Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Pilotforsøk med mesenkymale stamceller for systemisk lupus erythematosus

30. april 2019 oppdatert av: Medical University of South Carolina

En fase I sikkerhetsstudie av allogene mesenkymale stamceller for systemisk lupus erythematosus

Hensikten med denne studien er å evaluere sikkerheten til mesenkymale stromaceller (MSC) oppnådd fra navlestrenger for behandling av voksne med aktiv systemisk lupus erythematosus (SLE).

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Denne åpne studien vil evaluere sikkerheten til allogene MSCer for behandling av voksne med moderat til alvorlig aktiv systemisk lupus erythematosus (SLE). MSC-er vil bli avledet fra friske donor-navlestrengsceller og 1 dose MSC-er vil bli testet. MUSC har en god produksjonspraksis (GMP) kvalitet Clean Cell Facility for å sikre kvaliteten og sikkerheten til MSC-ene før de tilføres studiedeltakerne. Målet med denne studien er å bestemme sikkerheten ved MSC-infusjon hos pasienter med SLE når det legges til standardbehandling for SLE.

MSC-ene som brukes i denne studien er celler som er hentet fra navlestrengene til friske donorer som har et elektivt keisersnitt og som har blitt screenet for å være sikker på at de er fri for smittsomme sykdommer. Disse undersøkelsescellene vil bli samlet inn og behandlet slik at de kan brukes som en infusjonsbehandling. En infusjon er når et medikament (i dette tilfellet MSCs) administreres direkte inn i blodstrømmen via en vene, vanligvis plassert i armen eller hånden. Alle deltakere vil motta standard omsorg og deres sikkerhet vil bli overvåket gjennom hele studien.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

6

Fase

  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30322
        • Emory University
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forente stater, 29425
        • Medical University of South Carolina

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år til 65 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Pasienter mellom 18 og 65 år, mann eller kvinne, uansett rase
  • Bestem SLE ved å oppfylle enten SLICC- eller ACR-klassifiseringskriteriene for SLE
  • Bevis på en positiv ANA (≥1:80 titer) eller positiv dsDNA antistofftest innen 6 måneder etter screening
  • Klinisk mild til moderat aktiv SLE bestemt av SLEDAI-score ≥4 og ≤10 ved screening, til tross for SOC-terapi
  • Hvis pasienten har BILAG A eller to BILAG B i nyreorgansystemet, må han/hun ha fullført minst 6 måneders behandling med enten mykofenolatmofetil eller cyklofosfamid for den aktuelle episoden av nefritt
  • Kan og er villig til å gi skriftlig informert samtykke

Ekskluderingskriterier:

  • Aktiv CNS lupus som påvirker mental status
  • Aktiv lupus nefritt som krever dialyse
  • Laboratorieeksklusjoner: eGFR <30, WBC <2,0/mm3, hemoglobin <8 g/dL, blodplateantall <30 000/mm3, leverenzymer AST eller ALT >4 ganger øvre normalgrense; Positiv testing for HIV, hepatitt B eller hepatitt C
  • Anamnese med ondartet neoplasma i løpet av de siste 3 årene, bortsett fra tilstrekkelig behandlede kreft i huden (basal eller plateepitel) eller karsinom in situ i livmorhalsen
  • gravid eller ammer; menn eller kvinner som ikke er villige til å bruke tilstrekkelig prevensjon
  • Historie om nyretransplantasjon
  • Herpes zoster i løpet av de siste 90 dagene eller enhver infeksjon som krever sykehusinnleggelse eller intravenøs antibiotika i løpet av de siste 60 dagene
  • Klinisk signifikante EKG- eller røntgenavvik fra thorax
  • Enhver annen medisinsk tilstand, relatert eller ikke relatert til SLE, som etter utforskerens mening vil gjøre pasienten upassende eller for ustabil til å fullføre studieprotokollen
  • Bruk av prednison >0,5 mg/kg/dag (eller tilsvarende kortikosteroid) innen 1 måned etter baseline besøk
  • Endring eller tillegg til immunsuppressivt regime innen 3 måneder etter baseline-besøk (unntatt kortikosteroider); Bruk av andre eksperimentelle terapeutiske midler innen 3 måneder etter baseline-besøk
  • Etter å ha mottatt belimumab innen 3 måneder etter baseline, eller har mottatt rituximab eller annen B-celle-depleterende biologisk behandling innen 6 måneder etter baseline.
  • Komorbiditeter som krever kortikosteroidbehandling
  • Nåværende rusmisbruk eller nylig (innen 60 dager) historie med rusmisbruk

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Legemiddel: lavdose mesenkymale stamceller (MSCs)
Deltakerne vil motta en enkelt IV-infusjon av mesenkymale stamceller (MSCs) 1 x 10^6 celler/kg i Plasma-Lyte A-løsning. Alle deltakere vil motta infusjonen ved baseline-besøket (dag 0). Alle deltakerne vil fortsette på sin standardbehandling under forsøket.
Legemiddel: Lavdose mesenkymale stamceller (MSCs)
Mesenkymale stromale/stamceller (MSC) er celler som blant annet kan stamme fra navlestrenger, benmarg, fettvev og tannmasse. MSC-er har evnen til å formidle en rekke immunmodulerende handlinger for både det medfødte og adaptive immunsystemet.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Frekvens av uønskede hendelser av grad 3 eller høyere
Tidsramme: Uke 24
Det primære utfallsmålet er frekvensen av grad 3 eller høyere bivirkninger (AE) som deltakere opplever ved eller før uke 24.
Uke 24

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Frekvens av alle uønskede hendelser
Tidsramme: Grunnlinje til uke 52
Frekvens av alle uønskede hendelser (AE) inkludert alvorlige AE (SAE) ved eller før uke 52.
Grunnlinje til uke 52
Endring i sykdomsaktivitet
Tidsramme: Baseline til uke 24
Endring i SLE sykdomsaktivitet mellom baseline og uke 24 målt ved endring i SLEDAI score og endring i prednisondose.
Baseline til uke 24
Endring i pasientrapporterte resultater – liv
Tidsramme: Baseline til uke 24
Endringer mellom baseline og uke 24 i pasientrapportert livskvalitet
Baseline til uke 24
Endring i pasientrapporterte resultater - tretthet
Tidsramme: Baseline til uke 24
Endringer mellom baseline og uke 24 i pasientrapporterte mål på tretthet.
Baseline til uke 24
Endring i pasientrapporterte resultater - Smerte
Tidsramme: Baseline til uke 24
Endringer mellom baseline og uke 24 i pasientrapporterte mål på smerte.
Baseline til uke 24
Endring i pasientrapporterte resultater - Depresjon
Tidsramme: Baseline til uke 24
Endringer mellom baseline og uke 24 i pasientrapporterte mål på depresjon.
Baseline til uke 24
Endring i sykdomsbiomarkører - cellulære
Tidsramme: Baseline til uke 24
Endringer mellom baseline og uke 24 i cellulære markører for betennelse og autoimmunitet. Mekanistisk vil studien teste hypotesen om at MSC-infusjoner hos pasienter med aktiv SLE vil øke Treg-tall ved å øke TGF-beta-aktiviteten samtidig som de reduserer T- og B-celle-effektorundergrupper.
Baseline til uke 24
Endring i sykdomsbiomarkører - Serum
Tidsramme: Baseline til uke 24
Endringer mellom baseline og uke 24 i serummarkører for betennelse og autoimmunitet. Mekanistisk vil studien teste hypotesen om at MSC-infusjoner hos pasienter med aktiv SLE vil øke Treg-tall ved å øke TGF-beta-aktiviteten samtidig som de reduserer T- og B-celle-effektorundergrupper.
Baseline til uke 24

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Medical University of South Carolina

Etterforskere

  • Studiestol: Diane L. Kamen, MD, MSCR, Medical University of South Carolina

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

27. april 2017

Primær fullføring (Faktiske)

30. april 2018

Studiet fullført (Faktiske)

25. oktober 2018

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

4. mai 2017

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

26. mai 2017

Først lagt ut (Faktiske)

31. mai 2017

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

2. mai 2019

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

30. april 2019

Sist bekreftet

1. april 2019

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 00061632

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på System; Lupus erythematosus

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Jamaica

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere