Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Pilotproef van mesenchymale stamcellen voor systemische lupus erythematosus

30 april 2019 bijgewerkt door: Medical University of South Carolina

Een fase I-veiligheidsonderzoek van allogene mesenchymale stamcellen voor systemische lupus erythematosus

Het doel van deze studie is het evalueren van de veiligheid van mesenchymale stromale cellen (MSC's) verkregen uit navelstrengen voor de behandeling van volwassenen met actieve systemische lupus erythematosus (SLE).

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Deze open-label studie zal de veiligheid evalueren van allogene MSC's voor de behandeling van volwassenen met matige tot ernstige actieve systemische lupus erythematosus (SLE). MSC's worden verkregen uit navelstrengcellen van een gezonde donor en er wordt 1 dosis MSC's getest. MUSC heeft een goede productiepraktijk (GMP) kwaliteit Clean Cell Facility om de kwaliteit en veiligheid van de MSC's te waarborgen voorafgaand aan infusie bij studiedeelnemers. Het doel van deze studie is om de veiligheid van MSC-infusie bij patiënten met SLE vast te stellen wanneer het wordt toegevoegd aan de standaardbehandeling voor SLE.

De MSC's die in dit onderzoek worden gebruikt, zijn cellen die zijn verkregen uit de navelstreng van gezonde donoren die een electieve keizersnede hebben ondergaan en die zijn gescreend om er zeker van te zijn dat ze vrij zijn van infectieziekten. Deze onderzoekscellen worden verzameld en bewerkt zodat ze kunnen worden gebruikt als infuusbehandeling. Een infuus is wanneer een medicijn (in dit geval de MSC's) rechtstreeks in de bloedbaan wordt toegediend via een ader, meestal in de arm of hand. Alle deelnemers krijgen de standaardzorg en hun veiligheid wordt tijdens het onderzoek gecontroleerd.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

6

Fase

  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30322
        • Emory University
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Verenigde Staten, 29425
        • Medical University of South Carolina

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar tot 65 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Patiënten tussen 18 en 65 jaar oud, man of vrouw, ongeacht ras
  • Definieer SLE door te voldoen aan de SLICC- of ACR-classificatiecriteria voor SLE
  • Bewijs van een positieve ANA (≥1:80 titer) of positieve dsDNA-antilichaamtest binnen 6 maanden na screening
  • Klinisch milde tot matig actieve SLE bepaald door SLEDAI-score ≥4 en ≤10 bij screening, ondanks SOC-therapie
  • Als de patiënt BILAG A of twee BILAG B's in het nierorgaansysteem heeft, moet hij/zij ten minste 6 maanden therapie met mycofenolaatmofetil of cyclofosfamide hebben voltooid voor de huidige episode van nefritis.
  • In staat en bereid om schriftelijke geïnformeerde toestemming te geven

Uitsluitingscriteria:

  • Actieve CZS-lupus die de mentale toestand beïnvloedt
  • Actieve lupus-nefritis die dialyse vereist
  • Laboratoriumuitsluitingen: eGFR <30, WBC <2,0/mm3, hemoglobine <8 g/dL, aantal bloedplaatjes <30.000/mm3, leverenzymen ASAT of ALAT >4 keer bovengrens normaal; Positief getest op HIV, hepatitis B of hepatitis C
  • Voorgeschiedenis van maligne neoplasmata in de afgelopen 3 jaar, behalve bij adequaat behandelde huidkanker (basaalcel of plaveiselcelcarcinoom) of carcinoma in situ van de baarmoederhals
  • Zwanger of borstvoeding; mannen of vrouwen die geen geschikte anticonceptie willen gebruiken
  • Geschiedenis van niertransplantatie
  • Herpes zoster in de afgelopen 90 dagen of een infectie waarvoor ziekenhuisopname of intraveneuze antibiotica nodig was in de afgelopen 60 dagen
  • Klinisch significante ECG- of thoraxfoto-afwijkingen
  • Elke andere medische aandoening, al dan niet gerelateerd aan SLE, die naar de mening van de onderzoeker de patiënt ongeschikt of te instabiel maakt om het onderzoeksprotocol te voltooien
  • Gebruik van prednison >0,5 mg/kg/dag (of equivalente corticosteroïde) binnen 1 maand na baselinebezoek
  • Verandering van of aanvulling op het immunosuppressieve regime binnen 3 maanden na het basislijnbezoek (behalve corticosteroïden); Gebruik van andere experimentele therapeutische middelen binnen 3 maanden na baselinebezoek
  • Binnen 3 maanden na baseline belimumab hebben gekregen, of binnen 6 maanden na baseline rituximab of een andere biologische therapie hebben gekregen die de B-cellen aantast.
  • Comorbiditeiten die behandeling met corticosteroïden vereisen
  • Actueel middelenmisbruik of recente (binnen 60 dagen) geschiedenis van middelenmisbruik

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Geneesmiddel: lage dosis mesenchymale stamcellen (MSC's)
Deelnemers ontvangen een enkele IV-infusie van mesenchymale stamcellen (MSC's) 1 x 10^6 cellen/kg in plasma-lyte A-oplossing. Alle deelnemers krijgen de infusie tijdens het basisbezoek (dag 0). Alle deelnemers zullen tijdens de proef hun standaardbehandeling voortzetten.
Geneesmiddel: Lage dosis mesenchymale stamcellen (MSC's)
Mesenchymale stromale/stamcellen (MSC's) zijn cellen die kunnen worden afgeleid van onder andere navelstrengen, beenmerg, vetweefsel en tandpulp. MSC's hebben het vermogen om een ​​reeks immunomodulerende acties te bemiddelen voor zowel het aangeboren als het adaptieve immuunsysteem.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Frequentie van bijwerkingen van graad 3 of hoger
Tijdsspanne: Week 24
De primaire uitkomstmaat is de frequentie van bijwerkingen van graad 3 of hoger die door deelnemers werden ervaren in of vóór week 24.
Week 24

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Frequentie van alle bijwerkingen
Tijdsspanne: Basislijn tot week 52
Frequentie van alle ongewenste voorvallen (AE's) inclusief alle ernstige AE's (SAE's) in of vóór week 52.
Basislijn tot week 52
Verandering in ziekteactiviteit
Tijdsspanne: Basislijn tot week 24
Verandering in SLE-ziekteactiviteit tussen baseline en week 24 gemeten door verandering in SLEDAI-score en verandering in prednisondosis.
Basislijn tot week 24
Verandering in door de patiënt gerapporteerde resultaten - Leven
Tijdsspanne: Basislijn tot week 24
Veranderingen tussen baseline en week 24 in door de patiënt gerapporteerde kwaliteit van leven
Basislijn tot week 24
Verandering in door de patiënt gerapporteerde resultaten - Vermoeidheid
Tijdsspanne: Basislijn tot week 24
Veranderingen tussen baseline en week 24 in door de patiënt gerapporteerde metingen van vermoeidheid.
Basislijn tot week 24
Verandering in door de patiënt gerapporteerde resultaten - Pijn
Tijdsspanne: Basislijn tot week 24
Veranderingen tussen baseline en week 24 in door de patiënt gerapporteerde pijnmetingen.
Basislijn tot week 24
Verandering in door de patiënt gerapporteerde resultaten - Depressie
Tijdsspanne: Basislijn tot week 24
Veranderingen tussen baseline en week 24 in door de patiënt gerapporteerde metingen van depressie.
Basislijn tot week 24
Verandering in biomarkers voor ziekten - cellulair
Tijdsspanne: Basislijn tot week 24
Veranderingen tussen baseline en week 24 in cellulaire markers van ontsteking en auto-immuniteit. Mechanistisch gezien zal de studie de hypothese testen dat MSC-infusies bij patiënten met actieve SLE de Treg-aantallen zullen verhogen door de TGF-bèta-activiteit te verbeteren terwijl de T- en B-celeffector-subsets afnemen.
Basislijn tot week 24
Verandering in biomarkers voor ziekten - Serum
Tijdsspanne: Basislijn tot week 24
Veranderingen tussen baseline en week 24 in serummarkers van ontsteking en auto-immuniteit. Mechanistisch gezien zal de studie de hypothese testen dat MSC-infusies bij patiënten met actieve SLE de Treg-aantallen zullen verhogen door de TGF-bèta-activiteit te verbeteren terwijl de T- en B-celeffector-subsets afnemen.
Basislijn tot week 24

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Medical University of South Carolina

Onderzoekers

  • Studie stoel: Diane L. Kamen, MD, MSCR, Medical University of South Carolina

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

27 april 2017

Primaire voltooiing (Werkelijk)

30 april 2018

Studie voltooiing (Werkelijk)

25 oktober 2018

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

4 mei 2017

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

26 mei 2017

Eerst geplaatst (Werkelijk)

31 mei 2017

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

2 mei 2019

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

30 april 2019

Laatst geverifieerd

1 april 2019

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 00061632

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Systeem; Lupus erythematosus

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Uruguay

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren