Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Pilotförsök med mesenkymala stamceller för systemisk lupus erythematosus

30 april 2019 uppdaterad av: Medical University of South Carolina

En säkerhetsprövning i fas I av allogena mesenkymala stamceller för systemisk lupus erythematosus

Syftet med denna studie är att utvärdera säkerheten hos mesenkymala stromaceller (MSC) erhållna från navelsträngar för behandling av vuxna med aktiv systemisk lupus erythematosus (SLE).

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Denna öppna studie kommer att utvärdera säkerheten hos allogena MSC för behandling av vuxna med måttlig till allvarlig aktiv systemisk lupus erythematosus (SLE). MSCs kommer att härledas från friska donatornavelsträngsceller och 1 dos MSCs kommer att testas. MUSC har en Clean Cell Facility av god tillverkningssed (GMP) för att säkerställa kvaliteten och säkerheten hos MSC:erna innan de infunderas i studiedeltagare. Målet med denna studie är att fastställa säkerheten för MSC-infusion hos patienter med SLE när den läggs till standardvården för SLE.

De MSC som används i denna studie är celler som erhålls från navelsträngarna hos friska donatorer som har ett elektivt kejsarsnitt och som har screenats för att vara säker på att de är fria från infektionssjukdomar. Dessa undersökningsceller kommer att samlas in och bearbetas så att de kan användas som en infusionsbehandling. En infusion är när ett läkemedel (i detta fall MSC) administreras direkt i blodomloppet via en ven, vanligtvis placerad i armen eller handen. Alla deltagare kommer att få standardvård och deras säkerhet kommer att övervakas under hela studien.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

6

Fas

  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30322
        • Emory University
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Förenta staterna, 29425
        • Medical University of South Carolina

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år till 65 år (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Patienter mellan 18 och 65 år, män eller kvinnor, oavsett ras
  • Bestäm SLE genom att uppfylla antingen SLICC- eller ACR-klassificeringskriterier för SLE
  • Bevis på ett positivt ANA (≥1:80 titer) eller positivt dsDNA-antikroppstest inom 6 månader efter screening
  • Kliniskt mild till måttligt aktiv SLE bestämt av SLEDAI-poäng ≥4 och ≤10 vid screening, trots SOC-terapi
  • Om patienten har BILAG A eller två BILAG B i njurorgansystemet måste han/hon ha avslutat minst 6 månaders behandling med antingen mykofenolatmofetil eller cyklofosfamid för den aktuella episoden av nefrit
  • Kan och vill ge skriftligt informerat samtycke

Exklusions kriterier:

  • Aktiv CNS lupus påverkar mental status
  • Aktiv lupus nefrit som kräver dialys
  • Laboratorieuteslutningar: eGFR <30, WBC <2,0/mm3, hemoglobin <8 g/dL, trombocytantal <30 000/mm3, leverenzymer AST eller ALT >4 gånger övre normalgräns; Positiv testning för HIV, hepatit B eller hepatit C
  • Historik av malign neoplasm under de senaste 3 åren, med undantag för adekvat behandlade hudcancer (basal eller skivepitelceller) eller karcinom in situ i livmoderhalsen
  • Gravid eller ammar; män eller kvinnor som inte är villiga att använda adekvat preventivmedel
  • Historik av njurtransplantation
  • Herpes zoster under de senaste 90 dagarna eller någon infektion som kräver sjukhusvistelse eller intravenös antibiotika under de senaste 60 dagarna
  • Kliniskt signifikanta EKG- eller lungröntgenavvikelser
  • Varje annat medicinskt tillstånd, relaterat eller inte relaterat till SLE, som enligt utredarens åsikt skulle göra patienten olämplig eller för instabil för att slutföra studieprotokollet
  • Användning av prednison >0,5 mg/kg/dag (eller motsvarande kortikosteroid) inom 1 månad efter baslinjebesöket
  • Ändring av eller tillägg till immunsuppressiv regim inom 3 månader efter Baseline-besöket (förutom kortikosteroider); Användning av andra experimentella terapeutiska medel inom 3 månader efter baslinjebesöket
  • Efter att ha fått belimumab inom 3 månader efter utgångsdatum, eller att ha fått rituximab eller annan B-cellsutarmande biologisk behandling inom 6 månader efter utgångsdatum.
  • Samsjukligheter som kräver kortikosteroidbehandling
  • Aktuellt missbruk eller nyligen (inom 60 dagar) historia av missbruk

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Läkemedel: lågdos mesenkymala stamceller (MSC)
Deltagarna kommer att få en enda IV-infusion av mesenkymala stamceller (MSC) 1 x 10^6 celler/kg i Plasma-Lyte A-lösning. Alla deltagare kommer att få infusionen vid baslinjebesöket (dag 0). Alla deltagare kommer att fortsätta på sin standardbehandling under prövningen.
Läkemedel: Lågdos mesenkymala stamceller (MSC)
Mesenkymala stromala/stamceller (MSC) är celler som bland annat kan härledas från navelsträngar, benmärg, fettvävnad och tandmassa. MSC:er har förmågan att förmedla en rad immunmodulerande åtgärder för både det medfödda och adaptiva immunsystemet.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Frekvens av biverkningar av grad 3 eller högre
Tidsram: Vecka 24
Det primära utfallsmåttet är frekvensen av grad 3 eller högre biverkningar (AE) som deltagarna upplevt vid eller före vecka 24.
Vecka 24

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Frekvens av alla biverkningar
Tidsram: Baslinje till vecka 52
Frekvens av alla biverkningar (AE) inklusive alla allvarliga AE (SAE) vid eller före vecka 52.
Baslinje till vecka 52
Förändring i sjukdomsaktivitet
Tidsram: Baslinje till vecka 24
Förändring i SLE-sjukdomsaktivitet mellan baslinje och vecka 24 mätt genom förändring i SLEDAI-poäng och förändring i prednisondos.
Baslinje till vecka 24
Förändring i patientrapporterade resultat - liv
Tidsram: Baslinje till vecka 24
Förändringar mellan baslinje och vecka 24 i patientrapporterad livskvalitet
Baslinje till vecka 24
Förändring i patientrapporterade resultat - trötthet
Tidsram: Baslinje till vecka 24
Förändringar mellan baslinje och vecka 24 i patientrapporterade mätningar av trötthet.
Baslinje till vecka 24
Förändring i patientrapporterade resultat - smärta
Tidsram: Baslinje till vecka 24
Förändringar mellan baslinje och vecka 24 i patientrapporterade smärtmått.
Baslinje till vecka 24
Förändring i patientrapporterade resultat - Depression
Tidsram: Baslinje till vecka 24
Förändringar mellan baslinje och vecka 24 i patientrapporterade mått på depression.
Baslinje till vecka 24
Förändring i sjukdomsbiomarkörer - cellulär
Tidsram: Baslinje till vecka 24
Förändringar mellan baslinje och vecka 24 i cellulära markörer för inflammation och autoimmunitet. Mekanistiskt kommer studien att testa hypotesen att MSC-infusioner hos patienter med aktiv SLE kommer att öka Treg-talen genom att öka TGF-beta-aktiviteten samtidigt som de minskar T- och B-cellseffektorsubset.
Baslinje till vecka 24
Förändring i sjukdomsbiomarkörer - Serum
Tidsram: Baslinje till vecka 24
Förändringar mellan baslinje och vecka 24 i serummarkörer för inflammation och autoimmunitet. Mekanistiskt kommer studien att testa hypotesen att MSC-infusioner hos patienter med aktiv SLE kommer att öka Treg-talen genom att öka TGF-beta-aktiviteten samtidigt som de minskar T- och B-cellseffektorsubset.
Baslinje till vecka 24

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Medical University of South Carolina

Utredare

  • Studiestol: Diane L. Kamen, MD, MSCR, Medical University of South Carolina

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

27 april 2017

Primärt slutförande (Faktisk)

30 april 2018

Avslutad studie (Faktisk)

25 oktober 2018

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

4 maj 2017

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

26 maj 2017

Första postat (Faktisk)

31 maj 2017

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

2 maj 2019

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

30 april 2019

Senast verifierad

1 april 2019

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 00061632

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Systemet; Lupus erythematosus

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Spain

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

Prenumerera