Пилотное испытание мезенхимальных стволовых клеток при системной красной волчанке
30 апреля 2019 г. обновлено: Medical University of South Carolina
Испытание фазы I безопасности аллогенных мезенхимальных стволовых клеток при системной красной волчанке
Целью данного исследования является оценка безопасности мезенхимальных стромальных клеток (МСК), полученных из пуповины, для лечения взрослых с активной системной красной волчанкой (СКВ).
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Условия
Вмешательство/лечение
Подробное описание
В этом открытом исследовании будет оцениваться безопасность аллогенных МСК для лечения взрослых с умеренной и тяжелой активной системной красной волчанкой (СКВ). МСК будут получены из клеток пуповины здорового донора, и будет протестирована 1 доза МСК. MUSC имеет надлежащую производственную практику (GMP) качества Clean Cell Facility, чтобы гарантировать качество и безопасность MSC перед инфузией участникам исследования. Целью данного исследования является определение безопасности инфузии МСК у пациентов с СКВ при добавлении к стандарту лечения СКВ.
МСК, использованные в этом испытании, представляют собой клетки, полученные из пуповины здоровых доноров, перенесших плановое кесарево сечение, и которые прошли скрининг, чтобы убедиться, что они свободны от каких-либо инфекционных заболеваний. Эти исследуемые клетки будут собраны и обработаны, чтобы их можно было использовать в качестве инфузионной терапии. Инфузия — это когда лекарство (в данном случае МСК) вводится непосредственно в кровоток через вену, обычно расположенную на руке или кисти. Все участники получат стандартный уход, и их безопасность будет контролироваться на протяжении всего исследования.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
6
Фаза
- Фаза 1
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30322
- Emory University
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Соединенные Штаты, 29425
- Medical University of South Carolina
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 18 лет до 65 лет (Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Описание
Критерии включения:
- Пациенты в возрасте от 18 до 65 лет, мужчины или женщины, любой расы
- Определенная СКВ, отвечающая критериям классификации SLICC или ACR для СКВ
- Доказательства положительного результата теста ANA (титр ≥1:80) или положительного теста на антитела к двухцепочечной ДНК в течение 6 месяцев после скрининга.
- Клинически легкая или умеренно активная СКВ, определяемая по шкале SLEDAI ≥4 и ≤10 при скрининге, несмотря на терапию СОК
- Если у пациента есть BILAG A или два BILAG B в системе почек, он должен пройти не менее 6 месяцев терапии либо микофенолата мофетилом, либо циклофосфамидом по поводу текущего эпизода нефрита.
- Способны и готовы дать письменное информированное согласие
Критерий исключения:
- Активная волчанка ЦНС, влияющая на психическое состояние
- Активный волчаночный нефрит, требующий диализа
- Лабораторные исключения: рСКФ <30, лейкоциты <2,0/мм3, гемоглобин <8 г/дл, количество тромбоцитов <30 000/мм3, ферменты печени АСТ или АЛТ >4 выше верхней границы нормы; Положительный результат теста на ВИЧ, гепатит В или гепатит С
- Злокачественное новообразование в анамнезе в течение последних 3 лет, за исключением адекватно леченного рака кожи (базальноклеточного или плоскоклеточного) или карциномы in situ шейки матки
- Беременные или кормящие грудью; мужчины или женщины, не желающие использовать адекватную контрацепцию
- История трансплантации почки
- Опоясывающий герпес в течение последних 90 дней или любая инфекция, требующая госпитализации или внутривенного введения антибиотиков в течение последних 60 дней.
- Клинически значимые изменения ЭКГ или рентгенографии грудной клетки
- Любое другое медицинское состояние, связанное или не связанное с СКВ, которое, по мнению исследователя, может сделать пациента неподходящим или слишком нестабильным для завершения протокола исследования.
- Использование преднизолона > 0,5 мг/кг/день (или эквивалентного кортикостероида) в течение 1 месяца после исходного визита
- Изменение или дополнение режима иммунодепрессантов в течение 3 месяцев после исходного визита (за исключением кортикостероидов); Использование других экспериментальных терапевтических средств в течение 3 месяцев после исходного визита
- Получение белимумаба в течение 3 месяцев после исходного уровня или получение ритуксимаба или другой биологической терапии, истощающей В-клетки, в течение 6 месяцев после исходного уровня.
- Сопутствующие заболевания, требующие терапии кортикостероидами
- Текущее злоупотребление психоактивными веществами или недавняя (в течение 60 дней) история злоупотребления психоактивными веществами
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Препарат: Низкие дозы мезенхимальных стволовых клеток (МСК)
Участники получат одно внутривенное вливание мезенхимальных стволовых клеток (МСК) 1 x 10^6 клеток/кг в растворе Plasma-Lyte A.
Все участники получат инфузию во время базового визита (день 0).
Все участники продолжат стандартную терапию во время испытания.
|
Мезенхимальные стромальные/стволовые клетки (МСК) — это клетки, которые могут быть получены, среди прочего, из пуповины, костного мозга, жировой ткани и пульпы зуба.
МСК обладают способностью опосредовать ряд иммуномодулирующих действий как для врожденной, так и для адаптивной иммунной системы.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Частота нежелательных явлений 3 степени или выше
Временное ограничение: Неделя 24
|
Первичным показателем исхода является частота нежелательных явлений (НЯ) степени 3 или выше, которые наблюдались у участников на 24-й неделе или ранее.
|
Неделя 24
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Частота всех нежелательных явлений
Временное ограничение: Исходный уровень до 52 недели
|
Частота всех нежелательных явлений (НЯ), включая любые серьезные НЯ (СНЯ), на 52-й неделе или ранее.
|
Исходный уровень до 52 недели
|
|
Изменение активности болезни
Временное ограничение: Исходный уровень до 24 недели
|
Изменение активности заболевания СКВ между исходным уровнем и неделей 24, измеренное изменением показателя SLEDAI и изменением дозы преднизолона.
|
Исходный уровень до 24 недели
|
|
Изменение исходов, о которых сообщают пациенты - жизнь
Временное ограничение: Исходный уровень до 24 недели
|
Изменения качества жизни, о котором сообщают пациенты, между исходным уровнем и неделей 24
|
Исходный уровень до 24 недели
|
|
Изменение исходов, о которых сообщают пациенты - утомляемость
Временное ограничение: Исходный уровень до 24 недели
|
Изменения показателей утомляемости, сообщаемых пациентами, между исходным уровнем и неделей 24.
|
Исходный уровень до 24 недели
|
|
Изменение исходов, о которых сообщают пациенты - боль
Временное ограничение: Исходный уровень до 24 недели
|
Изменения показателей боли, о которых сообщают пациенты, между исходным уровнем и неделей 24.
|
Исходный уровень до 24 недели
|
|
Изменение исходов, о которых сообщают пациенты - депрессия
Временное ограничение: Исходный уровень до 24 недели
|
Изменения показателей депрессии, сообщаемых пациентами, между исходным уровнем и неделей 24.
|
Исходный уровень до 24 недели
|
|
Изменение биомаркеров заболеваний — клеточные
Временное ограничение: Исходный уровень до 24 недели
|
Изменения клеточных маркеров воспаления и аутоиммунитета между исходным уровнем и неделей 24.
Механически исследование проверит гипотезу о том, что инфузии МСК у пациентов с активной СКВ будут увеличивать количество Treg за счет усиления активности TGF-бета при одновременном уменьшении субпопуляций эффекторных Т- и В-клеток.
|
Исходный уровень до 24 недели
|
|
Изменение биомаркеров заболевания - сыворотка
Временное ограничение: Исходный уровень до 24 недели
|
Изменения сывороточных маркеров воспаления и аутоиммунитета между исходным уровнем и неделей 24.
Механически исследование проверит гипотезу о том, что инфузии МСК у пациентов с активной СКВ будут увеличивать количество Treg за счет усиления активности TGF-бета при одновременном уменьшении субпопуляций эффекторных Т- и В-клеток.
|
Исходный уровень до 24 недели
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Следователи
- Учебный стул: Diane L. Kamen, MD, MSCR, Medical University of South Carolina
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
27 апреля 2017 г.
Первичное завершение (Действительный)
30 апреля 2018 г.
Завершение исследования (Действительный)
25 октября 2018 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
4 мая 2017 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
26 мая 2017 г.
Первый опубликованный (Действительный)
31 мая 2017 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
2 мая 2019 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
30 апреля 2019 г.
Последняя проверка
1 апреля 2019 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- 00061632
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .
Клинические исследования Система; Красная волчанка
-
Advanced BionicsЗавершенныйТяжелая или глубокая потеря слуха | у взрослых пользователей системы Advanced Bionics HiResolution™ Bionic Ear SystemСоединенные Штаты