Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Registr REALITY LHON (REALITY)

3. února 2021 aktualizováno: GenSight Biologics

Observační registrová studie pacientů s Leberovou hereditární optickou neuropatií (LHON)

Tato studie je retrospektivní a průřezová observační studie pro více zemí postižených LHON subjektů, založená na abstrakcích lékařských tabulek retrospektivních subjektů a průřezovém podávání výsledků hlášených pacientem (PROs).

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Účelem této studie je porozumět vývoji vizuálních funkčních a strukturálních změn a dalších souvisejících symptomů u pacientů s LHON. Bude popsán vztah mezi genetickými faktory, životním stylem a/nebo faktory prostředí a onemocněním LHON a bude se hledat lepší porozumění přirozené historii onemocnění LHON a zdravotní péči spojené s onemocněním.

Kromě toho bychom také rádi porozuměli ekonomické zátěži pro pacienty a jejich rodiny s LHON vyplývající z přímých a nepřímých nákladů, které mohou mít kvůli své nemoci.

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Aktuální)

44

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Francie
      • Angers, Francie, 49100
        • CHU d'Angers
      • Paris, Francie, 75012
        • CHNO Les Quinze Vingts
  • Itálie
      • Bologna, Itálie, 40139
        • Ospedale Bellaria
      • Milano, Itálie, 20132
        • Ospedale San Raffaele
  • Spojené království
    • Greater London
      • London, Greater London, Spojené království, EC1V 2PD
        • Moorfields Eye Hospital
  • Spojené státy
    • California
      • Pasadena, California, Spojené státy, 91105
        • Doheny Eye Center UCLA Pasadena
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
        • Emory University Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
        • Massachusetts Eye and Ear Infirmary
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19107
        • Wills Eye Institute
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Alkek Eye Center
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko, 08022
        • Institut Catala de Retina

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Metoda odběru vzorků

Ukázka pravděpodobnosti

Studijní populace

Studie zahrne nejméně 50 postižených LHON subjektů (dospělých i pediatrických) z globálních klinických pracovišť v následujících zemích, ale bez omezení na: Španělsko, Itálie, Francie, Spojené království a Spojené státy. Bude vynaloženo úsilí na udržení populace alespoň 50 postižených LHON subjektů.

Úsilí o nábor přibližně 75 % způsobilých subjektů s mutací 11778/ND4 a 30 % způsobilých subjektů mladších 18 let k datu indexu, bude-li to možné, bude prováděno na úrovni studie.

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Subjekty, které mají potvrzenou a genotypizovanou diagnózu LHON;
  • Subjekty s daty výsledků zrakových funkcí zahrnujících alespoň 2 hodnocení zrakových funkcí mezi 1 rokem a 3 lety (+/- 4 týdny) po ztrátě zraku;
  • Subjekty, které jsou ochotny a schopné poskytnout písemný informovaný souhlas, pokud to vyžadují místní předpisy;
  • Pro LHON subjekty mladší 18 let povolení od zákonného zástupce k účasti ve studii;

Kritéria vyloučení:

  • Subjekty, které dostaly jakýkoli testovaný lék nebo se zúčastnily jakékoli intervenční klinické studie související s LHON během období pozorování;
  • Subjekty bez údajů z lékařské mapy jsou k dispozici.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Observační modely: Kohorta
  • Časové perspektivy: Průřezový

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Intervence / Léčba
Jednoskupinová studie
Tato studie je retrospektivní a průřezová observační studie pro více zemí postižených LHON subjektů, založená na abstrakcích lékařských tabulek retrospektivních subjektů a průřezovém podávání výsledků hlášených pacientem (PROs).
Jiný: Výsledky hlášené pacienty (PRO)
Výsledky hlášené pacienty (PRO)

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Vizuální funkce
Časové okno: Všechna hodnocení jsou k dispozici před zápisem
Vizuální funkce bude zahrnovat data vizuálního vyšetření ze zdravotních záznamů.
Všechna hodnocení jsou k dispozici před zápisem
The National Eye Institute Visual Function Questionnaire (VFQ)-25
Časové okno: Zápis
Dotazník vizuální funkce Národního očního institutu (NEI-VFQ nebo VFQ)-25 je platná a spolehlivá 25položková verze 51položkového VFQ.
Zápis
The 36-Item Short Form Health Survey (SF-36)
Časové okno: Zápis
SF-36 zjišťuje zdravotní stav a kvalitu života
Zápis
Dotazník o zdraví dítěte (CHQ)
Časové okno: Zápis
CHQ používá stejnou strukturu a metodický přístup jako SF-36 a je navržen a normován pro děti od 5 do 18 let.
Zápis
Rozměr EuroQol-5 (EQ-5D)-5L
Časové okno: Zápis
EuroQol-5 Dimension-5 Level (EQ-5D-5L) je generický nástroj HRQoL, který je široce používán jako PRO měření.
Zápis

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Ekonomická zátěž nemocí
Časové okno: Zápis
Data budou sbírána dotazníkem při průřezovém šetření. Přímé náklady a nepřímé náklady vyplývající z LHON budou odhadnuty všemi zapsanými předměty. Přímé náklady budou zahrnovat lékařské a nelékařské přímé náklady způsobené LHON
Zápis

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

GenSight Biologics

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

3. ledna 2018

Primární dokončení (Aktuální)

1. července 2020

Dokončení studie (Aktuální)

1. července 2020

Termíny zápisu do studia

První předloženo

22. září 2017

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

26. září 2017

První zveřejněno (Aktuální)

27. září 2017

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

8. února 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

3. února 2021

Naposledy ověřeno

1. července 2020

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • GS010_Registry_001

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Brazil

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit