Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

REALITY LHON-register (REALITY)

3 februari 2021 bijgewerkt door: GenSight Biologics

Observationeel registeronderzoek van patiënten met erfelijke optische neuropathie (LHON) door Leber

Deze studie is een retrospectieve en cross-sectionele observationele studie in meerdere landen van getroffen LHON-proefpersonen, gebaseerd op abstracties van medische dossiers van retrospectieve proefpersonen en cross-sectionele administratie van door patiënten gerapporteerde uitkomsten (PRO's).

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Het doel van deze studie is om de evolutie van visuele functionele en structurele veranderingen en andere bijbehorende symptomen bij patiënten met LHON te begrijpen. De relatie tussen genetische, leefstijl- en/of omgevingsfactoren en de ziekte van LHON zal worden beschreven en er zal worden gestreefd naar een beter begrip van het natuurlijke beloop van de ziekte van LHON en de daaraan verbonden gezondheidszorg.

Daarnaast willen we ook inzicht krijgen in de economische last voor patiënten en hun families met LHON als gevolg van directe en indirecte kosten die zij kunnen hebben vanwege hun ziekte.

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Werkelijk)

44

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Frankrijk
      • Angers, Frankrijk, 49100
        • CHU d'Angers
      • Paris, Frankrijk, 75012
        • CHNO Les Quinze Vingts
  • Italië
      • Bologna, Italië, 40139
        • Ospedale Bellaria
      • Milano, Italië, 20132
        • Ospedale San Raffaele
  • Spanje
      • Barcelona, Spanje, 08022
        • Institut Catala de Retina
  • Verenigd Koninkrijk
    • Greater London
      • London, Greater London, Verenigd Koninkrijk, EC1V 2PD
        • Moorfields Eye Hospital
  • Verenigde Staten
    • California
      • Pasadena, California, Verenigde Staten, 91105
        • Doheny Eye Center UCLA Pasadena
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30322
        • Emory University Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02114
        • Massachusetts Eye and Ear Infirmary
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19107
        • Wills Eye Institute
    • Texas
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Alkek Eye Center

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Bemonsteringsmethode

Kanssteekproef

Studie Bevolking

Voor de studie zullen ten minste 50 getroffen LHON-proefpersonen (zowel volwassenen als kinderen) worden gerekruteerd uit wereldwijde klinische locaties in de volgende landen, maar niet beperkt tot: Spanje, Italië, Frankrijk, het Verenigd Koninkrijk en de Verenigde Staten. Er zullen inspanningen worden geleverd om de populatie van ten minste 50 getroffen LHON-proefpersonen in stand te houden.

Wervingsinspanningen voor het werven van ongeveer 75% van de in aanmerking komende proefpersonen met 11778/ND4-mutatie en 30% van de in aanmerking komende proefpersonen jonger dan 18 jaar op het moment van de indexdatum, waar mogelijk, zullen op studieniveau worden gedaan.

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Proefpersonen met een bevestigde en gegenotypeerde diagnose van LHON;
  • Proefpersonen met gegevens over visuele functie-uitkomsten, waaronder ten minste 2 beoordelingen van de visuele functie tussen 1 jaar en 3 jaar (+/- 4 weken) na verlies van gezichtsvermogen;
  • Onderwerpen die bereid en in staat zijn om schriftelijke geïnformeerde toestemming te geven indien vereist volgens lokale regelgeving;
  • Voor LHON-proefpersonen jonger dan 18 jaar, toestemming van een wettelijke voogd om deel te nemen aan het onderzoek;

Uitsluitingscriteria:

  • Proefpersonen die tijdens de observatieperiode een onderzoeksgeneesmiddel kregen of deelnamen aan een LHON-gerelateerd interventioneel klinisch onderzoek;
  • Proefpersonen zonder medische gegevens beschikbaar.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Observatiemodellen: Cohort
  • Tijdsperspectieven: Dwarsdoorsnede

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Interventie / Behandeling
Studie in één groep
Deze studie is een retrospectieve en cross-sectionele observationele studie in meerdere landen van getroffen LHON-proefpersonen, gebaseerd op abstracties van medische dossiers van retrospectieve proefpersonen en cross-sectionele administratie van door patiënten gerapporteerde uitkomsten (PRO's).
Ander: Patiëntgerapporteerde uitkomsten (PRO's)
Patiëntgerapporteerde uitkomsten (PRO's)

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Visuele functie
Tijdsspanne: Alle beoordelingen beschikbaar vóór inschrijving
Visuele functie omvat visuele onderzoeksgegevens uit medische dossiers.
Alle beoordelingen beschikbaar vóór inschrijving
De visuele functievragenlijst van het National Eye Institute (VFQ)-25
Tijdsspanne: Inschrijving
De National Eye Institute Visual Function Questionnaire (NEI-VFQ of VFQ)-25 is een geldige en betrouwbare versie met 25 items van de VFQ met 51 items.
Inschrijving
De korte gezondheidsenquête met 36 items (SF-36)
Tijdsspanne: Inschrijving
De SF-36 onderzoekt de gezondheidstoestand en kwaliteit van leven
Inschrijving
Vragenlijst voor de gezondheid van kinderen (CHQ)
Tijdsspanne: Inschrijving
De CHQ gebruikt dezelfde structuur en methodologische benadering als de SF-36 en is ontworpen en genormeerd voor kinderen van 5 tot 18 jaar.
Inschrijving
EuroQol-5 Dimensie (EQ-5D)-5L
Tijdsspanne: Inschrijving
Het EuroQol-5 Dimension-5 Level (EQ-5D-5L) is een generiek HRQoL-instrument dat veel wordt gebruikt als een PRO-maatstaf.
Inschrijving

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Economische ziektelast
Tijdsspanne: Inschrijving
Gegevens zullen worden verzameld door middel van een vragenlijst bij een transversaal onderzoek. Directe kosten en indirecte kosten die voortvloeien uit LHON worden geschat door alle ingeschreven proefpersonen. Directe kosten omvatten de medische en niet-medische directe kosten verschuldigd aan LHON
Inschrijving

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

GenSight Biologics

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

3 januari 2018

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 juli 2020

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 juli 2020

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

22 september 2017

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

26 september 2017

Eerst geplaatst (Werkelijk)

27 september 2017

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

8 februari 2021

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

3 februari 2021

Laatst geverifieerd

1 juli 2020

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • GS010_Registry_001

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Patiëntgerapporteerde uitkomsten (PRO's)

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Cote d'Ivoire

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren