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Prova pilota di cellule staminali mesenchimali per il lupus eritematoso sistemico

30 aprile 2019 aggiornato da: Medical University of South Carolina

Uno studio di sicurezza di fase I delle cellule staminali mesenchimali allogeniche per il lupus eritematoso sistemico

Lo scopo di questo studio è valutare la sicurezza delle cellule stromali mesenchimali (MSC) ottenute da cordoni ombelicali per il trattamento di adulti con lupus eritematoso sistemico attivo (LES).

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo studio in aperto valuterà la sicurezza delle MSC allogeniche per il trattamento di adulti con lupus eritematoso sistemico (LES) da moderato a gravemente attivo. Le MSC saranno derivate da cellule del cordone ombelicale di donatori sani e sarà testata 1 dose di MSC. MUSC dispone di una Clean Cell Facility di qualità Good Manufacturing Practice (GMP) per garantire la qualità e la sicurezza delle MSC prima dell'infusione nei partecipanti allo studio. L'obiettivo di questo studio è determinare la sicurezza dell'infusione di MSC nei pazienti con LES quando aggiunta allo standard di cura per il LES.

Le MSC utilizzate in questo studio sono cellule ottenute dal cordone ombelicale di donatori sani sottoposti a taglio cesareo elettivo e che sono stati sottoposti a screening per essere sicuri che siano privi di malattie infettive. Queste cellule sperimentali saranno raccolte ed elaborate in modo che possano essere utilizzate come trattamento per infusione. Un'infusione è quando un farmaco (in questo caso le MSC) viene somministrato direttamente nel flusso sanguigno attraverso una vena, solitamente situata nel braccio o nella mano. Tutti i partecipanti riceveranno standard di cura e la loro sicurezza sarà monitorata durante lo studio.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

6

Fase

  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
        • Emory University
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stati Uniti, 29425
        • Medical University of South Carolina

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 65 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Pazienti di età compresa tra 18 e 65 anni, maschi o femmine, di qualsiasi razza
  • SLE definito soddisfacendo i criteri di classificazione SLICC o ACR per SLE
  • Evidenza di un test positivo per ANA (titolo ≥1:80) o positivo per anticorpi dsDNA entro 6 mesi dallo screening
  • SLE clinicamente da lieve a moderatamente attivo determinato dal punteggio SLEDAI ≥4 e ≤10 allo screening, nonostante la terapia SOC
  • Se il paziente ha BILAG A o due BILAG B nel sistema degli organi renali, deve aver completato almeno 6 mesi di terapia con micofenolato mofetile o ciclofosfamide per l'attuale episodio di nefrite
  • In grado e disponibile a fornire il consenso informato scritto

Criteri di esclusione:

  • Lupus attivo del sistema nervoso centrale che influisce sullo stato mentale
  • Nefrite lupica attiva che richiede dialisi
  • Esclusioni di laboratorio: eGFR <30, GB <2,0/mm3, emoglobina <8 g/dL, conta piastrinica <30.000/mm3, enzimi epatici AST o ALT >4 volte il limite superiore normale; Test positivo per HIV, epatite B o epatite C
  • Storia di neoplasia maligna negli ultimi 3 anni, ad eccezione di tumori della pelle adeguatamente trattati (a cellule basali o squamose) o carcinoma in situ della cervice uterina
  • Incinta o allattamento; maschi o femmine non disposti a utilizzare una contraccezione adeguata
  • Storia del trapianto renale
  • Herpes zoster negli ultimi 90 giorni o qualsiasi infezione che richieda ricovero in ospedale o antibiotici per via endovenosa negli ultimi 60 giorni
  • Anomalie clinicamente significative dell'ECG o della radiografia del torace
  • Qualsiasi altra condizione medica, correlata o non correlata al LES, che a giudizio dello sperimentatore renderebbe il paziente inadatto o troppo instabile per completare il protocollo di studio
  • Uso di prednisone >0,5 mg/kg/giorno (o corticosteroide equivalente) entro 1 mese dalla visita basale
  • Modifica o aggiunta al regime immunosoppressore entro 3 mesi dalla visita basale (eccetto corticosteroidi); Uso di altri agenti terapeutici sperimentali entro 3 mesi dalla visita di riferimento
  • Aver ricevuto belimumab entro 3 mesi dal basale o aver ricevuto rituximab o altra terapia biologica che riduce le cellule B entro 6 mesi dal basale.
  • Comorbidità che richiedono terapia con corticosteroidi
  • Abuso di sostanze attuale o storia recente (entro 60 giorni) di abuso di sostanze

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Droga: Cellule staminali mesenchimali a basso dosaggio (MSC)
I partecipanti riceveranno una singola infusione endovenosa di cellule staminali mesenchimali (MSC) 1 x 10^6 cellule/kg in soluzione Plasma-Lyte A. Tutti i partecipanti riceveranno l'infusione alla visita di riferimento (giorno 0). Tutti i partecipanti continueranno la loro terapia standard durante lo studio.
Droga: Cellule staminali mesenchimali a basso dosaggio (MSC)
Le cellule mesenchimali stromali/staminali (MSC) sono cellule che possono essere derivate da cordoni ombelicali, midollo osseo, tessuto adiposo e polpa dentale, tra gli altri siti. Le MSC hanno la capacità di mediare una serie di azioni immunomodulatorie sia per il sistema immunitario innato che per quello adattivo.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Frequenza di eventi avversi di grado 3 o superiore
Lasso di tempo: Settimana 24
La misura dell'esito primario è la frequenza di eventi avversi (EA) di grado 3 o superiore sperimentati dai partecipanti alla settimana 24 o prima.
Settimana 24

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Frequenza di tutti gli eventi avversi
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 52
Frequenza di tutti gli eventi avversi (AE) inclusi eventuali eventi avversi gravi (SAE) alla o prima della settimana 52.
Dal basale alla settimana 52
Cambiamento nell'attività della malattia
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 24
Variazione dell'attività della malattia LES tra il basale e la settimana 24 misurata dalla variazione del punteggio SLEDAI e dalla variazione della dose di prednisone.
Dal basale alla settimana 24
Cambiamento nei risultati riferiti dal paziente - Vita
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 24
Cambiamenti tra il basale e la settimana 24 nella qualità della vita riferita dal paziente
Dal basale alla settimana 24
Variazione degli esiti riferiti dai pazienti - Affaticamento
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 24
Variazioni tra il basale e la settimana 24 nelle misure di affaticamento riportate dal paziente.
Dal basale alla settimana 24
Variazione degli esiti riferiti dai pazienti - Dolore
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 24
Variazioni tra il basale e la settimana 24 nelle misure del dolore riportate dal paziente.
Dal basale alla settimana 24
Variazione degli esiti riferiti dai pazienti - Depressione
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 24
Variazioni tra il basale e la settimana 24 nelle misure di depressione riportate dal paziente.
Dal basale alla settimana 24
Cambiamento nei biomarcatori della malattia - Cellulare
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 24
Cambiamenti tra il basale e la settimana 24 nei marcatori cellulari di infiammazione e autoimmunità. Meccanicamente, lo studio metterà alla prova l'ipotesi che le infusioni di MSC in pazienti con LES attivo aumenteranno i numeri di Treg aumentando l'attività del TGF-beta mentre diminuendo i sottogruppi di effettori delle cellule T e B.
Dal basale alla settimana 24
Cambiamento nei biomarcatori della malattia - Siero
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 24
Variazioni tra il basale e la settimana 24 nei marcatori sierici di infiammazione e autoimmunità. Meccanicamente, lo studio metterà alla prova l'ipotesi che le infusioni di MSC in pazienti con LES attivo aumenteranno i numeri di Treg aumentando l'attività del TGF-beta mentre diminuendo i sottogruppi di effettori delle cellule T e B.
Dal basale alla settimana 24

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Medical University of South Carolina

Investigatori

  • Cattedra di studio: Diane L. Kamen, MD, MSCR, Medical University of South Carolina

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

27 aprile 2017

Completamento primario (Effettivo)

30 aprile 2018

Completamento dello studio (Effettivo)

25 ottobre 2018

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

4 maggio 2017

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

26 maggio 2017

Primo Inserito (Effettivo)

31 maggio 2017

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

2 maggio 2019

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

30 aprile 2019

Ultimo verificato

1 aprile 2019

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 00061632

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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