Pilotní test mezenchymálních kmenových buněk pro systémový lupus erythematodes
30. dubna 2019 aktualizováno: Medical University of South Carolina
Fáze I bezpečnostního testu alogenních mezenchymálních kmenových buněk pro systémový lupus erythematodes
Účelem této studie je vyhodnotit bezpečnost mezenchymálních stromálních buněk (MSC) získaných z pupeční šňůry pro léčbu dospělých s aktivním systémovým lupus erythematodes (SLE).
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Tato otevřená studie bude hodnotit bezpečnost alogenních MSC pro léčbu dospělých se středně těžkým až těžkým aktivním systémovým lupus erythematodes (SLE). MSC budou odvozeny ze zdravých dárcovských pupečníkových buněk a bude testována 1 dávka MSC. MUSC má zařízení pro čisté buňky v kvalitě dobré výrobní praxe (GMP), aby byla zajištěna kvalita a bezpečnost MSC před infuzí účastníkům studie. Cílem této studie je zjistit bezpečnost infuze MSC u pacientů se SLE při přidání ke standardní péči o SLE.
MSC použité v této studii jsou buňky získané z pupeční šňůry zdravých dárců s elektivním císařským řezem, kteří byli vyšetřeni, aby bylo jisté, že netrpí žádnými infekčními chorobami. Tyto zkoumané buňky budou shromážděny a zpracovány tak, aby mohly být použity jako infuzní léčba. Infuze je, když je lék (v tomto případě MSC) podáván přímo do krevního řečiště prostřednictvím žíly, obvykle umístěné v paži nebo ruce. Všem účastníkům bude poskytnuta standardní péče a jejich bezpečnost bude po celou dobu studie sledována.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
6
Fáze
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
- Emory University
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Spojené státy, 29425
- Medical University of South Carolina
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let až 65 let (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Pacienti ve věku 18 až 65 let, muži nebo ženy, jakékoli rasy
- Definitivní SLE splněním klasifikačních kritérií SLICC nebo ACR pro SLE
- Důkaz pozitivního ANA (titr ≥1:80) nebo pozitivního testu na protilátky dsDNA do 6 měsíců od screeningu
- Klinicky mírný až středně aktivní SLE stanovený skóre SLEDAI ≥ 4 a ≤ 10 při screeningu, navzdory terapii SOC
- Pokud má pacient BILAG A nebo dva BILAG B v renálním orgánovém systému, musí pro současnou epizodu nefritidy absolvovat alespoň 6měsíční léčbu buď mykofenolátmofetilem nebo cyklofosfamidem.
- Schopný a ochotný dát písemný informovaný souhlas
Kritéria vyloučení:
- Aktivní lupus CNS ovlivňující duševní stav
- Aktivní lupusová nefritida vyžadující dialýzu
- Laboratorní vyloučení: eGFR <30, WBC <2,0/mm3, hemoglobin <8 g/dl, počet krevních destiček <30 000/mm3, jaterní enzymy AST nebo ALT >4násobek horní hranice normy; Pozitivní testy na HIV, hepatitidu B nebo hepatitidu C
- Anamnéza maligního novotvaru za poslední 3 roky, s výjimkou adekvátně léčených rakovin kůže (bazálních nebo dlaždicobuněčných) nebo karcinomu in situ děložního čípku
- Těhotné nebo kojené; muži nebo ženy, kteří nejsou ochotni používat vhodnou antikoncepci
- Transplantace ledvin v anamnéze
- Herpes zoster během posledních 90 dnů nebo jakákoli infekce vyžadující hospitalizaci nebo intravenózní antibiotika během posledních 60 dnů
- Klinicky významné abnormality EKG nebo RTG hrudníku
- Jakýkoli jiný zdravotní stav související nebo nesouvisející se SLE, který by podle názoru zkoušejícího způsobil, že by pacient byl nevhodný nebo příliš nestabilní k dokončení protokolu studie
- Užívání prednisonu >0,5 mg/kg/den (nebo ekvivalentního kortikosteroidu) do 1 měsíce od základní návštěvy
- Změna nebo přidání k imunosupresivnímu režimu během 3 měsíců od základní návštěvy (kromě kortikosteroidů); Použití jiných experimentálních terapeutických činidel do 3 měsíců od základní návštěvy
- Po podání belimumabu do 3 měsíců od výchozího stavu nebo po podání rituximabu nebo jiné biologické léčby deplecí B buněk do 6 měsíců od výchozího stavu.
- Komorbidity vyžadující léčbu kortikosteroidy
- Současné zneužívání návykových látek nebo nedávná (do 60 dnů) historie zneužívání návykových látek
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Lék: Mezenchymální kmenové buňky s nízkou dávkou (MSC)
Účastníci obdrží jednu IV infuzi mezenchymálních kmenových buněk (MSC) 1 x 10^6 buněk/kg v roztoku Plasma-Lyte A.
Všichni účastníci dostanou infuzi při základní návštěvě (den 0).
Všichni účastníci budou během studie pokračovat ve své standardní terapii.
|
Mezenchymální stromální/kmenové buňky (MSC) jsou buňky, které lze získat mimo jiné z pupečníků, kostní dřeně, tukové tkáně a zubní dřeně.
MSC mají schopnost zprostředkovat řadu imunomodulačních akcí pro vrozený i adaptivní imunitní systém.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Frekvence nežádoucích účinků 3. nebo vyššího stupně
Časové okno: 24. týden
|
Primárním výsledným měřítkem je frekvence nežádoucích příhod (AE) 3. nebo vyššího stupně, které účastníci zaznamenali ve 24. týdnu nebo před ním.
|
24. týden
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Frekvence všech nežádoucích příhod
Časové okno: Výchozí stav do týdne 52
|
Frekvence všech nežádoucích příhod (AE) včetně jakýchkoli závažných AE (SAE) v 52. týdnu nebo před ním.
|
Výchozí stav do týdne 52
|
|
Změna aktivity nemoci
Časové okno: Výchozí stav do týdne 24
|
Změna aktivity onemocnění SLE mezi výchozím stavem a týdnem 24 měřená změnou skóre SLEDAI a změnou dávky prednisonu.
|
Výchozí stav do týdne 24
|
|
Změna ve výsledcích hlášených pacientem – život
Časové okno: Výchozí stav do týdne 24
|
Změny mezi výchozím stavem a 24. týdnem v kvalitě života hlášené pacientem
|
Výchozí stav do týdne 24
|
|
Změna ve výsledcích hlášených pacientem – únava
Časové okno: Výchozí stav do týdne 24
|
Změny mezi výchozím stavem a týdnem 24 v měření únavy hlášené pacientem.
|
Výchozí stav do týdne 24
|
|
Změna ve výsledcích hlášených pacientem – bolest
Časové okno: Výchozí stav do týdne 24
|
Změny mezi výchozím stavem a týdnem 24 v měření bolesti hlášené pacientem.
|
Výchozí stav do týdne 24
|
|
Změna ve výsledcích hlášených pacientem – deprese
Časové okno: Výchozí stav do týdne 24
|
Změny mezi výchozím stavem a týdnem 24 v pacientech hlášených mírách deprese.
|
Výchozí stav do týdne 24
|
|
Změna biomarkerů onemocnění - Buněčné
Časové okno: Výchozí stav do týdne 24
|
Změny mezi výchozím stavem a týdnem 24 v buněčných markerech zánětu a autoimunity.
Mechanicky bude studie testovat hypotézu, že infuze MSC u pacientů s aktivním SLE zvýší počet Treg zvýšením aktivity TGF-beta při současném snížení podskupin efektorů T a B buněk.
|
Výchozí stav do týdne 24
|
|
Změna biomarkerů onemocnění - Sérum
Časové okno: Výchozí stav do týdne 24
|
Změny mezi výchozím stavem a 24. týdnem v sérových markerech zánětu a autoimunity.
Mechanicky bude studie testovat hypotézu, že infuze MSC u pacientů s aktivním SLE zvýší počet Treg zvýšením aktivity TGF-beta při současném snížení podskupin efektorů T a B buněk.
|
Výchozí stav do týdne 24
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Vyšetřovatelé
- Studijní židle: Diane L. Kamen, MD, MSCR, Medical University of South Carolina
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
27. dubna 2017
Primární dokončení (Aktuální)
30. dubna 2018
Dokončení studie (Aktuální)
25. října 2018
Termíny zápisu do studia
První předloženo
4. května 2017
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
26. května 2017
První zveřejněno (Aktuální)
31. května 2017
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
2. května 2019
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
30. dubna 2019
Naposledy ověřeno
1. dubna 2019
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- 00061632
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .