono, vitaminas e minerais e oligoelementos selecionados e enriquecido com ácido docosahexaenóico (DHA). Cinquenta adultos elegíveis (≥ 16 anos) serão recrutados e alocados aleatoriamente para um dos dois braços de intervenção (n = 25 por braço). Após um período de linha de base de 3 dias, e além do manejo nutricional de rotina, os pacientes receberão uma saqueta do novo substituto de proteína diariamente (intervenção) ou continuarão sua dieta habitual e/ou regime de substituto de proteína (máximo de 1 substituto de proteína por dia (igual a 20g de proteína equivalente) controle) por 28 dias.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

14

Estágio

  • Não aplicável

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Reino Unido
      • Birmingham, Reino Unido
        • Queen Elizabeth Hospital
      • Edinburgh, Reino Unido
        • Royal Hospital for Sick Children
      • Glasgow, Reino Unido
        • Queen Elizabeth University Hospital
      • London, Reino Unido
        • Guys & St Thomas' Hospital
      • Newcastle upon Tyne, Reino Unido
        • Royal Victoria Infirmary
      • Southampton, Reino Unido
        • Southampton General Hospital

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

16 anos a 100 anos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • Macho ou fêmea
  • Maiores de 16 anos
  • Diagnosticado com PKU comprovada ou hiperfenilalaninemia com tolerância/ingestão aumentada de fenilalanina
  • Atualmente tomando no máximo 1 substituto de proteína por dia (igual a 20g de proteína equivalente)
  • Ter um nível mínimo de fenilalanina no sangue de ≥ 600 umol/L (para pacientes com PKU)
  • Ter relaxado (se não parado) seu regime alimentar e de substituição de proteínas por pelo menos 1 mês antes do início do estudo
  • Ter o consentimento informado por escrito do paciente

Critério de exclusão:

  • Grávida ou lactante
  • Requer suporte nutricional (incluindo nutrição enteral e parenteral)
  • Disfunção hepática ou renal grave
  • Participação em outros estudos dentro de 1 mês antes da entrada neste estudo
  • Alergia a qualquer um dos ingredientes do produto do estudo, incluindo proteína do leite ou soja
  • Preocupação do investigador com relação à disposição/capacidade do paciente em cumprir os requisitos do protocolo

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Cuidados de suporte
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Sinergia
Este grupo receberá o novo substituto de proteína livre de fenilalanina diariamente por 28 dias. Os pacientes desta intervenção em grupo serão orientados a consumir um sachê de pó (33 g) diluído diariamente com 100mL de água. O novo substituto fornece 414 kJ, 20g de proteína equivalente e uma combinação de aminoácidos essenciais e não essenciais, bem como uma combinação de vitaminas e minerais.
Suplemento dietético: Sinergia
Pequena porção (x1 porção diária de 33 g) do novo substituto protéico livre de fenilalanina com 100mL de água diariamente (28 dias).
Comparador Ativo: Rotina
Este grupo continuará seu regime alimentar habitual e/ou substituto de proteína (máximo de 1 substituto de proteína por dia (igual a 20g de proteína equivalente) controle) por 28 dias.
Outro: Rotina
Os pacientes continuarão com seu regime alimentar habitual e/ou substituto de proteína (28 dias).

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Estado Nutricional (medida objetiva)
Prazo: 2 dias
Níveis de micronutrientes no sangue; Vitamina B12 ativa (holotranscobalamina)
2 dias

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Estado Nutricional (Medida objetiva)
Prazo: 2 dias
Níveis de micronutrientes no sangue; Folato (ácido fólico)
2 dias
Estado Nutricional (Medida objetiva)
Prazo: 2 dias
Níveis de micronutrientes no sangue; Ferro (ferritina)
2 dias
Estado Nutricional (Medida objetiva)
Prazo: 2 dias
Níveis de micronutrientes no sangue; Zinco
2 dias
Estado Nutricional (Medida objetiva)
Prazo: 2 dias
Níveis de micronutrientes no sangue; Vitamina D (25-hidroxivitamina D)
2 dias
Estado Nutricional (medida subjetiva)
Prazo: 6 dias
Diário alimentar pesado de 3 dias
6 dias
Cumprimento diário do substituto de proteína prescrito conforme avaliado por questionário padronizado
Prazo: 31 dias
A conformidade com a ingestão recomendada do substituto proteico previamente prescrito aos pacientes (durante a linha de base em ambos os grupos e durante o período de estudo no grupo controle) e com o produto do estudo durante o período de intervenção será avaliada diariamente durante o estudo. Os pacientes serão solicitados a registrar quanto do substituto de proteína é ingerido em comparação com o recomendado por seu profissional de saúde. A quantidade diária prescrita pelo Profissional de Saúde que gerencia os cuidados dos pacientes será registrada no início do estudo e quaisquer alterações nesta prescrição durante o estudo serão anotadas. Durante o período de intervenção, os padrões de consumo de substitutos de proteína (ex. horário e quantidade consumida) serão registrados diariamente e avaliados por um questionário padronizado.
31 dias
Controle Metabólico
Prazo: 2 dias
Níveis de aminoácidos no sangue; As amostras coletadas serão analisadas para fenilalanina sanguínea, tirosina e 16 outros aminoácidos proteinogênicos, 2 aminoácidos não proteinogênicos e 1 ácido aminossulfônico.
2 dias
Tolerância gastrointestinal avaliada por questionário padronizado
Prazo: 12 dias
A tolerância gastrointestinal (incluindo diarreia, obstipação, náuseas, vómitos, dor abdominal, inchaço, flatulência e arrotos) será avaliada através de um questionário de tolerância gastrointestinal padronizado preenchido pelo paciente.
12 dias
Aceitabilidade avaliada por questionário padronizado
Prazo: 2 dias
A aceitabilidade (facilidade de uso e gosto) dos pacientes previamente prescritos como substituto de proteína e o produto do estudo serão avaliados no final da linha de base (dia 4) e no final do período de intervenção (dia 31) usando um questionário padronizado preenchido pelo paciente .
2 dias
Humor subjetivo
Prazo: 3 dias
Questionário de perfil de estados de humor
3 dias
Antropometria
Prazo: 2 dias
As medidas de peso e altura serão feitas durante as observações iniciais (dia 1) e ao final do período de intervenção (dia 31). O peso será determinado com precisão de 0,1 kg, usando balanças portáteis descalças e vestindo roupas leves.
2 dias

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Nutricia UK Ltd

Investigadores

  • Investigador principal: Rebecca Stratton, PhD, Nutricia UK

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

1 de maio de 2017

Conclusão Primária (Real)

20 de setembro de 2018

Conclusão do estudo (Real)

17 de dezembro de 2018

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

22 de maio de 2017

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

24 de maio de 2017

Primeira postagem (Real)

30 de maio de 2017

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

13 de março de 2019

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

11 de março de 2019

Última verificação

1 de março de 2019

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • PKUSyn.2017

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Descrição do plano IPD

Nenhum IPD será compartilhado com outros pesquisadores.

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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