间充质干细胞治疗系统性红斑狼疮的初步试验
2019年4月30日 更新者：Medical University of South Carolina
同种异体间充质干细胞治疗系统性红斑狼疮的 I 期安全性试验
本研究的目的是评估从脐带获得的间充质基质细胞 (MSC) 用于治疗患有活动性系统性红斑狼疮 (SLE) 成人的安全性。
研究概览
详细说明
这项开放标签试验将评估同种异体间充质干细胞治疗成人中度至重度活动性系统性红斑狼疮 (SLE) 的安全性。 MSCs 将来源于健康的供体脐带细胞，并将测试 1 剂 MSCs。 MUSC 拥有良好生产规范 (GMP) 质量的清洁细胞设施，以确保 MSC 在注入研究参与者之前的质量和安全性。 本研究的目的是确定将 MSC 输注添加到 SLE 护理标准后对 SLE 患者的安全性。
本试验中使用的 MSCs 是从进行选择性剖腹产手术的健康捐赠者的脐带中获得的细胞，这些捐赠者已经过筛查以确保他们没有任何传染病。 这些研究细胞将被收集和处理，以便它们可以用作输液治疗。 输注是指将药物（在本例中为 MSC）通过静脉直接注入血流，通常位于手臂或手部。 所有参与者都将接受标准护理，他们的安全将在整个研究过程中受到监控。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
6
阶段
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
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Georgia
-
Atlanta、Georgia、美国、30322
- Emory University
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-
South Carolina
-
Charleston、South Carolina、美国、29425
- Medical University of South Carolina
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 至 65年 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 年龄在 18 至 65 岁之间的任何种族的男性或女性患者
- 通过满足 SLE 的 SLICC 或 ACR 分类标准确定为 SLE
- 筛选后 6 个月内 ANA 阳性（≥1:80 滴度）或 dsDNA 抗体检测阳性的证据
- 尽管接受了 SOC 治疗，但筛选时 SLEDAI 评分≥4 且≤10 的临床轻度至中度活动性 SLE
- 如果患者的肾器官系统中有 BILAG A 或两个 BILAG B，则他/她必须完成至少 6 个月的吗替麦考酚酯或环磷酰胺治疗当前肾炎发作
- 能够并愿意给予书面知情同意
排除标准：
- 影响精神状态的活动性 CNS 狼疮
- 需要透析的活动性狼疮性肾炎
- 实验室排除：eGFR <30，WBC <2.0/mm3，血红蛋白 <8 g/dL，血小板计数 <30,000/mm3，肝酶 AST 或 ALT >4 倍正常上限； HIV、乙型肝炎或丙型肝炎检测呈阳性
- 最近 3 年内有恶性肿瘤病史，经过充分治疗的皮肤癌（基底癌或鳞状细胞癌）或子宫颈原位癌除外
- 怀孕或哺乳；不愿采取适当避孕措施的男性或女性
- 肾移植史
- 过去 90 天内的带状疱疹或过去 60 天内任何需要住院或静脉注射抗生素的感染
- 有临床意义的 EKG 或胸部 X 光异常
- 研究者认为会使患者不适合或太不稳定而无法完成研究方案的与 SLE 相关或无关的任何其他医疗状况
- 基线访视后 1 个月内使用泼尼松 >0.5 mg/kg/天（或等效皮质类固醇）
- 基线访视后 3 个月内改变或增加免疫抑制方案（皮质类固醇除外）；基线访视后 3 个月内使用其他实验性治疗药物
- 在基线后 3 个月内接受过贝利木单抗，或在基线后 6 个月内接受过利妥昔单抗或其他 B 细胞耗竭生物疗法。
- 需要皮质类固醇治疗的合并症
- 当前药物滥用或近期（60 天内）药物滥用史
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：药物：低剂量间充质干细胞（MSCs）
参与者将在 Plasma-Lyte A 溶液中接受单次 IV 间充质干细胞 (MSC) 1 x 10^6 细胞/kg 输注。
所有参与者都将在基线（第 0 天）访问时接受输液。
在试验期间，所有参与者都将继续接受他们的标准护理治疗。
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间充质基质/干细胞 (MSC) 是可以从脐带、骨髓、脂肪组织和牙髓等部位提取的细胞。
MSC 能够为先天免疫系统和适应性免疫系统介导一系列免疫调节作用。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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3 级或更高级别不良事件的频率
大体时间：第 24 周
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主要结果指标是参与者在第 24 周或之前经历的 3 级或更高级别不良事件 (AE) 的频率。
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第 24 周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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所有不良事件的频率
大体时间：第 52 周的基线
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第 52 周或之前的所有不良事件 (AE) 的频率，包括任何严重的 AE (SAE)。
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第 52 周的基线
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疾病活动的变化
大体时间：第 24 周的基线
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通过 SLEDAI 评分的变化和泼尼松剂量的变化测量基线和第 24 周之间 SLE 疾病活动的变化。
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第 24 周的基线
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患者报告结果的变化 - 生活
大体时间：第 24 周的基线
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患者报告的生活质量在基线和第 24 周之间的变化
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第 24 周的基线
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患者报告结果的变化 - 疲劳
大体时间：第 24 周的基线
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患者报告的疲劳测量值在基线和第 24 周之间的变化。
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第 24 周的基线
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患者报告结果的变化 - 疼痛
大体时间：第 24 周的基线
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患者报告的疼痛测量值在基线和第 24 周之间的变化。
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第 24 周的基线
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患者报告结果的变化 - 抑郁
大体时间：第 24 周的基线
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患者报告的抑郁测量值在基线和第 24 周之间的变化。
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第 24 周的基线
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疾病生物标志物的变化 - 细胞
大体时间：第 24 周的基线
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炎症和自身免疫细胞标志物在基线和第 24 周之间的变化。
从机制上讲，该研究将检验这样一个假设，即在活动性 SLE 患者中输注 MSC 将通过增强 TGF-β 活性同时减少 T 和 B 细胞效应子亚群来增加 Treg 数量。
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第 24 周的基线
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疾病生物标志物的变化 - 血清
大体时间：第 24 周的基线
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炎症和自身免疫血清标志物在基线和第 24 周之间的变化。
从机制上讲，该研究将检验这样一个假设，即在活动性 SLE 患者中输注 MSC 将通过增强 TGF-β 活性同时减少 T 和 B 细胞效应子亚群来增加 Treg 数量。
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第 24 周的基线
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 学习椅：Diane L. Kamen, MD, MSCR、Medical University of South Carolina
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2017年4月27日
初级完成 (实际的)
2018年4月30日
研究完成 (实际的)
2018年10月25日
研究注册日期
首次提交
2017年5月4日
首先提交符合 QC 标准的
2017年5月26日
首次发布 (实际的)
2017年5月31日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2019年5月2日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2019年4月30日
最后验证
2019年4月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
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