Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Pilotforsøg med mesenkymale stamceller for systemisk lupus erythematosus

30. april 2019 opdateret af: Medical University of South Carolina

Et fase I sikkerhedsforsøg med allogene mesenkymale stamceller for systemisk lupus erythematosus

Formålet med denne undersøgelse er at evaluere sikkerheden af ​​mesenkymale stromaceller (MSC'er) opnået fra navlestrenge til behandling af voksne med aktiv systemisk lupus erythematosus (SLE).

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette åbne forsøg vil evaluere sikkerheden af ​​allogene MSC'er til behandling af voksne med moderat til svær aktiv systemisk lupus erythematosus (SLE). MSC'er vil blive afledt fra raske donornavlestrengsceller, og 1 dosis MSC'er vil blive testet. MUSC har en ren cellefacilitet af god fremstillingspraksis (GMP) kvalitet for at sikre kvaliteten og sikkerheden af ​​MSC'erne før infusion i undersøgelsesdeltagere. Målet med denne undersøgelse er at bestemme sikkerheden ved MSC-infusion hos patienter med SLE, når de føjes til standardbehandling for SLE.

De MSC'er, der bruges i dette forsøg, er celler, der er opnået fra navlestrengene hos raske donorer, der har et elektivt kejsersnit, og som er blevet screenet for at være sikker på, at de er fri for infektionssygdomme. Disse undersøgelsesceller vil blive indsamlet og behandlet, så de kan bruges som en infusionsbehandling. En infusion er, når et lægemiddel (i dette tilfælde MSC'erne) administreres direkte i blodbanen via en vene, normalt placeret i armen eller hånden. Alle deltagere vil modtage standardbehandling, og deres sikkerhed vil blive overvåget gennem hele undersøgelsen.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

6

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
        • Emory University
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forenede Stater, 29425
        • Medical University of South Carolina

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 65 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Patienter mellem 18 og 65 år, mand eller kvinde, uanset race
  • Bestem SLE ved at opfylde enten SLICC- eller ACR-klassificeringskriterier for SLE
  • Bevis på en positiv ANA (≥1:80 titer) eller positiv dsDNA antistoftest inden for 6 måneder efter screening
  • Klinisk mild til moderat aktiv SLE bestemt ved SLEDAI-score ≥4 og ≤10 ved screening, trods SOC-terapi
  • Hvis patienten har BILAG A eller to BILAG B'er i nyreorgansystemet, skal han/hun have gennemført mindst 6 måneders behandling med enten mycophenolatmofetil eller cyclophosphamid for den aktuelle episode af nefritis
  • Kan og er villig til at give skriftligt informeret samtykke

Ekskluderingskriterier:

  • Aktiv CNS lupus påvirker mental status
  • Aktiv lupus nefritis, der kræver dialyse
  • Laboratorieudelukkelser: eGFR <30, WBC <2,0/mm3, hæmoglobin <8 g/dL, blodpladetal <30.000/mm3, leverenzymer AST eller ALT >4 gange øvre normalgrænse; Positiv test for HIV, hepatitis B eller hepatitis C
  • Anamnese med ondartet neoplasma inden for de sidste 3 år, bortset fra tilstrækkeligt behandlede kræftformer i huden (basal- eller pladecellecelle) eller carcinom in situ i livmoderhalsen
  • Gravid eller ammende; mænd eller kvinder, der ikke er villige til at bruge passende prævention
  • Historie om nyretransplantation
  • Herpes zoster inden for de seneste 90 dage eller enhver infektion, der kræver hospitalsindlæggelse eller intravenøs antibiotika inden for de seneste 60 dage
  • Klinisk signifikante EKG eller thorax røntgen abnormiteter
  • Enhver anden medicinsk tilstand, relateret til eller ikke relateret til SLE, som efter investigatorens mening ville gøre patienten upassende eller for ustabil til at fuldføre undersøgelsesprotokol
  • Brug af prednison >0,5 mg/kg/dag (eller tilsvarende kortikosteroid) inden for 1 måned efter baseline besøg
  • Ændring eller tilføjelse til immunsuppressiv regime inden for 3 måneder efter baseline besøg (undtagen kortikosteroider); Brug af andre eksperimentelle terapeutiske midler inden for 3 måneder efter baseline besøg
  • At have modtaget belimumab inden for 3 måneder efter baseline, eller at have modtaget rituximab eller anden B-celle-depleterende biologisk behandling inden for 6 måneder efter baseline.
  • Comorbiditeter, der kræver kortikosteroidbehandling
  • Aktuelt stofmisbrug eller nylig (inden for 60 dage) historie med stofmisbrug

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Lægemiddel: Lavdosis mesenkymale stamceller (MSC'er)
Deltagerne vil modtage en enkelt IV-infusion af mesenkymale stamceller (MSC'er) 1 x 10^6 celler/kg i Plasma-Lyte A-opløsning. Alle deltagere vil modtage infusionen ved baseline-besøget (dag 0). Alle deltagere vil fortsætte med deres standardbehandling under forsøget.
Medicin: Lavdosis mesenkymale stamceller (MSC'er)
Mesenkymale stromale/stamceller (MSC'er) er celler, der blandt andet kan stamme fra navlestrenge, knoglemarv, fedtvæv og tandpulp. MSC'er har evnen til at mediere en række immunmodulerende handlinger for både det medfødte og adaptive immunsystem.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Hyppighed af grad 3 eller højere bivirkninger
Tidsramme: Uge 24
Det primære resultatmål er hyppigheden af ​​grad 3 eller højere bivirkninger (AE'er) oplevet af deltagere i eller før uge 24.
Uge 24

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Hyppighed af alle uønskede hændelser
Tidsramme: Baseline til uge 52
Hyppigheden af ​​alle bivirkninger (AE'er) inklusive eventuelle alvorlige AE'er (SAE'er) ved eller før uge 52.
Baseline til uge 52
Ændring i sygdomsaktivitet
Tidsramme: Baseline til uge 24
Ændring i SLE-sygdomsaktivitet mellem baseline og uge 24 målt ved ændring i SLEDAI-score og ændring i prednisondosis.
Baseline til uge 24
Ændring i patientrapporterede resultater - liv
Tidsramme: Baseline til uge 24
Ændringer mellem baseline og uge 24 i patientrapporteret livskvalitet
Baseline til uge 24
Ændring i patientrapporterede resultater - træthed
Tidsramme: Baseline til uge 24
Ændringer mellem baseline og uge 24 i patientrapporterede mål for træthed.
Baseline til uge 24
Ændring i patientrapporterede resultater - smerter
Tidsramme: Baseline til uge 24
Ændringer mellem baseline og uge 24 i patientrapporterede mål for smerte.
Baseline til uge 24
Ændring i patientrapporterede resultater - Depression
Tidsramme: Baseline til uge 24
Ændringer mellem baseline og uge 24 i patientrapporterede mål for depression.
Baseline til uge 24
Ændring i sygdomsbiomarkører - cellulære
Tidsramme: Baseline til uge 24
Ændringer mellem baseline og uge 24 i cellulære markører for inflammation og autoimmunitet. Mekanistisk vil undersøgelsen teste hypotesen om, at MSC-infusioner hos patienter med aktiv SLE vil øge Treg-tal ved at øge TGF-beta-aktiviteten, mens de reducerer T- og B-celle-effektor-undergrupper.
Baseline til uge 24
Ændring i sygdomsbiomarkører - Serum
Tidsramme: Baseline til uge 24
Ændringer mellem baseline og uge 24 i serummarkører for inflammation og autoimmunitet. Mekanistisk vil undersøgelsen teste hypotesen om, at MSC-infusioner hos patienter med aktiv SLE vil øge Treg-tal ved at øge TGF-beta-aktiviteten, mens de reducerer T- og B-celle-effektor-undergrupper.
Baseline til uge 24

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Medical University of South Carolina

Efterforskere

  • Studiestol: Diane L. Kamen, MD, MSCR, Medical University of South Carolina

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

27. april 2017

Primær færdiggørelse (Faktiske)

30. april 2018

Studieafslutning (Faktiske)

25. oktober 2018

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

4. maj 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

26. maj 2017

Først opslået (Faktiske)

31. maj 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

2. maj 2019

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

30. april 2019

Sidst verificeret

1. april 2019

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 00061632

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med System; Lupus erythematosus

Kliniske forsøg med Lavdosis mesenkymale stamceller (MSC'er)

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Georgia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner